近日，諾和諾德在泰國曼谷舉行的國際血栓和止血學(xué)會(huì )年會(huì ) (ISTH 2024) 上，公布了旗下靶向FIXa/FX雙抗Mim8在12 歲及以上患有A型血友病的成人和青少年患者中的3 期FRONTIER2 試驗結果，研究顯示：
在先前未接受預防治療的患者中，
·每周一次 Mim8 ，平均年化出血率(ABR)可降低 97.1%；每月一次 Mim8，ABR可降低 98.7%。
·采用每周一次和每月一次的Mim8預防治療，與未接受預防性治療的患者（ABR為15.75次）相比，治療后的出血量明顯減少，ABR分別為0.45次和0.20次。
·每周一次 Mim8 治療的患者中85.7% 未出現出血，每月一次 Mim8 治療的患者中95.0% 未出現出血。
在接受過(guò)凝血因子預防治療的患者中，
·每周一次 Mim8 ，ABR可降低48%；每月一次 Mim8， ABR可降低42.6%。
·采用每周一次和每月一次的Mim8預防治療，在此前接受過(guò)凝血因子預防治療的患者中（ABR為3.10 次），治療后的出血量明顯減少，ABR分別為2.51 次和1.78次。
·每周一次 Mim8 治療的患者中66.3% 未出現出血，每月一次 Mim8 治療的患者中有65.3% 未出現出血。
公司計劃于在2024年底前遞交 Mim8的上市申請，具體FRONTIER（涵蓋FRONTIER 2、FRONTIER 3、FRONTIER 4、FRONTIER 5）相關(guān)3期數據有望在即將舉行的大會(huì )上以及2024年和2025年的出版物中披露。
關(guān)于Mim8
Mim8（NNC0365-3769）是諾和諾德研發(fā)的一款針對FIXa和FX的下一代雙特異性抗體，被設計為每周一次或每月一次皮下給藥用于有/無(wú)抑制物的血友病A患者。作為FVIIIa模擬物，Mim8能夠在活性磷脂表面促進(jìn)FIXa與FX的結合，并增強FIXa的蛋白水解活性（活化FX的能力），即模擬體內FVIIIa的功能。
根據消息披露，在體外凝血實(shí)驗和動(dòng)物模型中，Mim8將FIXa的蛋白水解活性增強23*103倍，且在小鼠體內止血活性良好；無(wú)論給藥方案如何，直接從emicizumab轉換為Mim8可快速建立更高的止血活性水平，且不超過(guò)正常范圍。
此外，目前已上市的血友病治療藥物需要根據體重計算劑量，但因受限于藥品規格，可能會(huì )造成浪費。Mim8具有較長(cháng)的半衰期、較寬的血藥濃度目標暴露范圍和有限的個(gè)體間變異性，其III期臨床試驗的給藥方案可以維持Mim8目標血藥濃度水平，并大幅降低出血風(fēng)險；這些特征表明Mim8具有通過(guò)簡(jiǎn)化的、基于體重帶給藥的可行性。
關(guān)于血友病A
血友病 A（Hemophilia A， HA） 是一種遺傳性出血性疾病，呈X染色體連鎖隱性遺傳。臨床上主要表現為凝血因子VIII（FⅧ）質(zhì)或量的異常。臨床表現以關(guān)節、肌肉、內臟和深部組織自發(fā)性或輕微外傷后出血難以停止為特征，常在兒童期起病，反復關(guān)節出血可導致患者逐漸出現關(guān)節活動(dòng)障礙而致殘。
血友病A臨床分型
根據世界血友病聯(lián)合會(huì ) (WFH)按20.9/10萬(wàn)男性預計，目前全球血友病患者人數為76 萬(wàn)人，按血友病A 患者占血友病患者80-85%，預計全球有超過(guò)61 萬(wàn)HA 患者，中國超過(guò)14 萬(wàn)名HA 患者。根據《血友病A 診療指南（2022年版）》，男性人群中血友病A 的發(fā)病率約為1/5000，女性血友病患者極其罕見(jiàn)。我國血友病的患病率為2.73/100,000 人，其中HA 占80-85%。
目前，針對血友病A治療可分為凝血因子VIII 的替代治療和非因子治療，凝血因子VIII的替代治療又分為按需治療和預防治療；具體治療手段統計如下：
關(guān)于諾和諾德在血液病的布局
據不完全統計，諾和諾德在血液疾病領(lǐng)域共布局21款藥物，已獲批的產(chǎn)品主要以凝血因子為主。
參考資料：
1、各公司官網(wǎng)
2、華福證券、申萬(wàn)宏源
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