2025年3月7日，專(zhuān)注創(chuàng )新RNAi藥物研發(fā)的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研發(fā)的靶向補體C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768注射液在中國正式啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗，此項研究由北京大學(xué)第一醫院牽頭，并在全國多個(gè)中心進(jìn)行。這一重要進(jìn)展標志著(zhù)SGB-9768在公司發(fā)展進(jìn)程中邁出了關(guān)鍵一步，有望為全球免疫疾病相關(guān)患者提供新的治療選擇。
SGB-9768是一款“國內首 款、全 球領(lǐng)先”的靶向補體C3的在研siRNA藥物，采用了圣因生物獨特創(chuàng )新的新一代GalNAc肝臟遞送平臺遞送到肝臟細胞，通過(guò)敲降補體因子C3的蛋白表達，來(lái)治療補體介導的多種疾病，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）、干性年齡相關(guān)性黃斑變性（dry AMD）、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)以及其他腎臟和血液學(xué)疾病。
此次啟動(dòng)的Ⅱ期臨床試驗是一項評估SGB-9768在原發(fā)性IgA腎病患者、C3腎小球病患者和免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎患者中的有效性和安全性的多中心、開(kāi)放性Ⅱ期研究。2024年12月，圣因生物在美國波士頓召開(kāi)的第八屆全球補體藥物開(kāi)發(fā)峰會(huì )上公布了SGB-9768臨床前和部分Ⅰ期臨床試驗的積極結果。試驗數據顯示，進(jìn)行單次皮下注射后，SGB-9768表現出良好的安全性和耐受性，同時(shí)觀(guān)察到劑量依賴(lài)的、顯著(zhù)且持久的C3蛋白水平及補體通路活性的下降。與其他同靶點(diǎn)的siRNA產(chǎn)品相比，相同劑量下，SGB-9768可以實(shí)現更高的靶蛋白敲降并維持更久的敲降水平。SGB-9768在Ⅰ期臨床試驗中的積極結果支持其進(jìn)一步開(kāi)展Ⅱ期臨床試驗。
關(guān)于補體介導的腎臟疾病
補體系統是固有免疫的重要組成部分，對適應性免疫應答發(fā)揮調節作用，在人體內發(fā)揮著(zhù)重要的免疫及生理功能，起到保護身體免受感染以及清除死細胞和凋亡物質(zhì)的作用。但補體一旦調控異?；蜻^(guò)度活化，便可誘導炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液疾病、眼科疾病和腎臟疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān)。慢性腎臟疾病是我國乃至全球主要的公共衛生問(wèn)題，在國內的患病率高達10.8%，即每10個(gè)成人中就有1個(gè)患有慢性腎臟病。而其中多數腎臟疾病都有補體參與致病，補體介導的腎臟疾病主要有IgA腎病、C3腎小球病、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎等。目前針對補體介導的腎臟疾病的治療進(jìn)展有限，許多靶向補體的藥物仍處于臨床研究階段，該領(lǐng)域存在大量未滿(mǎn)足的臨床需求。補體抑制有望成為治療補體介導的腎臟疾病的新靶點(diǎn)，而補體C3是補體系統中連接上游活化途徑和終末途徑的重要組成部分，C3活性抑制經(jīng)驗證具有顯著(zhù)的補體抑制作用，可作為針對這類(lèi)疾病強有力的治療靶點(diǎn)。因此，開(kāi)發(fā)安全、有效的針對補體C3的siRNA藥物對于補體介導的腎臟疾病具有重要的臨床應用價(jià)值。
關(guān)于SGB-9768SGB-9768
是圣因生物自主研發(fā)的一款靶向補體C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA藥物，采用了公司獨特創(chuàng )新的新一代LEAD? GalNAc技術(shù)遞送到肝臟細胞，通過(guò)RNAi機制抑制C3蛋白合成，從而抑制補體活化，用于治療補體介導的腎臟疾病，包括成人IgA腎病、C3腎小球病、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎。臨床前試驗數據顯示，SGB-9768可實(shí)現每3個(gè)月或6個(gè)月給藥一次的頻率，且能有效并持續地減少C3合成，與競品相比藥效更佳，且安全耐受性良好，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢，有潛力成為國內首 款、全 球領(lǐng)先的靶向補體C3的siRNA藥物。
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