上海2025年3月19日，科濟藥業(yè)，一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng )新CAR-T細胞療法的生物制藥公司，已發(fā)布2024年度業(yè)績(jì)。

       業(yè)績(jì)亮點(diǎn)速覽

      ● 賽愷澤®獲國家藥品監督管理局批準上市。

      ● 截至2024年12月31日，完成賽愷澤®認證及備案的醫療機構覆蓋全國23個(gè)省市、數量超過(guò)200家；科濟藥業(yè)從商業(yè)化合作伙伴華東醫藥獲得154份有效訂單。

      ● 舒瑞基奧侖賽注射液確證性II期試驗完成入組并達成主要終點(diǎn)，納入突破性治療藥物品種名單；計劃于2025年上半年在中國提交新藥上市申請。

      ● 舒瑞基奧侖賽注射液研究者發(fā)起的臨床試驗成果發(fā)表于《Nature Medicine》雜志及2024 ASCO年會(huì )。

      ● 利用THANK-uCAR®技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)的通用型CAR-T產(chǎn)品CT0590，IIT數據發(fā)表于2024 ASH年會(huì )。

      ● 開(kāi)發(fā)了通用型CAR-T技術(shù)平臺THANK-u Plus®，作為T(mén)HANK-uCAR®技術(shù)平臺的升級版；多款通用型CAR-T產(chǎn)品開(kāi)發(fā)中，涵蓋血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域。

      ● 引入珠海軟銀欣創(chuàng )投資以加速通用型CAR-T細胞產(chǎn)品在中國內地研發(fā)進(jìn)程。

      ● 截至2024年12月31日，公司現金及銀行結余約為人民幣14.79億元，于2025年末的現金及現金等價(jià)物及存款預期將不少于人民幣10.80億元；預期將有充足現金支持運營(yíng)到2028年。

       科濟藥業(yè)創(chuàng )始人、董事會(huì )主席、首席執行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示："科濟藥業(yè)于2024年實(shí)現首個(gè)藥品商業(yè)化，并在重要管線(xiàn)和技術(shù)創(chuàng )新方面取得關(guān)鍵進(jìn)展。展望未來(lái)，我們將繼續開(kāi)發(fā)創(chuàng )新的CAR-T細胞產(chǎn)品，以滿(mǎn)足重大的未滿(mǎn)足的醫療需求。"

       賽愷澤®獲國家藥品監督管理局批準上市

       賽愷澤®（澤沃基奧侖賽注射液，研發(fā)代號CT053）是一種全人源B細胞成熟抗原（BCMA）自體CAR-T細胞產(chǎn)品，于2024年2月23日獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，既往經(jīng)過(guò)至少3線(xiàn)治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）?？茲帢I(yè)與華東醫藥已就在中國大陸地區商業(yè)化賽愷澤®簽訂合作協(xié)議。截至2024年12月31日，賽愷澤®完成認證及備案的醫療機構覆蓋全國23個(gè)省市、數量超過(guò)200家，公司共計從華東醫藥獲得154份有效訂單。

       賽愷澤®中國II期注冊臨床試驗的更新結果已在第29屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì )（EHA）年會(huì )上進(jìn)行口頭報告，亞組分析結果亦已在第66屆ASH年會(huì )上進(jìn)行壁報展示。公司預計，隨著(zhù)營(yíng)銷(xiāo)活動(dòng)的持續進(jìn)行及保險覆蓋范圍的擴大，賽愷澤®的銷(xiāo)售收入增長(cháng)將進(jìn)一步加速。

       舒瑞基奧侖賽注射液確證性II期試驗達成主要終點(diǎn)，計劃提交NDA

       舒瑞基奧侖賽注射液（研發(fā)代號CT041）是一種潛在全球同類(lèi)首 創(chuàng )的、靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品，用于治療Claudin18.2陽(yáng)性實(shí)體瘤，主要治療胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC）。在中國用于治療晚期GC/GEJ的確證性II期試驗（CT041-ST-01，NCT04581473）已完成患者入組工作并已達成試驗主要終點(diǎn)，即由獨立評審委員會(huì )（IRC）評估的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）具有統計學(xué)意義上的顯著(zhù)改善。與研究者選擇治療組（包括紫杉醇、多西他賽、伊立替康、阿帕替尼或納武利尤單抗）相比，舒瑞基奧侖賽注射液組中的受試者的PFS具有統計學(xué)意義上的顯著(zhù)改善?；诖_證性II期的臨床數據，舒瑞基奧侖賽注射液被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療藥物品種名單。

       公司計劃于2025年上半年在中國向NMPA提交舒瑞基奧侖賽注射液的新藥上市申請（NDA），該產(chǎn)品有望成為全球第一款針對實(shí)體瘤的CAR-T上市產(chǎn)品。

       研究者發(fā)起的臨床試驗（CT041-CG4006，NCT03874897）的最新成果已于2024年6月發(fā)表于《Nature Medicine》雜志，并于同月在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )上進(jìn)行口頭報告。亦有更多研究成果發(fā)表于《Journal of Clinical Oncology》《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》等學(xué)術(shù)期刊。

