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據CDE官網(wǎng)顯示，廣州希靈生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“希靈生物”）的“CEL001注射液”獲得臨床試驗默示許可，適應癥為晚期實(shí)體腫瘤。這是國內首款申請IND并通過(guò)CDE審評批準的非基因修飾同種異體NK細胞候選產(chǎn)品。
目前，約90%的癌癥病例是實(shí)體瘤，且實(shí)體瘤的發(fā)病率呈現增長(cháng)趨勢。但由于實(shí)體瘤存在異質(zhì)性和免疫抑制性微環(huán)境，加之外部有癌癥相關(guān)的成纖維細胞產(chǎn)生的致密的細胞外基質(zhì)組成的物理屏障，限制了免疫細胞的浸潤和殺傷作用。大量存在的未滿(mǎn)足的臨床需求以及實(shí)體瘤的挑戰均表明，亟需一種創(chuàng )新有效的治療手段。
NK細胞作為最為前沿的免疫細胞治療技術(shù)之一，其最大的優(yōu)勢在于能夠直接識別并消滅腫瘤細胞而無(wú)需預先激活。同時(shí)NK細胞具有多樣性的腫瘤殺傷機制，包括穿孔素/顆粒酶途徑、死亡配體途徑、細胞因子途徑以及ADCC途徑，使得NK細胞在腫瘤治療方面具有廣闊的應用前景，為晚期實(shí)體瘤患者提供了一種新的治療可能。
希靈生物自主研發(fā)的CEL001注射液來(lái)源于健康人外周血，是基于體外培養技術(shù)，經(jīng)過(guò)分離、活化、增殖等步驟，獲得的一類(lèi)具有高表達激活性受體、高水平表達顆粒酶、穿孔素、兼具細胞因子分泌功能和細胞殺傷作用的通用現貨型NK細胞候選產(chǎn)品。
值得一提的是，希靈生物根據NK細胞藥物的作用特點(diǎn)，制定了嚴格的質(zhì)控標準。按照這些標準，在所獲得的NK細胞比例中CD3-CD56+≥97.0%，并且能夠滿(mǎn)足CD3-CD56+CD16+≥80.0%以及CD3-CD56+NKG2D+≥90.0%，這些嚴格的標準不僅確保了NK細胞的高純度，減少了其他類(lèi)型細胞的污染，有助于避免不必要的免疫反應或副作用，還能夠使得終產(chǎn)品具有更高的腫瘤殺傷性能。同時(shí)，希靈生物開(kāi)發(fā)的配套生產(chǎn)工藝能夠讓NK細胞的擴增倍數大于1萬(wàn)倍，并支持以?xún)龃娣绞竭M(jìn)行儲存、運輸，復蘇后能夠依然保持NK細胞的活性，有利于滿(mǎn)足NK細胞注射液作為通用現貨型細胞藥物大規模工業(yè)化生產(chǎn)和廣泛的臨床應用場(chǎng)景的需求。
此次CEL001注射液獲批的臨床適應癥為晚期實(shí)體瘤，希靈生物將其臨床定位于消化道癌種、特別是晚期結直腸癌。一方面是基于前期研發(fā)積累數據的考量，另一方面是出于現實(shí)臨床需求的考量。結直腸癌是一種發(fā)病率和死亡率均較高的實(shí)體腫瘤，晚期患者往往伴隨較高程度的腫瘤異質(zhì)性和個(gè)體差異，使得傳統治療手段效果有限且易于引起嚴重副作用，進(jìn)而影響患者的生活質(zhì)量，因此患者急需針對性強、副作用低、能夠顯著(zhù)延長(cháng)生存期和改善生活質(zhì)量的創(chuàng )新治療方案。
臨床前研究表明，CEL001注射液在結直腸癌的動(dòng)物模型中，展現出強大抗腫瘤活性，同時(shí)能有效克服結直腸癌異質(zhì)性難題。這一候選產(chǎn)品有望突破包括結直腸癌在內的實(shí)體腫瘤的治療瓶頸，通過(guò)與現有治療方法的結合，可顯著(zhù)提升晚期實(shí)體瘤特別是晚期結直腸癌的治療效果和患者的生存質(zhì)量。
希靈生物執行董事嚴歆女士表示：“自公司成立短短三年多以來(lái)，我們始終堅持以臨床價(jià)值為核心導向，持續致力于開(kāi)發(fā)和引進(jìn)全球先進(jìn)的生物治療技術(shù)以及頂尖人才。我們的目標是為患者提供安全、高效的免疫治療產(chǎn)品，助力他們重拾健康。
