近日，帕金森創(chuàng )新藥領(lǐng)域再次傳來(lái)令人振奮的消息——睿健醫藥科技有限公司（睿健醫藥）成功召開(kāi)公司自主研發(fā)的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗研究者會(huì )，并順利開(kāi)啟了該款新藥的II期臨床啟動(dòng)會(huì )。
這也是睿健醫藥率先拿下帕金森領(lǐng)域全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的通用型iPSC衍生細胞治療產(chǎn)品之后，公布的又一里程碑事件。圍繞帕金森這一“不可逆疾病”，公司開(kāi)發(fā)的通用型細胞藥物，在臨床進(jìn)展、臨床規模領(lǐng)域已顯著(zhù)領(lǐng)先于同類(lèi)競品。
隨著(zhù)人口老齡化加速，帕金森病的發(fā)病率不斷上升。世衛組織數據顯示，過(guò)去 25 年中帕金森病的全球發(fā)病率翻了一番，2019 年全球約有超 850 萬(wàn)人患有帕金森病，包括帕金森在內的中樞神經(jīng)系統疾病已經(jīng)成為全球人類(lèi)致殘的主要原因。
雖然帕金森病問(wèn)題正伴隨著(zhù)老齡化情況加劇而日益嚴峻，但市場(chǎng)上仍然沒(méi)有任何有效的藥物可以逆轉該病患者腦部神經(jīng)細胞的退化過(guò)程。面對這一臨床現實(shí)困境，睿健醫藥作為全球iPSC帕金森細胞治療領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)，在2023年8月開(kāi)啟了旗下帕金森首 創(chuàng )新藥NouvNeu001臨床工作，這也是帕金森領(lǐng)域全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的通用型iPSC衍生細胞治療產(chǎn)品。
目前，NouvNeu001已實(shí)現中美臨床“雙報雙批”，睿健醫藥基于此成為全球首個(gè)完成中美IND雙報并獲得批準的帕金森細胞藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)，公司在帕金森病細胞替代療法的研發(fā)進(jìn)度、臨床試驗規模及監管認可度方面均處于無(wú)可爭議的全球首位。
此次睿健醫藥在武漢成功召開(kāi)的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗研究者會(huì )暨II期啟動(dòng)會(huì )，既是該款新藥的突破性進(jìn)展，也是帕金森治療領(lǐng)域的又一突破。
據公司介紹，該II期研究匯聚了國內帕金森病治療領(lǐng)域的頂尖專(zhuān)家團隊，包括北京醫院陳海波教授團隊、、四川大學(xué)華西醫院商慧芳教授團隊、武漢大學(xué)中南醫院熊南翔教授團隊、中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫院牛朝詩(shī)教授團隊以及華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫院熊念教授團隊。睿健醫藥CEO魏君博士、CMO蔡萌博士及核心研發(fā)團隊，以及CRO、SMO等項目合作方代表共同出席了會(huì )議。與會(huì )各方一起回顧了I期臨床試驗，并就II期臨床研究方案和關(guān)鍵評價(jià)指標等議題展開(kāi)了深入討論，為NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的II期臨床試驗及確證性臨床的順利推進(jìn)奠定了堅實(shí)基礎。
大會(huì )伊始，“NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗”的臨床試驗負責人，北京醫院陳海波教授進(jìn)行了開(kāi)場(chǎng)致辭。隨后睿健醫藥CEO魏君博士向各位與會(huì )專(zhuān)家匯報了產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程及臨床前數據； 陳海波教授進(jìn)一步對I期臨床試驗進(jìn)行了回顧，總結了NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I期臨床試驗，該研究為單臂，多中心，開(kāi)放標簽的臨床試驗，陳海波教授對I期臨床試驗主要安全性耐受性指標進(jìn)行系統的梳理及分析，并揭示了NouvNeu001在臨床I期表現出療效改善的顯著(zhù)趨勢，受試者接受移植后，行為學(xué)和非行為學(xué)均表現出顯著(zhù)改善趨勢。武漢大學(xué)中南醫院熊南翔教授介紹了NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I期臨床試驗過(guò)程中神經(jīng)外科的探索性工作及經(jīng)驗總結，北京醫院王喬博士對外科給藥途徑和術(shù)后重建進(jìn)行了討論；北京醫院馬欣昕主任分享了該研究的關(guān)鍵評價(jià)指標。最后，所有參會(huì )團隊分別從臨床試驗策略，評價(jià)指標，遞送優(yōu)化策略等方面進(jìn)行了系統的討論。四川大學(xué)華西醫院商慧芳教授，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫院牛朝詩(shī)教授等專(zhuān)家對II期臨床試驗多個(gè)方面提出了極具建設性的意見(jiàn)和建議。與會(huì )專(zhuān)家的開(kāi)放務(wù)實(shí)的討論為NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的II期臨床試驗及確證性臨床的順利推進(jìn)奠定了堅實(shí)基礎。
公開(kāi)信息顯示，NouvNeu001注射液于2023年8月獲得中國NMPA批準進(jìn)入臨床階段，成為全球首個(gè)進(jìn)入臨床的化學(xué)誘導iPSC衍生治療產(chǎn)品，并于2024年6月獲得美國FDA批準開(kāi)展海外臨床研究，實(shí)現了中美IND"雙報雙批"
作為全球首個(gè)獲得FDA"特殊豁免"資格的Biotech企業(yè)，睿健醫藥在帕金森病細胞替代療法的研發(fā)進(jìn)度、臨床試驗規模及監管認可度方面均處于全球首位。目前，該研究已順利結束I期臨床實(shí)驗，數據表明其安全性和耐受性良好，順利達到研究主要目標，其次要指標療效數據已經(jīng)展示出顯著(zhù)的市場(chǎng)優(yōu)勢。I期臨床試驗的順利完成為后續確證性臨床實(shí)驗的實(shí)施提供了堅實(shí)的基礎。睿健醫藥NouvNeu001也成為全球首個(gè)進(jìn)入臨床II期的iPSC衍生的通用型帕金森細胞治療產(chǎn)品。
據悉，睿健醫藥將持續致力于創(chuàng )新細胞治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，助力解決全球帕金森病治療難題，為患者帶來(lái)更多康復希望。NouvNeu001注射液作為潛在的可"逆轉病程"的創(chuàng )新療法，有望為帕金森病患者帶來(lái)根本性治療突破。
睿健醫藥CMO蔡萌博士表示：“此次關(guān)鍵II期臨床試驗的啟動(dòng)是睿健踐行"為患者提供普惠性療法"使命的重要里程碑。我們相信，在專(zhuān)家團隊豐富的臨床經(jīng)驗和睿健完善的生產(chǎn)工藝與質(zhì)量體系雙重保障下，NouvNeu001注射液的臨床試驗將穩步推進(jìn)，盡早惠及廣大患者”。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
