RiboX Therapeutics（簡(jiǎn)稱(chēng)"RiboX"），是一家專(zhuān)注于發(fā)現和開(kāi)發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA療法的生物技術(shù)公司，近日宣布其自主研發(fā)的針對放 射性口干癥的RXRG001獲得美國食品藥品監督管理局 （FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準，即將在美國開(kāi)展I/IIa期臨床試驗SPRINX-1。RXRG001不僅是全球首 個(gè)獲FDA許可進(jìn)入臨床試驗的環(huán)形RNA療法，同時(shí)也是全球唯一獲批用于放 射性口干癥臨床研究的環(huán)形RNA藥物。這一重大進(jìn)展標志著(zhù)環(huán)形RNA藥物正式進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。
頭頸部腫瘤發(fā)病率持續上升，現已成為全球第六大常見(jiàn)惡性腫瘤。放射治療是頭頸部腫瘤的主要治療方法，但其通常會(huì )導致患者唾液腺受損，唾液分泌顯著(zhù)減少，進(jìn)而導致口干、咀嚼和吞咽困難以及口腔健康受損，嚴重影響患者長(cháng)期的生活質(zhì)量。目前臨床上缺乏有效的治療方法，在過(guò)去20年尚無(wú)新藥獲批用于治療放 射性口干癥，仍存在巨大的未被滿(mǎn)足的醫療需求。
作為新一代RNA療法，環(huán)形RNA展現出高蛋白表達效率、低免疫原性以及良好的生產(chǎn)和工藝穩定性等多個(gè)方面的顯著(zhù)優(yōu)勢。RXRG001是RiboX自主研發(fā)的由脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹的環(huán)形RNA藥物，通過(guò)LNP遞送環(huán)形RNA在唾液腺中表達水通道蛋白AQP1增強透水性，從而提高進(jìn)入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。非臨床研究表明，RXRG001 展現了持久療效同時(shí)具備良好的耐受性和安全性。單次給藥后可顯著(zhù)增加唾液流量，并且效果可持續長(cháng)達四周。
RiboX首席醫學(xué)官徐一甄博士表示，"放 射性口干癥是頭頸癌患者終身面臨的健康問(wèn)題。盡管目前放射治療可以提高患者的生存率，但其對唾液腺的損害導致許多癌癥患者的生活質(zhì)量明顯下降。RXRG001 有望為放 射性口干癥患者提供一種有效且持久的治療選擇。我們對即將開(kāi)展的臨床試驗充滿(mǎn)信心，期待進(jìn)一步評估其臨床療效和安全性。"
RiboX聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官張巍怡博士表示，"RXRG001獲得美國FDA臨床試驗許可，是對RiboX在環(huán)形RNA領(lǐng)域的創(chuàng )新能力、技術(shù)水平和全球競爭力的高度認可。RiboX將持續發(fā)揮環(huán)形RNA在治療應用方面的獨特優(yōu)勢，有力推進(jìn)RXRG001的臨床開(kāi)發(fā)，早日為全球患者帶來(lái)更多創(chuàng )新的治療方案。"
關(guān)于RiboX Therapeutics
RiboX Therapeutics于2021年9月由陳玲玲博士、Dan Peer博士和張巍怡博士聯(lián)合創(chuàng )立，致力于發(fā)現和開(kāi)發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA 療法。公司總部及全球研發(fā)中心位于中國上海，并在美國新澤西州普林斯頓和以色列雷霍沃特設有分支機構。環(huán)形RNA作為新一代RNA療法，是一種共價(jià)閉合的單鏈 RNA 結構。與線(xiàn)性mRNA 相比，環(huán)形RNA具有更好的穩定性和更低的免疫原性，可精準調節蛋白表達，能夠克服現有mRNA 療法的局限性，充分發(fā)揮 RNA 藥物的治療潛力。
RiboX以創(chuàng )新為驅動(dòng)，在環(huán)形RNA分子設計及優(yōu)化、LNP遞送載體以及工藝放大生產(chǎn)等關(guān)鍵領(lǐng)域實(shí)現了全面突破，為環(huán)形RNA藥物的臨床開(kāi)發(fā)提供了有力支持。產(chǎn)品管線(xiàn)涵蓋多個(gè)治療領(lǐng)域，包括放 射性口干癥、單基因遺傳病，自身免疫病以及疫苗等。RiboX致力于開(kāi)拓及引領(lǐng)新一代核酸藥物的創(chuàng )新研究，為全球患者帶來(lái)生命曙光。
消息來(lái)源：RiboX Therapeutics Ltd.
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