亚洲第一大网站,欧美三级网络,日韩av在线导航,深夜国产在线,最新日韩视频,亚洲综合中文字幕在线观看,午夜香蕉视频

產(chǎn)品分類(lèi)導航
CPHI制藥在線(xiàn) 資訊 只需一針！輝瑞AAV基因療法達3期臨床終點(diǎn)，治療血友病A

只需一針！輝瑞AAV基因療法達3期臨床終點(diǎn)，治療血友病A

熱門(mén)推薦： 輝瑞 基因療法 臨床終點(diǎn)
來(lái)源：醫麥客
  2024-07-29
近日，輝瑞（Pfizer）宣布臨床3期試驗AFFINE的積極頂線(xiàn)結果，該研究評估其在研基因療法giroctocogene fitelparvovec用于治療中度至重度血友病A成人患者的療效與安全性。

       醫麥客新聞 eMedClub News

       近日，輝瑞（Pfizer）宣布臨床3期試驗AFFINE的積極頂線(xiàn)結果，該研究評估其在研基因療法giroctocogene fitelparvovec用于治療中度至重度血友病A成人患者的療效與安全性。分析顯示，該試驗達成主要終點(diǎn)與關(guān)鍵次要終點(diǎn)，giroctocogene fitelparvovec與替代預防療法相比在預防患者出血上具有優(yōu)效性。輝瑞將與監管單位討論試驗結果并在即將舉行的醫學(xué)會(huì )議上公布詳細數據。
       AFFINE是一項開(kāi)放標簽、多中心的單臂3期研究，旨在評估單次輸注giroctocogene fitelparvovec對中度至重度血友病A的成年男性患者（75名患者接受給藥）的療效和安全性。在主要療效關(guān)鍵終點(diǎn)評估中包括的患者（n=50）在引導研究期間內，完成了至少六個(gè)月的常規因子VIII（FVIII）替代預防治療，以提供與接受giroctocogene fitelparvovec治療后比較的數據。
       分析顯示，AFFINE研究達到主要終點(diǎn)，即從試驗第12周到輸注后至少15個(gè)月的隨訪(fǎng)期間，與FVIII替代預防療法相比，在總年化出血率（ABR）展現優(yōu)效性。患者在接受單次3e13 vg/kg劑量的giroctocogene fitelparvovec輸注后，顯示出與輸注前相比平均總ABR顯著(zhù)降低（1.24 vs 4.73；單側p值=0.0040）。
       此外，該試驗也達到關(guān)鍵次要終點(diǎn)。84%的受試者在接受基因療法輸注后15個(gè)月維持正常FVIII活性>5%（單側p值=0.0086），大多數受試者的FVIII活性≥15%。此外，治療后的平均需要治療ABR顯示出統計學(xué)上顯著(zhù)的下降，從輸注前的4.08下降至輸注后的0.07，降幅達98.3%（單側p值<0.0001）。在整個(gè)研究期間，在所有接受基因療法的患者中，一名患者（1.3%）在輸注后恢復預防治療。
       在A(yíng)FFINE研究中，giroctocogene fitelparvovec的總體耐受性良好。
    
AFFINE

圖片來(lái)源：123RF

       Giroctocogene fitelparvovec是一款創(chuàng )新的在研基因療法，它包含一個(gè)生物工程化的AAV6衣殼和人類(lèi)凝血FVIII基因，該基因經(jīng)修改以刪除相應蛋白的B結構域。該療法目的是通過(guò)單次輸注giroctocogene fitelparvovec讓患者能夠長(cháng)時(shí)間產(chǎn)生FVIII，以提供出血保護并減少通過(guò)靜脈輸注進(jìn)行的常規預防治療的需要。Giroctocogene fitelparvovec已獲得美國FDA授予的快速通道資格和再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定，以及美國和歐盟的孤兒藥資格。

       參考資料：

       [1] Pfizer Announces Positive Topline Results From Phase 3 Study of Hemophilia A Gene Therapy Candidate. Retrieved July 24, 2024 from https://investors.pfizer.com/Investors/News/news-details/2024/Pfizer-Announces-Positive-Topline-Results-From-Phase-3-Study-of-Hemophilia-A-Gene-Therapy-Candidate/default.aspx
相關(guān)文章

合作咨詢(xún)

   肖女士    021-33392297    Kelly.Xiao@imsinoexpo.com

2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利） 滬ICP備05034851號-57
偏关县| 防城港市| 互助| 汕头市| 北安市| 西贡区| 奉新县| 十堰市| 湖口县| 武冈市| 龙海市| 驻马店市| 阜阳市| 兴业县| 永昌县| 忻城县| 邛崃市| 宁安市| 高台县| 浏阳市| 延川县| 塔河县| 瓦房店市| 革吉县| 启东市| 安仁县| 沁水县| 土默特左旗| 扎兰屯市| 岳池县| 海原县| 旌德县| 高平市| 佛学| 剑川县| 临武县| 金塔县| 西藏| 改则县| 弥渡县| 施秉县|