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7月29日，蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“新芽基因”）宣布，其首個(gè)針對杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）的堿基編輯藥物GEN6050X的臨床前會(huì )議（Pre-IND）申請已提交給國家藥品監督管理局（NMPA）。
此前，新芽基因已于2023年4月向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了PIND申請。
DMD是一種罕見(jiàn)的肌肉疾病，是一種X染色體連鎖的隱性遺傳疾病，嚴重影響著(zhù)患者的肌肉功能，尤其在男性中較為常見(jiàn)。該疾病主要影響抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的生產(chǎn)。這種蛋白對于維持肌肉纖維的穩定性至關(guān)重要。DMD患者由于DMD基因的突變，導致體內抗肌萎縮蛋白嚴重缺乏或功能喪失，進(jìn)而引發(fā)肌肉退化和功能喪失。
目前尚無(wú)根治DMD的方法，治療的主要方式是通過(guò)使用糖皮質(zhì)激素來(lái)延緩疾病進(jìn)展。新芽基因致力于開(kāi)發(fā)基于其專(zhuān)有的無(wú)RNA編輯活性的TAM胞嘧啶堿基編輯技術(shù)的DMD藥物，該技術(shù)由中國科學(xué)院營(yíng)養與健康研究所授權。
GEN6050X利用了新芽基因知識產(chǎn)權TAM胞嘧啶堿基編輯技術(shù)對DMD進(jìn)行治療，是全球首個(gè)利用AAV遞送的全身給藥單堿基編輯藥物，具有重要的里程碑意義。該項目利用靜脈輸注AAV全身給藥，遞送堿基編輯器對目的基因進(jìn)行編輯。通過(guò)DNA水平改變所致外顯子跳躍恢復患者抗肌萎縮蛋白的表達，有望從疾病根源上解決問(wèn)題，獲得長(cháng)期持續的臨床療效。同時(shí)，預計GEN6050X的IND申請將于2024年11月同時(shí)在美國和中國提交。
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