Sangamo終究沒(méi)能留住陪伴公司最久的合作方。
近日（2024年12月30日），Sangamo Therapeutics宣布，輝瑞終止了其在A(yíng)型血友病基因療法giroctocogene fitelparvovec的合作，不再推進(jìn)上市申請以及商業(yè)化，終止協(xié)議于2025年4月21日生效。
輝瑞是陪伴公司最重要的合作方，特別是Sangamo在過(guò)去兩年時(shí)間內經(jīng)歷了曾經(jīng)的合作方陸續離開(kāi)之后。
giro-vec是一款即將提交BLA申請的基因療法，輝瑞曾表示在2025年初提交giro-vec的上市申請。而按照合作協(xié)議，如果giro-vec獲批上市，Sangamo將有資格從輝瑞得到高達2.2億美元的里程碑付款。
此次輝瑞終止合作，對于面臨現金流危機的Sangamo來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一個(gè)重大打擊，受此影響，Sangamo股價(jià)暴跌超60%。
輝瑞的突然離開(kāi)
giro-vec是一款用以治療A型血友病的AAV6基因療法，在2019年，公司與輝瑞達成合作協(xié)議，輝瑞以7000萬(wàn)美元+5億美元里程碑付款+銷(xiāo)售分成獲得了giro-vec的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。
在此之前，這款基因療法報告的臨床進(jìn)展都是十分積極。今年7月下旬，輝瑞公布了giro-vec的III期臨床AFFINE治療中重度A血友病患者的頂線(xiàn)結果，臨床主要和次要終點(diǎn)都達到了。與凝血因子FVIII預防性治療相比，giro-vec在實(shí)現年化出血率（ABR）的降低上達到了非劣效以及優(yōu)效性（1.24 vs 4.73。在次要終點(diǎn)方面，絕大多數接受giro-vec治療后ABR相較于治療前減少98%。
受此臨床數據鼓舞，Sangamo當時(shí)盤(pán)前股價(jià)大漲近100%。
然而輝瑞仍然選擇了終止了合作。Sangamo首席執行官Sandy Macrae表示，公司對輝瑞的決定感到非常驚訝和失望，但仍將繼續推進(jìn)giro-vec的商業(yè)化，并考慮重新尋找合作伙伴。
行至破產(chǎn)邊緣
Sangamo成立于1995年，是基因編輯領(lǐng)域的鼻祖，推出了第一代基因編輯工具—鋅指核酸酶基因編輯技術(shù)（ZFN）。
因為在ZFN的開(kāi)發(fā)取得了一系列成績(jì)，Sangamo曾經(jīng)備受追捧，2012年，Sangamo成功在納斯達克上市，并獲得了多輪融資。制藥巨頭們的橄欖枝也紛至沓來(lái)。
但是在Sangamo的獨家壟斷之下，ZFN注定難以發(fā)揚光大，推出以來(lái)既沒(méi)有取得大量的突破，也沒(méi)有取得大規模的應用。成立的30年以來(lái)，Sangamo沒(méi)能將任何一款產(chǎn)品推向市場(chǎng)。在過(guò)去兩年間，除了輝瑞之外，合作方已經(jīng)陸續離開(kāi)。
2022年1月，賽諾菲終止了與Sangamo的合作協(xié)議，將鐮狀細胞病候選藥物BIVV-003開(kāi)發(fā)權益退還Sangamo，2023年2月，Sangamo也宣布放棄對BIVV-003的開(kāi)發(fā)。
2023年3月，諾華和渤健也相繼終止了與Sangamo的合作協(xié)議。與Biogen的合作是Sangamo最大的一筆授權交易，整個(gè)交易合作的總金額達到27.2億美元，其中首付款就是3.5億美元。
沒(méi)有商業(yè)化產(chǎn)品收入，加上研發(fā)支出，使得Sangamo年年處于虧損狀態(tài)，走到了現金流枯竭的囧境。
Sangamo不得不裁員自保，以節省開(kāi)支。2023年4月裁員27%（約120人），并調整管線(xiàn)優(yōu)先級，11月裁員裁40%（162名員工）。
新的合作方到來(lái)
Sangamo能免于走到立馬破產(chǎn)的境地，是得益于今年下半年以來(lái)一系列利好轉機的出現。
先是羅氏的加入，緩解了Sangamo即刻面臨的破產(chǎn)危機。8月，Sangamo與羅氏達成合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)阿爾茨海默病在內神經(jīng)退行性疾病的基因療法。據協(xié)議條款，羅氏短期內將支付5000萬(wàn)美元的預付款以及，以及約19億美元未來(lái)開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款。羅氏的合作付款也僅讓公司運營(yíng)再次延長(cháng)了三個(gè)月，至2024年第三季度。
另一個(gè)是與安斯泰來(lái)達成的合作關(guān)系。今年12月，Sangamo與安斯泰來(lái)達成許可協(xié)議，安斯泰來(lái)使用Sangamo專(zhuān)有的STAC-BBB衣殼開(kāi)發(fā)針對5種神經(jīng)系統疾病的基因療法。而通過(guò)這項合作協(xié)議，Sangamo將獲得2000萬(wàn)美元的預付款，高達13億美元的里程碑付款，以及銷(xiāo)售分成。
另外的積極消息還來(lái)自公司的管線(xiàn)，有了合作方的加入之后，Sangamo終于在推進(jìn)公司管線(xiàn)上市支棱起來(lái)了。加上giro-vec，Sangamo目前有了2個(gè)可以申報BLA的管線(xiàn)。
今年10月，公司與FDA就其法布里病基因療法ST-920的加速批準路徑達成了共識，FDA同意其正在進(jìn)行的Ⅰ/Ⅱ期STAAR臨床數據作為其獲得加速批準的主要依據，公司還避免了開(kāi)展額外的注冊臨床試驗。Sangamo稱(chēng)，基于這次與FDA溝通結果，ST-920的上市進(jìn)程至少可以提前三年。
另外，其特發(fā)性小纖維神經(jīng)病變基因療法在今年11月獲得了FDA的IND批準，公司計劃2025年中期開(kāi)展Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。
總結
在新的一年中，不論為了進(jìn)行兩條管線(xiàn)的上市申報，還是啟動(dòng)其他管線(xiàn)的臨床試驗，籌錢(qián)都是Sangamo的首要工作。羅氏和安斯泰來(lái)的合作雖然緩解了Sangamo即刻的破產(chǎn)危機，但終究不能支撐走太遠。根據Sangamo Q3財報，截至2024年9月30日的現金和現金等價(jià)物為3920萬(wàn)美元。
參考出處：
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-reports-pfizers-announcement-positive
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-regain-full-rights-hemophilia-gene-therapy
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