日前強生（Johnson & Johnson）宣布，其靶向新生兒Fc受體（FcRn）的在研抗體療法nipocalimab在全身性重癥肌無(wú)力（gMG）患者中的3期Vivacity-MG3研究取得了積極結果。
該試驗達成主要終點(diǎn)，接受nipocalimab聯(lián)合標準治療（SOC）的患者在改善gMG疾病指標日常生活活動(dòng)（MG-ADL）評分方面優(yōu)于安慰劑聯(lián)合SOC。
強生將在2024年歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì )（EAN）大會(huì )上公布詳細數據，并將在今年晚些時(shí)候提交該數據給監管機構。根據新聞稿，該療法是在gMG抗體陽(yáng)性患者（抗AChR+、抗MuSK+、抗LRP4+）中，與標準治療聯(lián)合使用時(shí)，改善患者M(jìn)G-ADL評分上優(yōu)于安慰劑的首個(gè)FcRn阻斷劑。
這項雙盲、安慰劑對照研究招募了廣泛的抗AChR+、抗MuSK+和/或抗LRP4+患者，這些患者約占gMG患者群體的95%。與基線(xiàn)相較，在第22、23和24周，接受nipocalimab聯(lián)合SOC治療的患者在MG-ADL評分上平均改善了4.70分，顯著(zhù)高于安慰劑聯(lián)合SOC治療患者的3.25分（P=0.002）。
對于gMG患者來(lái)說(shuō)，MG-ADL評分變化1到2分可能意味著(zhù)從正常進(jìn)食到頻繁吞咽困難，或從靜息時(shí)的呼吸急促到需要呼吸機。
除了實(shí)現這一主要終點(diǎn)外，該試驗還達到了關(guān)鍵的次要終點(diǎn)：
·在第22周和第24周，定量重癥肌無(wú)力（QMG）評分測量顯示，與安慰劑聯(lián)合SOC相比，nipocalimab聯(lián)合SOC在不同肌肉群的力量和功能方面的改善顯著(zhù)更大（P<0.001）。
·在第22、23和24周，nipocalimab聯(lián)合SOC在MG-ADL應答（基線(xiàn)改善≥2分）方面顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑聯(lián)合SOC（P=0.021），進(jìn)一步強調了nipocalimab治療對減輕gMG患者日常生活影響的潛力。
·試驗中nipocalimab的安全性和耐受性與其他試驗一致。不良事件、嚴重不良事件和導致停藥的不良事件的總體發(fā)生率與安慰劑聯(lián)合SOC組相似。
Nipocalimab是一款潛在“best-in-class”，靶向新生兒Fc受體的抗體療法。它通過(guò)與FcRn結合，讓被單核細胞和內皮細胞攝入的自身抗體不會(huì )被重新釋放到血液中，而是在細胞內被降解。
已有研究顯示，它可以將血液循環(huán)中包括致病自身抗體在內的IgG水平降低超過(guò)75%。這款抗體療法有望治療多種自身抗體介導的免疫疾病。
FDA曾授予該療法突破性療法認定，用于治療有高風(fēng)險出現嚴重新生兒溶血?。℉DFN）的孕婦，以及授予其快速通道資格用以治療HDFN、gMG、溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）、胎兒新生兒同種免疫性血小板減少癥（FNAIT）。
這款療法今年年初被行業(yè)媒體Evalute列為10大潛在重磅在研療法之一。
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