2025年4月14日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）在ClinicalTrials網(wǎng)站登記一項II期臨床研究，旨在評估 VX-670 對 I 型強直性肌營(yíng)養不良癥 (DM1) 患者的長(cháng)期安全性和耐受性、療效和藥代動(dòng)力學(xué)。研究計劃招募36名患者，預計2028年7月完成。
VX-670 是一種磷二酰胺嗎啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并連接有一個(gè)環(huán)狀肽（稱(chēng)為內體逃逸載體），該環(huán)狀肽含有一個(gè)基序，可有效遞送至細胞內并轉移到CUG重復序列所在的細胞核。VX-670寡核苷酸與CUG重復序列RNA結合，并釋放結合的剪接因子（例如MBNL1）。
VX-670旨在通過(guò)這種機制糾正錯誤剪接，目前正致力于研究其如何解決疾病的潛在病因。盡管寡核苷酸遞送至肌肉組織已被證實(shí)頗具挑戰性，但VX-670憑借其獨特的設計，有望克服這些挑戰。強直性肌營(yíng)養不良癥是一種常見(jiàn)的多系統疾病，會(huì )影響骨骼?。ㄋ闹蛙|干的肌肉）以及平滑?。刂葡到y的肌肉）和心肌。強直性肌營(yíng)養不良癥的癥狀可能包括難以松開(kāi)手（肌強直）、手腳肌肉無(wú)力、吞咽困難和心律失常。
非肌肉癥狀還可能包括學(xué)習困難、白天嗜睡、不孕和早期白內障。強直性肌營(yíng)養不良1型（DM1）是一種常染色體顯性遺傳、多系統受累的肌營(yíng)養不良，臨床上主要表現為進(jìn)行性肌肉無(wú)力、肌肉萎縮及肌強直。
關(guān)于Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals一家成立于1989年的全球生物技術(shù)公司，主要業(yè)務(wù)是生產(chǎn)和銷(xiāo)售用于治療肺部疾病、腎臟疾病、血液系統疾病等疾病的藥物。
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