2025年1月7日，維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“維亞臻”或“Visirna”）宣布，其在研小核酸1類(lèi)創(chuàng )新藥普樂(lè )司蘭鈉注射液（VSA001）已于今日被國家藥品監督管理局藥品審評中心正式納入優(yōu)先審評審批程序，該藥物擬用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。此前，普樂(lè )司蘭鈉注射液還被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療藥物品種名單。針對FCS適應癥，目前國內尚未有批準上市的藥物。
藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序是一項鼓勵研究和創(chuàng )制新藥并在藥品上市許可申請時(shí)對具有明顯臨床價(jià)值的藥品加速審評審批的政策。該政策旨在確保對具有重大未被滿(mǎn)足的臨床需求或顯著(zhù)臨床優(yōu)勢的藥物能夠快速獲批上市，以便惠及急需用藥的患者。根據《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序》，對納入該程序的藥品上市許可申請，審評時(shí)限為130日；藥品核查中心、藥品檢驗機構和國家藥典委員會(huì )也會(huì )優(yōu)先安排核查、檢驗和核準通用名稱(chēng)。
關(guān)于家族性乳糜微粒血癥綜合征
FCS是一種嚴重的罕見(jiàn)遺傳疾病，據不完全統計其患病率約為1/1,000,000，通常由多種單基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突變或復合/雙重雜合突變引起。FCS通常導致空腹TG水平極度升高（880 mg/dL以上），嚴重TG升高可導致多種臨床疾病及嚴重并發(fā)癥，包括急性胰腺炎、動(dòng)脈粥樣硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪變性和慢性腎病等。目前尚無(wú)專(zhuān)門(mén)針對FCS的獲批藥物。
關(guān)于普樂(lè )司蘭鈉注射液
普樂(lè )司蘭鈉注射液（VSA001）是一款肝臟靶向的小干擾RNA（siRNA）藥物，通過(guò)高效且持久地沉默載脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表達。進(jìn)而通過(guò)脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依賴(lài)性和非依賴(lài)性雙重途徑，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解殘留物水平。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(cháng)期戰略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線(xiàn)擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對心血管及代謝疾病領(lǐng)域的小核酸藥物。公司現有管線(xiàn)在同類(lèi)競品中處于領(lǐng)先位置，其在研靶點(diǎn)具有明確基因組學(xué)及生物學(xué)證據支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已經(jīng)驗證的化學(xué)修飾及遞送技術(shù)平臺。公司采用中美協(xié)同的臨床開(kāi)發(fā)及注冊策略，有助于加速在研產(chǎn)品的注冊上市。同時(shí)通過(guò)內外部資源的全方位整合，形成從早期研發(fā)、臨床研發(fā)、本地化生產(chǎn)及商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈布局。
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