2025年4月2日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)的新型堿基編輯器ARTbase-A1™收到了美國專(zhuān)利商標局（USPTO）的正式授權通知。
銳正基因聚焦于基于LNP的體內基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，已經(jīng)有ART001和ART002兩個(gè)產(chǎn)品處于臨床階段，其中ART001是中國目前唯一獲得美國FDA臨床許可的同類(lèi)產(chǎn)品。在擁有處于臨床階段同類(lèi)產(chǎn)品的中國公司中，目前只有銳正基因擁有已獲美國專(zhuān)利授權的堿基編輯器。同時(shí)，由于相關(guān)技術(shù)在全球范圍內仍屬前沿，即使在美國這一全球最大的醫藥市場(chǎng)，除了銳正基因和Beam Therapeutics之外，大部分處于臨床階段的同類(lèi)公司并不擁有已獲美國專(zhuān)利授權的堿基編輯器。
銳正基因擁有一支具備豐富經(jīng)驗和國際化視野的基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)團隊，基于先進(jìn)的AI算法和生物信息學(xué)能力，挑選構建了包含近1000種具備多樣性和專(zhuān)利空間的酶資源庫，從中優(yōu)選出成藥性表現最為突出的候選酶，通過(guò)多輪蛋白質(zhì)工程改造與定向進(jìn)化優(yōu)化，獲得了一系列包括CAS和堿基編輯器在內的新型編輯器，并已經(jīng)申報多項全球專(zhuān)利。此次獲批美國專(zhuān)利的堿基編輯器ARTbase-A1™，在達到同等體內活性的情況下，所需劑量?jì)H為行業(yè)領(lǐng)先堿基編輯器的1/3，同時(shí)具備行業(yè)領(lǐng)先的脫靶安全性。
"美國專(zhuān)利商標局對銳正基因新型堿基編輯器ARTbase-A1™的授權，體現了銳正基因底層技術(shù)的自主原創(chuàng )能力。"銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示："目前美國仍然是規模上遙遙領(lǐng)先的全球最大醫藥市場(chǎng)，也是全球先進(jìn)醫療技術(shù)專(zhuān)利競爭最激烈的國家，在基因編輯領(lǐng)域尤其如此。此次銳正基因ARTbase-A1™美國專(zhuān)利獲批，為銳正基因國際化拓展提供了堅實(shí)的基礎。同時(shí)，銳正基因系統布局了體內基因編輯相關(guān)的其他底層技術(shù)和產(chǎn)品專(zhuān)利，期待更多專(zhuān)利在美國和其他主要市場(chǎng)獲批，進(jìn)一步提升銳正基因的國際競爭力。"
銳正基因公司簡(jiǎn)介
銳正基因成立于2021年，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢的創(chuàng )新治療方案。
公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)化團隊，建立了全球首個(gè)經(jīng)臨床驗證的產(chǎn)業(yè)級端到端體內基因編輯技術(shù)平臺，系統布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識產(chǎn)權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1™已經(jīng)獲得美國專(zhuān)利授權。
公司構建了針對遺傳性罕見(jiàn)病和難治常見(jiàn)病的產(chǎn)品管線(xiàn)組合。2023年8月，針對ATTR的產(chǎn)品ART001成為中 國 第 一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗的以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中 國 第 一個(gè)和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類(lèi)產(chǎn)品。2025年2月，針對HeFH（PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個(gè)在人體內達到藥效飽和，并在超高基線(xiàn)患者中有效降低LDL-c的同類(lèi)產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。
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