在第七屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì )（下稱(chēng)"進(jìn)博會(huì )"）上，諾華集中展示了五大關(guān)鍵技術(shù)平臺，以及多個(gè)基于這些平臺開(kāi)發(fā)的在研產(chǎn)品及已上市產(chǎn)品，展現了諾華"聚焦創(chuàng )新藥物"戰略的布局和成果。
作為一家專(zhuān)注創(chuàng )新藥的公司，諾華聚焦患者需求最為迫切的心血管、腎臟及代謝，免疫，神經(jīng)科學(xué)，腫瘤等四大核心治療領(lǐng)域，圍繞患者需求，運用前沿的關(guān)鍵技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)高臨床價(jià)值的創(chuàng )新療法。諾華在五大關(guān)鍵技術(shù)平臺同時(shí)進(jìn)行研發(fā)投入，包括兩個(gè)成熟技術(shù)平臺（化學(xué)療法、生物療法），以及三個(gè)新興技術(shù)平臺（xRNA療法、放射配體療法、因與細胞療法），并擁有60多個(gè)處于探索期到早期臨床開(kāi)發(fā)階段的項目，為未來(lái)幾年的研發(fā)創(chuàng )新奠定了堅實(shí)的基礎。
"諾華創(chuàng )新的關(guān)鍵詞是聚焦，這一聚焦戰略得以讓諾華將資源投入到核心治療領(lǐng)域內那些最有影響力、最有潛力的創(chuàng )新產(chǎn)品和療法上。"諾華藥品開(kāi)發(fā)部中國區負責人高蓉表示："諾華以患者為中心，以臨床價(jià)值為導向，在五大關(guān)鍵技術(shù)平臺全面布局，打造了極具潛力的產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)，以滿(mǎn)足日益增長(cháng)的患者需求。諾華將利用深厚積累和規模優(yōu)勢來(lái)探索、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化最新療法，造福全球及中國患者。"
五大關(guān)鍵技術(shù)平臺，聚焦創(chuàng )新惠及患者
生物療法是指從生命分子中提取藥物，經(jīng)過(guò)精心研發(fā)，用于治療特定疾??；化學(xué)療法是用于發(fā)現可以?xún)?yōu)化為藥物的低分子量合成分子。在這兩個(gè)成熟技術(shù)平臺上諾華目前有多款重要的在研產(chǎn)品。如全球首 創(chuàng )的小分子補體B因子抑制劑飛赫達®、首次參展進(jìn)博會(huì )的口服內皮素A受體拮抗劑阿曲生坦（Atrasentan）、有望成為全球首 個(gè)口服治療慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU) 的BTK抑制劑Remibrutinib、治療乳腺癌的創(chuàng )新藥物凱麗隆®等。
除了兩大成熟技術(shù)平臺，諾華著(zhù)眼未來(lái)，全面布局放射配體療法（RLT）、xRNA療法以及基因與細胞療法等三大前沿技術(shù)平臺。
諾華是放射配體療法（RLT）全球領(lǐng)導者。RLT被稱(chēng)為"魔法核彈"，是一種腫瘤精準治療方法，具有獨特的作用機制。RLT是將放射性核素與靶向腫瘤細胞的配體結合，精準錨定并摧毀腫瘤細胞，同時(shí)最大限度地減少對周?chē)】到M織的影響。Pluvicto®是全球首 個(gè)且唯一獲批的靶向PSMA（前列腺特異性膜抗原）放射配體療法。
xRNA是諾華的核心技術(shù)平臺，可以靶向人體的天然mRNA，以調節致病蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，進(jìn)而達到治療目的。全球首 創(chuàng )小干擾RNA降膽固醇藥物樂(lè )可為®，以及有望成為全球第一款有效降低脂蛋白(a)的新型降脂藥Pelacarsen等均基于此平臺開(kāi)發(fā)。
基因療法通過(guò)改變患者的部分基因組成，以幫助治療基因或遺傳性疾??；細胞療法通過(guò)恢復或改變某些細胞組或利用細胞在體內進(jìn)行治療來(lái)治療疾病。目前該平臺上針對2至18歲2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的在研基因療法，有望成為針對這類(lèi)患者的首 個(gè)一次性鞘內注射基因療法。
加強早期臨床研究，新藥申請全球同步
諾華在中國不斷聚焦藥品開(kāi)發(fā)，擴大轉化醫學(xué)研究和臨床開(kāi)發(fā)的規模，以加速新藥的開(kāi)發(fā)和上市，惠及病患。目前，諾華有超過(guò)100個(gè)臨床項目在中國開(kāi)展。諾華中國還積極參與全球同步開(kāi)發(fā)。自2022年以來(lái)，諾華的新藥及新適應癥開(kāi)發(fā)已實(shí)現100%與全球保持同步。未來(lái)兩年內，諾華計劃實(shí)現90%以上的新藥及新適應癥注冊申請與全球同步。
與此同時(shí)，諾華也不斷加強與中國本地醫療和創(chuàng )新生態(tài)系統的合作。諾華與多家國內領(lǐng)先的醫療和研究機構簽署了戰略合作備忘錄，促進(jìn)臨床研究和實(shí)踐，共同探索藥物研發(fā)合作新模式，加強學(xué)術(shù)及人才交流。
高蓉表示，"諾華豐富的產(chǎn)品組合和行業(yè)領(lǐng)先的在研產(chǎn)品線(xiàn)始終致力于滿(mǎn)足中國未盡的醫療需求。未來(lái)，諾華將通過(guò)有針對性的藥品開(kāi)發(fā)策略持續加強早期和注冊臨床研究在華開(kāi)展，不斷提升臨床試驗能力，加速創(chuàng )新藥物在中國的落地，惠及中國患者。"
申明：上述提及的阿曲生坦、Remibrutinib、Pluvicto 、Pelacarsen等尚未在中國上市，相關(guān)藥物信息不應被視為用藥建議；具體診療事宜請遵從醫生或其他醫療衛生專(zhuān)業(yè)人士的意見(jiàn)或指導。
消息來(lái)源：諾華中國
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