4 月 10 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，信念醫藥的 1 類(lèi)新藥波哌達可基注射液（商品名：信玖凝，研發(fā)代號：BBM-H901）獲批上市，用于治療血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年患者。
截圖來(lái)源：NMPA 官網(wǎng)
這是國內首個(gè)獲批上市的 AAV 基因治療藥物，也是首個(gè)針對罕見(jiàn)病的基因治療藥物，曾先后被 NMPA 納入突破性療法和優(yōu)先審評通道。
信念醫藥是國內 AAV 基因治療先驅。BBM-H901 是該公司管線(xiàn)內首 款商業(yè)化上市的新藥，具有里程碑意義，有望成為最優(yōu) B 型血友病基因療法。值得一提的是，此前于 2023 年 10 月，信念醫藥已經(jīng)宣布與武田達成合作，授予武田 BBM-H901 在中國內地、中國香港和中國澳門(mén)的商業(yè)化權益。雙方將結合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢和資源，加速推動(dòng)該產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程，助力 B 型血友病患者獲得創(chuàng )新治療新選擇。
截圖來(lái)源：Insight 數據庫，下同
BBM-H901 是信念醫藥擁有自主知識產(chǎn)權的 AAV 基因治療藥物，通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子 IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病 B 患者體內持續表達，從而提高并長(cháng)期維持患者體內凝血因子水平，以期達到「一次給藥、長(cháng)期有效」的治療及預防出血效果。Insight 數據庫顯示，BBM-H901 在各臨床試驗登記平臺上共計啟動(dòng)了 3 項臨床試驗，其中注冊 III 期臨床結果已經(jīng)在 2024 年 ASH 年會(huì )上公布。該研究是一項多中心、單臂、III 期臨床研究（NCT05203679），旨在評估單次靜脈輸注 BBM-H901 注射液治療血友病 B 患者的安全性和有效性。
研究的主要終點(diǎn)包括 BBM-H901 注射輸注后52 周內的年化出血率（ABR）。研究結果顯示，相較于預防性 FIX 替代療法，BBM-H901 注射液能夠顯著(zhù)降低患者的 ABR，快速提升患者體內 FIX 活性水平并持續穩定表達，從而預防出血事件。與此同時(shí)，研究數據亦顯示該款藥物具有良好的安全性和耐受性。
截至 2023 年 4 月 21 日，26 例中國受試者成功入組并且完成 BBM-H901 注射液（5×1012 vg/kg）的單次靜脈輸注治療。52 周隨訪(fǎng)數據如下：
●受試者平均 ABR為 0.6（95%Cl: 0.18-1.99），顯著(zhù)低于優(yōu)效性界值 5.0（國內預防治療人群確定的 ABR）；
●輸注后第 52 周，平均 FIX 活性達到 55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；輸注后第 3 天，平均 FIX 活性已經(jīng)升至 49.70 IU/dL（一期法SynthASil）；
●52 周 FIX 藥物的平均輸注次數，從治療前的 58.2 次（SD 30.67）降至治療后的 2.9 次（SD 10.71）。21 例受試者（80.8%，21/26）在治療后未出現出血事件。平均靶關(guān)節數從治療前的 1.1（SD 1.2）降至治療后的 0；
●無(wú)嚴重不良事件、無(wú) FⅨ 抑制物陽(yáng)性的不良事件、無(wú)血栓栓塞事件、無(wú) 3-4 級不良事件。
除本次獲批的 BBM-H901 之外，信念醫藥還有 5 款臨床階段新藥在研，均為基因治療藥物，適應癥覆蓋A 型血友?。˙BM-H803）、杜氏肌營(yíng)養不良癥（BBM-D101）、帕金森?。˙BM-P002）、人乳頭瘤病毒感染（BBM040）等。其中，BBM-D101 已經(jīng)獲得美國 FDA 孤兒藥及兒科罕見(jiàn)病雙重資格認定；BBM-H901 和 BBM-H803 注射液也獲得美國 FDA 授予的孤兒藥認定。
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