2025年3月17日，維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（“維亞臻”）宣布，由維亞臻開(kāi)展的針對中國家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)患者的3期臨床試驗(CTR20231418/NCT05902598)獲得積極頂線(xiàn)數據，成功達到主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
維亞臻首席執行官鄒曉明博士表示：“FCS是一種嚴重危及患者健康和生命的疾病，在中國尚未有針對該適應癥的獲批藥物。我們很高興看到VSA001注射液作為維亞臻首個(gè)進(jìn)入3期臨床試驗的siRNA藥物，在針對中國FCS患者的3期臨床試驗中獲得積極結果，展現出顯著(zhù)的療效和良好的安全性，并與海外已完成的FCS 3期試驗結果高度相似。我們向參與此次研究的患者、護理人員、研究人員和團隊表示誠摯的謝意，并將繼續推動(dòng)VSA001在中國的研發(fā)注冊及商業(yè)化進(jìn)程，讓中國FCS和高甘油三酯血癥患者早日從該藥物獲益。”
本試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的3期臨床試驗，共37名FCS患者隨機接受每3個(gè)月一次，持續12個(gè)月的VSA001 25mg、50mg或安慰劑皮下注射治療，旨在中國FCS成人患者中評估VSA001的有效性和安全性。
該研究的主要終點(diǎn)為與安慰劑組相比，第10個(gè)月的空腹血清甘油三酯水平相較于基線(xiàn)的中位變化百分比。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線(xiàn)的降幅分別達到86%和89%。第12個(gè)月接受25mg和50mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線(xiàn)的降幅分別達到72%和79%。
在VSA001 25mg 治療組中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10個(gè)月降至500 mg/dL以下。第10個(gè)月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者血清載脂蛋白C3(APOC3)中位值相較于基線(xiàn)降低幅度分別達到93%和92%。
除了成功達到研究主要終點(diǎn)外，VSA001還達到所有關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，包括第10個(gè)月和第12個(gè)月血清空腹甘油三酯相較于基線(xiàn)變化百分比，以及第10個(gè)月和第12個(gè)月APOC3水平相較于基線(xiàn)變化百分比。
VSA001在FCS患者中表現出良好的安全性。經(jīng)歷治療相關(guān)不良事件(TEAEs)的患者例數在VSA001治療組及安慰劑組之間相似，而在VSA001治療組中，嚴重不良事件的發(fā)生率低于安慰劑組。
關(guān)于家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)
家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)是一種嚴重且罕見(jiàn)的疾病，通常由多種單基因突變引起。FCS導致甘油三酯(TG)水平極度升高，通常超過(guò)880 mg/dL，可能導致多種嚴重的體征和癥狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知障礙。目前，針對FCS的治療選擇有限，難以滿(mǎn)足患者的醫療需求。
關(guān)于VSA001
VSA001(Plozasiran)，之前也稱(chēng)為ARO-APOC3，是一種同類(lèi)首 創(chuàng )的RNA干擾(RNAi)治療藥物，旨在減少載脂蛋白C-III(APOC3)的產(chǎn)生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調節因子。APOC3通過(guò)抑制脂蛋白脂酶對TRLs的分解以及肝臟中肝臟受體對TRLs殘余物的攝取，導致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通過(guò)降低APOC3水平，從而減少甘油三酯并將脂質(zhì)調節到正常水平。
在多項臨床研究中，VSA001已在家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)、嚴重高甘油三酯血癥(SHTG)和混合性高脂血癥患者中顯示出甘油三酯和多種致動(dòng)脈粥樣硬化脂蛋白的減少。到目前為止，VSA001總體耐受性良好，報道的治療相關(guān)不良事件通常與研究人群的合并癥和基礎疾病相關(guān)。在臨床研究和研究人群中，擬申請上市的25 mg劑量組的最常見(jiàn)治療相關(guān)不良事件包括COVID-19、上呼吸道感染、頭痛、2型糖尿病和腹痛。
VSA001正在開(kāi)展SUMMIT臨床計劃中的一系列研究，包括針對FCS患者的PALISADE 3期研究、針對SHTG患者的SHASTA研究，以及針對混合性高脂血癥患者的MUIR和CAPITAN研究。
VSA001已在FCS適應癥獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的突破性療法、孤兒藥和快速通道認定，歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥認定，以及中國國家藥品監督管理局(NMPA)的突破性療法、優(yōu)先審評認定。目前plozasiran尚未批準用于治療任何疾病。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司。公司成立于2022年，與國際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(cháng)期戰略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線(xiàn)擁有四款在同類(lèi)競品中處于領(lǐng)先位置、針對心血管代謝及自身免疫疾病領(lǐng)域的臨床階段小核酸藥物，旨在打造從研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的整合式小核酸藥物技術(shù)平臺。
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