2025年1月16日，致力于利用組合技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)全球新一代抗腫瘤小分子藥物的研發(fā)企業(yè)，勤浩醫藥宣布，公司申報的1類(lèi)新藥新一代PRMT5抑制劑GH56臨床試驗申請已經(jīng)通過(guò)中國國家藥品監督管理局（NMPA）審評。與此同時(shí)，勤浩醫藥已完成了美國臨床試驗申請遞交。
GH56是一種新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制劑，能夠在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的腫瘤中發(fā)揮合成致死效應。MTAP作為抑癌基因，其缺失約占所有腫瘤的10-15%。尤其是在腦膠質(zhì)瘤中，約40%以上的病例存在MTAP缺失。MTAP缺失會(huì )導致其底物甲硫腺苷（MTA）的積累，而MTA與PRMT5結合形成PRMT5-MTA復合物，抑制PRMT5的活性。
在MTAP缺失的腫瘤中靶向PRMT5-MTA復合物，有望在殺傷腫瘤細胞的同時(shí)，盡量降低對正常細胞的影響，從而實(shí)現更大的安全窗口。GH56良好的安全性及高入腦能力在該靶點(diǎn)上具有極大的臨床價(jià)值。
勤浩醫藥首席醫學(xué)官汪海丹博士表示： PRMT5被確定為MTAP缺失癌癥的合成致死靶點(diǎn)以來(lái)，已經(jīng)有越來(lái)越多的數據表明PRMT5抑制劑有希望成為基于“合成致死”機制的重要抗癌藥物。對于很多具有該生物標志物的腫瘤，例如非小細胞肺癌、腦膠質(zhì)瘤、間皮瘤和惡性周?chē)窠?jīng)鞘瘤等，單藥治療或者聯(lián)合治療可能是一種非常有潛力的治療方法，我們期待GH56在即將進(jìn)行的臨床研究中能為這些腫瘤患者提供一種更好的治療選擇。
臨床前的體內外實(shí)驗表明，GH56具有優(yōu)異的活性和代謝性質(zhì)，在多種MTAP缺失的小鼠模型中都能夠誘導腫瘤持續消退，并長(cháng)期維持腫瘤消退狀態(tài)。其良好的入腦能力在腦膠質(zhì)瘤小鼠模型中展現出顯著(zhù)的療效。GH56能夠有效抑制MTAP缺失腫瘤細胞中的對稱(chēng)二甲基精氨酸(SDMA)修飾，進(jìn)而誘導細胞凋亡。在MTAP野生型細胞中，GH56對SDMA修飾和細胞增殖的抑制表現出良好的選擇性，有望在殺傷腫瘤細胞的同時(shí)，最大限度地減少對正常細胞的損害。GH56的這種選擇性會(huì )帶來(lái)更好的安全性，在體外實(shí)驗中對造血干細胞來(lái)源的紅系和髓系細胞的抑制作用極弱，有效避免了第一代PRMT5抑制劑的血液毒性風(fēng)險。
勤浩醫藥創(chuàng )始人及CEO王奎鋒博士表示：勤浩醫藥2.0管線(xiàn)的研究重心在于合成致死策略。GH56作為2.0管線(xiàn)的產(chǎn)品，其高特異性和良好的安全性已在臨床前實(shí)驗中取得了較好的數據，期待GH56在后續研究中的表現。勤浩醫藥將繼續鉆研探索合成致死策略，原創(chuàng )新藥的開(kāi)發(fā)意味著(zhù)更高要求和挑戰，我們將秉持踏實(shí)、務(wù)實(shí)的科研精神，努力將更多新型抗腫瘤藥物逐步向臨床試驗階段推進(jìn)，為更多腫瘤患者提供更好更多的治療選擇。
關(guān)于勤浩醫藥
勤浩醫藥是一家專(zhuān)注于全球先進(jìn)的小分子抗腫瘤新藥開(kāi)發(fā)的生物科技公司，公司管理層擁有多年企業(yè)管理、新藥研發(fā)、臨床醫學(xué)研究經(jīng)驗，致力于突破“難以成藥”靶點(diǎn)，聚焦原始創(chuàng )新。勤浩醫藥著(zhù)力打造獨具特色的創(chuàng )新藥物研發(fā)體系，建立了基于結構生物學(xué)的構效關(guān)系研究平臺，基于靶點(diǎn)研究的早期藥物篩選平臺以及涵蓋藥效、代謝和安全性研究的臨床前評價(jià)平臺，形成了以靶向抗腫瘤品種為核心的產(chǎn)品管線(xiàn)。
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