回顧IND申請的歷程，希靈生物的項目負責人、CEO巫志峰先生深有感觸：“此次CEL001注射液順利獲得CDE批準IND，我們一舉成為國內首家獲批的非基因修飾同種異體通用型NK細胞候選產(chǎn)品的高標準藥物研發(fā)企業(yè)，同時(shí)也從制備工藝、時(shí)間和產(chǎn)品質(zhì)量、成本上考慮，可為廣大的臨床患者提供一個(gè)經(jīng)濟可及的細胞治療藥物的選擇；這不僅標志著(zhù)希靈生物實(shí)現了技術(shù)創(chuàng )新的里程碑，公司產(chǎn)品正式進(jìn)入臨床階段，同時(shí)也代表著(zhù)對廣泛領(lǐng)域的實(shí)體瘤以及晚期結直腸癌治療方案的一項重大進(jìn)展。我們將繼續秉承誠信和創(chuàng )新精神，致力于為合作單位、患者提供具有競爭力的細胞治療產(chǎn)品和最佳實(shí)踐服務(wù)。”
聚集臨床需求，軟硬實(shí)力雙向賦能發(fā)展
希靈生物成立于2021年5月，致力于尋找、研發(fā)全球最前沿和最優(yōu)秀的生物治療技術(shù)，并將創(chuàng )新技術(shù)轉化為實(shí)用產(chǎn)品，應用于解決當前最嚴峻的一系列健康問(wèn)題。自成立以來(lái)，希靈生物已獲得國家高新技術(shù)企業(yè)，創(chuàng )新型中小企業(yè)，ISO三體系認證等榮譽(yù)。今年5月，希靈生物完成千萬(wàn)元Pre-A輪融資，將進(jìn)一步推動(dòng)該公司業(yè)務(wù)發(fā)展。
在軟實(shí)力方面，希靈生物的首席科學(xué)家和核心科研人員來(lái)自以清華大學(xué)、中山大學(xué)、安徽醫科大學(xué)為代表的一流科研機構和腫瘤治療機構，并已建立了完善的醫學(xué)技術(shù)研發(fā)及轉化創(chuàng )新體系，涉及免疫細胞和干細胞研究，將著(zhù)重打造針對血液瘤和實(shí)體瘤特異性個(gè)性化的精準治療方案。目前，希靈生物與清華大學(xué)醫學(xué)院免疫學(xué)研究所、中山大學(xué)附屬腫瘤醫院、安徽醫科大學(xué)臨床免疫學(xué)研究所、安徽醫科大學(xué)第一附屬醫院、北京醫院及華南理工大學(xué)等高校和科研機構院所進(jìn)行深度合作，已取得階段性的研究成果。
在硬件設施上，希靈生物已經(jīng)建立具備經(jīng)檢測認證符合國內外監管部門(mén)法規標準的GMP研發(fā)實(shí)驗室和中試生產(chǎn)車(chē)間，總面積超過(guò)1000平方米。同時(shí)，具有臨床級、標準化的細胞制備工藝及配套技術(shù)，并建立了嚴格的質(zhì)量管理體系，擁有先進(jìn)的冷鏈溫控系統，能夠監測每份細胞培養、存儲及運輸。
在此基礎上，希靈生物的首發(fā)管線(xiàn)CEL001注射液也已成功獲批IND，并將繼續開(kāi)發(fā)第二、第三條結合納米抗體、基因修飾并篩選特異性靶點(diǎn)的通用現貨型CAR-NK細胞候選產(chǎn)品，用于治療血液瘤和實(shí)體瘤。據悉，這些管線(xiàn)當下已進(jìn)入概念驗證階段。
砥礪奮進(jìn)，逐夢(mèng)前行
誠如希靈生物CEO巫志峰先生所言，此次IND進(jìn)展不僅代表著(zhù)該企業(yè)達成了新的里程碑，更是對“以臨床價(jià)值為導向，創(chuàng )新驅動(dòng)發(fā)展”理念的深刻實(shí)踐。它意味著(zhù)實(shí)體瘤治療，尤其是晚期結直腸癌的治療，又增添了一種新的可能性，同時(shí)也代表了國內NK細胞療法研究的重要進(jìn)步。我們期待著(zhù)未來(lái)NK細胞療法的巨大潛力能夠逐步釋放，為腫瘤治療開(kāi)辟出全新的道路。
參考資料：
1.CDE官網(wǎng)
2.希靈生物官網(wǎng)
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