       一項針對PC輔助治療的I期臨床試驗（CT041-ST-05，NCT05911217）及一項針對GC/GEJ輔助治療的研究者發(fā)起的臨床試驗（CT041-CG4010，NCT06857786）正在中國開(kāi)展。

       大力推進(jìn)多款通用型CAR-T細胞產(chǎn)品開(kāi)發(fā)

       除自體產(chǎn)品外，科濟藥業(yè)還利用專(zhuān)有THANK-uCAR®平臺推進(jìn)差異化的通用型/同種異體CAR-T細胞產(chǎn)品。公司亦開(kāi)發(fā)了THANK-u Plus®平臺，作為其專(zhuān)有THANK-uCAR®通用型CAR-T技術(shù)的升級版，以克服NKG2A表達水平對療效可能的影響。

       公司利用THANK-uCAR®技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)了靶向BCMA的通用型CAR-T細胞候選產(chǎn)品CT0590，用于治療R/R MM及R/R PCL，研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）的數據已于2024年12月在第66屆ASH年會(huì )上進(jìn)行壁報展示。數據顯示，CT0590在sCR患者中實(shí)現了20個(gè)月以上的緩解持續時(shí)間（DoR），CAR拷貝數峰值大于280,000 copies/ug gDNA，與自體BCMA CAR-T相當，初步體現出療效的持久性。

       此外，還有多款通用型CAR-T產(chǎn)品正在開(kāi)發(fā)中，涵蓋血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域：

      ● CT059X - 靶向BCMA，用于治療R/R MM及R/R PCL，IIT首例患者在第28天訪(fǎng)視療效評估為sCR；

      ● KJ-C2219 - 靶向CD19/CD20，用于治療B細胞腫瘤，以及系統性紅斑狼瘡和系統性硬皮病，IIT已啟動(dòng)；

      ● KJ-C2320 - 靶向CD38，用于治療AML，IIT已啟動(dòng)；

      ● KJ-C2114 - 用于治療實(shí)體瘤；

      ● KJ-C2526 - 靶向NKG2DL，用于治療AML、其他惡性腫瘤，以及抗衰老。

       2025年2月25日，科濟藥業(yè)宣布與珠海橫琴軟銀欣創(chuàng )股權投資管理企業(yè)（有限合伙）（"珠海軟銀欣創(chuàng )"）旗下管理的基金計劃達成協(xié)議，共同投資優(yōu)愷澤生物醫藥（上海）有限公司（"優(yōu)愷澤"），以加速通用型CAR-T細胞產(chǎn)品在中國內地研發(fā)進(jìn)程。根據協(xié)議條款，優(yōu)愷澤獲得科濟藥業(yè)治療多發(fā)性骨髓瘤、漿細胞白血病的通用型BCMA CAR-T細胞產(chǎn)品以及治療B細胞腫瘤的通用型CD19/CD20 CAR-T細胞產(chǎn)品在中國內地的研發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化的獨家權利。珠海軟銀欣創(chuàng )旗下的基金計劃以人民幣80,000,000元認購優(yōu)愷澤新增注冊資本，從而持有優(yōu)愷澤交易完成后注冊資本的8%，科濟藥業(yè)于優(yōu)愷澤的權益將由100%攤薄至92%。

       財務(wù)摘要

       截至2024年12月31日止年度，公司收益約為人民幣3,940萬(wàn)元，主要來(lái)自賽愷澤®，以出廠(chǎng)價(jià)格而非終端市場(chǎng)價(jià)進(jìn)行計算。我們的收益于完成產(chǎn)品的出廠(chǎng)交付后確認。此外，截至2024年12月31日止年度，公司就賽愷澤®從華東醫藥獲得里程碑付款人民幣7,500萬(wàn)元。由于CAR-T生產(chǎn)存在必需的時(shí)間周期，從華東醫藥獲得的訂單數量與出廠(chǎng)交付的數量存在差異。截至2024年12月31日止年度，公司毛利約為人民幣1,480萬(wàn)元，銷(xiāo)售成本約為人民幣2,470萬(wàn)元。于商業(yè)化階段，我們彰顯了強大的成本競爭優(yōu)勢，主要由于我們自主生產(chǎn)的質(zhì)粒及載體產(chǎn)出穩定，每批產(chǎn)量很高。

       截至2024年12月31日，公司現金及銀行結余約為人民幣14.79億元。于2025年末的現金及現金等價(jià)物及存款預期將不少于人民幣10.80億元。不考慮后續的現金流入的前提下，預期將有充足現金支持運營(yíng)到2028年。

       關(guān)于科濟藥業(yè)

       科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng )新CAR-T細胞療法，以滿(mǎn)足未滿(mǎn)足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤及自身免疫性疾病。公司建立了從靶點(diǎn)發(fā)現、臨床前研究、產(chǎn)品臨床開(kāi)發(fā)到商業(yè)規模生產(chǎn)的CAR-T細胞研究與開(kāi)發(fā)的端到端能力。公司通過(guò)自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權益的產(chǎn)品管線(xiàn)，以解決現有CAR-T細胞療法的挑戰，比如提高安全性，提高治療實(shí)體瘤的療效和降低治療成本等?？茲帢I(yè)的使命是成為全球生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)導者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創(chuàng )新和差異化的細胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。

       消息來(lái)源：科濟藥業(yè)控股有限公司