當地時(shí)間2024年11月5日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西薩默特將公布3期CARTITUDE-4研究最新的微小殘留?。∕RD）陰性率數據。該研究評估了對來(lái)那度胺耐藥且既往接受過(guò)一至三線(xiàn)治療的多發(fā)性骨髓瘤患者接受CARVYKTI®（西達基奧侖賽，cilta-cel）或標準治療（SoC）的療效對比。該數據將于2024年12月9日（星期一）太平洋時(shí)間下午5:45在圣地亞哥舉行的第 66 屆ASH年會(huì )上進(jìn)行口頭報告。
傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："今年的ASH數據繼續凸顯了我們在關(guān)鍵臨床領(lǐng)域的進(jìn)展，這些進(jìn)展旨在幫助醫療保健專(zhuān)業(yè)人員為多發(fā)性骨髓瘤患者決定最佳治療方案。MRD陰性率是多發(fā)性骨髓瘤患者生存期延長(cháng)的預后標志?？傮w和持續MRD陰性率的顯著(zhù)提高進(jìn)一步支持了CARVYKTI®在多發(fā)性骨髓瘤的二線(xiàn)治療中，相較于標準療法，是一種變革性的治療選擇。"
來(lái)自CARTITUDE-4的數據支持了美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會(huì )（EC）在今年早些時(shí)候批準CARVYKTI®用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過(guò)一線(xiàn)治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來(lái)那度胺耐藥。CARVYKTI®是首 款且唯一獲批用于治療既往至少接受過(guò)一線(xiàn)治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的靶向BCMA CAR-T細胞療法。在全球范圍內，CARVYKTI目前已在五個(gè)國家上市，治療患者已逾4000名。
ASH 演講（2024 年 12 月 7-10 日）
關(guān)于CARVYKTI®（CILTA-CEL，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進(jìn)T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞[1]。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，5月獲得歐盟委員會(huì )（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會(huì )批準用于復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線(xiàn)治療，對這些患者既往至少接受過(guò)一線(xiàn)治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節劑（IMiD）且對來(lái)那度胺耐藥。2024年8月，西達基奧侖賽獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過(guò)至少三線(xiàn)治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。
西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì )優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì )一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。
關(guān)于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開(kāi)放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過(guò)一至三線(xiàn)治療（包括一種PI和一種IMiD）的復發(fā)且對來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性[2]。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過(guò)度增殖導致的惡性疾病[3]。預計2024年美國將有超過(guò)35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過(guò)12000人死于該疾病[4]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無(wú)明顯癥狀，大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問(wèn)題或感染等[5]。
關(guān)于傳奇生物
傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開(kāi)發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數逾2000人。目前通過(guò)與楊森的合作，首 款產(chǎn)品西達基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準上市，并獲得歐盟委員會(huì )（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世 界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。2024年8月，西達基奧侖賽在中國批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過(guò)至少三線(xiàn)治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。
參考文獻：
[1] CARVYKTI® 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] ClinicalTrials.Gov. 一項針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復發(fā)和來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。
[3] 美國癌癥協(xié)會(huì )。多發(fā)性骨髓瘤簡(jiǎn)介
[4] 美國癌癥協(xié)會(huì )。"關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤的關(guān)鍵統計數據"
[5] 美國癌癥協(xié)會(huì )。多發(fā)性骨髓瘤:早期發(fā)現、診斷和分期
消息來(lái)源：傳奇生物
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