在中國市場(chǎng)第一款CAR-T療法上市整整3年半之后，仍然沒(méi)有一款CAR-T療法被成功納入國家醫保藥品目錄。
備受關(guān)注的2024年的國家醫保藥品目錄調整談判競價(jià)，在10月底剛剛結束，有消息人士稱(chēng)，國內相關(guān)的CAR-T研發(fā)公司，甚至都沒(méi)有露面。
在所有未被納入醫保支付范圍的藥物中，CAR-T療法可能是最被大眾所關(guān)注的一個(gè)細分品類(lèi)。
大致的原因，有兩個(gè)。
第一個(gè)原因，是神奇的療效。
相比于很多大熱的腫瘤靶向藥，其實(shí)治療效果只是將病人的生存期增加幾年甚至只有幾個(gè)月，CAR-T屬于那種真正有可能“起死人而肉白骨”的革命性療法，它的理論上限，是患者的痊愈。
世界上第一例成功的CAR-T治療白血病的案例在美國。
在2012年一個(gè)叫艾米麗的七歲女孩，她得了淋巴細胞白血病已經(jīng)幾年了，經(jīng)歷了多次復發(fā)和化療，已經(jīng)處于絕境，也因此成為了第一例CAR-T療法的受試對象。
最終的治療效果，讓所有的醫護人員震撼無(wú)比：23天后，艾米麗體內的腫瘤細胞已經(jīng)消失，完全檢測不到了。
目前，艾米麗已經(jīng)健康地生活了十幾年。在人類(lèi)腫瘤的治療史上，如此革命性的治療手段，實(shí)屬鳳毛麟角。
第二個(gè)原因，是和療效一樣驚人的價(jià)格。
盡管中國市場(chǎng)的CAR-T療法的價(jià)格已經(jīng)遠遠低于全球其他國家的價(jià)格，但是仍然達到了100萬(wàn)~120萬(wàn)的區間。
對于絕大部分普通人來(lái)說(shuō)，這仍然是一個(gè)遠超可承受水平的數字。
能否納入醫保支付，已經(jīng)成為CAR-T療法臨床推廣的成敗之關(guān)鍵。
但是目前來(lái)看，如果CAR-T療法仍然保持在目前的價(jià)格帶，納入醫保的前景并不樂(lè )觀(guān)。
雖然沒(méi)有任何明文的規定，但是從長(cháng)期的數據觀(guān)察來(lái)看，“年治療費用20萬(wàn)”是一款藥物或者療法能否被醫保接受的隱形上限。
即使偶爾有藥物被納入醫保的價(jià)格能夠突破這個(gè)上限，也不會(huì )差距過(guò)大，但是動(dòng)輒100萬(wàn)人民幣起步的CAR-T療法，實(shí)在超過(guò)太多了。
雖然生命都是平等的，但是在家底并不厚實(shí)的前提下，“100萬(wàn)救1個(gè)人”和“100萬(wàn)救5個(gè)人”，醫?？赡苤荒苓x擇后者。
長(cháng)期來(lái)看，CAR-T療法要想被納入醫保支付范圍，還是只能寄希望于技術(shù)的不斷迭代，直到CAR-T療法的成本可以顯著(zhù)下降。
從當下行業(yè)的技術(shù)發(fā)展趨勢來(lái)說(shuō)，確實(shí)已經(jīng)有一些技術(shù)路徑，顯示了這樣的苗頭，比如說(shuō)通用型CAR-T。
現在的CAR-T療法，還是“一人一藥”的模式，需要針對每個(gè)病人進(jìn)行個(gè)性化的制備，這也是成本高企的原因之一，標準化的通用型CAR-T療法，通過(guò)大規模制備的方式，有可能實(shí)質(zhì)性地降低成本。
目前，國外已經(jīng)有一些通用型CAR-T療法已經(jīng)進(jìn)入了臨床試驗階段，國內也有一些企業(yè)在跟進(jìn)。
但是CAR-T療法商業(yè)化破局的關(guān)鍵，并不在于醫保，而在于攻克更多的適應癥。
高昂的價(jià)格是限制臨床使用的一個(gè)因素，但是適應癥的狹小，是更重要的因素。
國內已經(jīng)獲批上市的幾款CAR-T療法，都是針對血液瘤的治療，且只能作為三線(xiàn)甚至四線(xiàn)療法使用。
每年的新發(fā)病人數本就不多，再經(jīng)過(guò)一線(xiàn)和二線(xiàn)療法的層層篩選，留給CAR-T的潛在患者群體，其實(shí)已經(jīng)非常有限了，然后還要用100萬(wàn)元的支付條件，再篩選一遍。
也正是因為如此，國內上市的幾款CAR-T療法，每年能實(shí)際治療的病人，大約在200人這個(gè)數量級，最終的收入，可能連生產(chǎn)成本和銷(xiāo)售成本都難以覆蓋。
如果能夠攻克足夠大的適應癥，即使完全是患者自費支付，在有效治療結果的保證下，哪怕不納入醫保支付，CAR-T療法完成商業(yè)化閉環(huán)也是極有可能的。
無(wú)論如何，作為一種提供了全新可能性的創(chuàng )新療法，CAR-T的臨床意義怎樣強調都不為過(guò)。
雖然目前的價(jià)格高昂，覆蓋的適應癥也有限，但是其未來(lái)的前景值得所有人憧憬。
國內在這個(gè)領(lǐng)域的發(fā)展水平，和醫藥發(fā)達國家并沒(méi)有顯著(zhù)的差距，因此更需要行業(yè)、資本、政策等各個(gè)層面的支持。
眼下面臨的種種困難，是走向更高可能性的必經(jīng)之路，如果中國的CAR-T企業(yè)都倒在這個(gè)階段，那無(wú)疑是讓人痛心疾首的巨大悲劇。
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