2024年5月6日，中國專(zhuān)注于眼科疾病的基因治療領(lǐng)導者紐福斯生物科技有限公司（下稱(chēng)“紐福斯”）與阿根廷領(lǐng)先的制藥集團Bagó Group宣布達成獨家合作協(xié)議。紐福斯向Bagó授予領(lǐng)先產(chǎn)品紐惟佳®（NFS-01, Opvika®，依哌艾多基眼用注射液）在阿根廷的商業(yè)化經(jīng)營(yíng)許可。
紐惟佳®旨在治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON-ND4），于2023年2月完成中國III期注冊性臨床試驗患者入組給藥，預計將于2025年在中國率先獲批上市，成為全球市場(chǎng)上第二款獲批的眼科基因治療產(chǎn)品。在美國進(jìn)行的I/II期臨床試驗已在2024年2月完成所有患者入組及給藥。
紐福斯和阿根廷有著(zhù)不解之緣：2018年，紐福斯創(chuàng )始人李斌教授帶領(lǐng)團隊完成了159例全球最大樣本量LHON基因治療臨床研究（IIT2)，其中10名阿根廷患者由Marcela Ciccioli教授所領(lǐng)導的患者協(xié)會(huì )（Stargardt’s APNES -RETINA ARGENTINA & PANAIRD）推薦，從阿根廷來(lái)到中國接受紐惟佳®((NR082）治療，完成他們的追光之旅。當地專(zhuān)家報道的5年長(cháng)期隨訪(fǎng)結果顯示，患者一直保持了視力的獲益，學(xué)習和生活質(zhì)量獲得了根本性的改善。
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