● 單次給藥RN0191可實(shí)現PCSK9 （前蛋白轉化酶亞型9）87%平均最大降幅和95%個(gè)體最大降幅；同時(shí)可實(shí)現LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）56%平均最大降幅和74%個(gè)體最大降幅
● 該持久且穩固的治療效果支持至少半年一次的給藥方案
● RN0191作為新型PCSK9 siRNA療法，在同類(lèi)別中展現出最佳潛力，支持其作為單藥開(kāi)發(fā)或與其他療法聯(lián)合使用，進(jìn)一步降低動(dòng)脈粥樣硬化心血管風(fēng)險
2024年11月18日，大睿生物作為創(chuàng )新RNA療法的領(lǐng)軍企業(yè)，在美國心臟協(xié)會(huì )（AHA）年度科學(xué)會(huì )議上，公布了其新型GalNAc結構共軛PCSK9 siRNA藥物RN0191的一期臨床試驗的積極結果。該藥物旨在顯著(zhù)降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）及其他脂質(zhì)指標。
此一期研究為隨機、單劑量遞增、安慰劑對照試驗，旨在評估LDL-C水平升高的健康受試者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。試驗受試者年齡在18至60歲之間，體質(zhì)指數（BMI）在19-30 kg/m2之間。數據截止日期為2024年10月14日。共有32名受試者被隨機分配接受60mg、200mg、400mg和600mg的治療?；€(xiàn)時(shí)LDL-C的平均水平在110-130 mg/dL之間。
在進(jìn)行了單次皮下注射后，RN0191表現出良好的安全性，未報告嚴重不良事件，各劑量組僅報告了輕微的、短暫的不良事件。同時(shí)，觀(guān)察到劑量依賴(lài)的、顯著(zhù)而持久的PCSK9、LDL-C及其他脂質(zhì)參數的變化（見(jiàn)下表）。其中，
● 達到超過(guò)85%的PCSK9平均最大降幅和超過(guò)55%的LDL-C平均最大降幅；第180天時(shí)，LDL-C的降幅仍高達42%，該結果支持RN0191后續開(kāi)發(fā)半年一次的給藥方案
● ApoB、Lp(a)、non-HDL-C和總膽固醇水平顯著(zhù)降低
● 上述PCSK9、LDL-C及其他脂質(zhì)參數的降低效果可維持到6個(gè)月（至試驗隨訪(fǎng)結束）。
大睿生物的首席執行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："我們非常高興地宣布，RN0191展現了其作為PCSK9 siRNA療法中的最佳類(lèi)別藥物的潛力。這些結果突顯了RN0191作為一種變革性siRNA療法，為高膽固醇患者降低其動(dòng)脈粥樣硬化心血管疾病的主要風(fēng)險因素。無(wú)論是作為單一療法還是聯(lián)合療法的核心藥物，均可為全球患者改善心血管預后。"
關(guān)于大睿生物
大睿生物是全球先進(jìn)的核酸創(chuàng )新藥物平臺公司，專(zhuān)注于代謝性疾病和神經(jīng)系統疾病的治療。大睿生物始終致力于開(kāi)發(fā)具有差異化和創(chuàng )新性的同類(lèi)最佳和業(yè)內首 創(chuàng )siRNA藥物，以解決未被滿(mǎn)足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關(guān)脂肪性肝炎等的治療預后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術(shù)用于神經(jīng)系統疾病及脂肪肌肉遞送針對各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
消息來(lái)源：大睿生物
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