2025年3月17日，RNA靶向治療領(lǐng)域的全球核酸領(lǐng)軍企業(yè)大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其針對APOC3的小干擾RNA（siRNA）候選藥物RN0361已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準，將啟動(dòng)2期臨床試驗。該藥物擬用于治療嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）、混合型血脂異常及家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）?；跒槠?個(gè)月的單劑量1期臨床試驗中良好的安全性及持久降低甘油三酯（TG）的效果，即將進(jìn)行的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心2期試驗將在9個(gè)月的隨訪(fǎng)期內評估RN0361在高甘油三酯血癥患者群體中的療效、安全性和持續時(shí)間。
RN0361是一款潛在的靶向APOC3的同類(lèi)最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA），采用大睿生物專(zhuān)有的GalNAc-siRNA偶聯(lián)和寡核苷酸化學(xué)平臺GAIA，通過(guò)皮下注射實(shí)現強大和持久的肝細胞特異性遞送和沉默。該療法通過(guò)優(yōu)化化學(xué)修飾實(shí)現持久基因沉默，顯著(zhù)抑制APOC3 mRNA表達并降低APOC3蛋白水平。
大睿生物創(chuàng )始人兼首席執行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："此次IND獲批體現了我們?yōu)閲乐匮惓；颊唛_(kāi)發(fā)變革性RNAi療法的承諾。RN0361的1期數據驗證了其作為同類(lèi)最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA）的潛力，兼具持久療效和便捷給藥優(yōu)勢。我們期待與全球研究者及供應商合作，加速該藥物的開(kāi)發(fā)進(jìn)程。"
首席醫學(xué)官兼轉化醫學(xué)執行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的2期研究將進(jìn)一步驗證其對高甘油三酯血癥的代謝異?；颊叩寞熜?，為這一存在顯著(zhù)未滿(mǎn)足需求的群體提供潛在治療工具。單劑量首次人體研究中觀(guān)察到的強效且持久的降脂效果，已為后續開(kāi)發(fā)奠定堅實(shí)基礎。"
關(guān)于大睿生物
大睿生物是行業(yè)先進(jìn)的核酸創(chuàng )新藥物平臺公司，專(zhuān)注于代謝性疾病和神經(jīng)系統疾病的治療。大睿生物始終致力于開(kāi)發(fā)具有差異化和創(chuàng )新性的同類(lèi)最佳和業(yè)內首 創(chuàng )siRNA藥物，以解決未被滿(mǎn)足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關(guān)脂肪性肝炎等的治療預后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術(shù)用于神經(jīng)系統疾病及脂肪肌肉遞送針對各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
消息來(lái)源：大睿生物
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