二次被拒一個(gè)多月后，Aldeyra Therapeutics準備再次敲擊美國監管大門(mén)。
近日，Aldeyra宣布其干眼癥藥物Reproxalap干眼室（一個(gè)讓患者更容易出現干眼癥狀的不良環(huán)境）III期臨床試驗達到了主要終點(diǎn)目標，試驗結果顯示，暴露于干眼環(huán)境80-100分鐘后，Reproxalap（0.25% ）組患者相比對照組（Vehicle）顯著(zhù)改善了眼部不適癥狀。
公司認為，這些數據或許能解決上個(gè)FDA在完整回復函（CRL）中提出的擔憂(yōu)，公司計劃再次向FDA提交Reproxalap的新藥上市申請，時(shí)間大約在今年中期。
會(huì )被批準通過(guò)嗎?
Reproxalap是一種小分子活性醛化物質(zhì)抑制劑（RASP），通過(guò)抑制活性醛類(lèi)物質(zhì)，抑制眼表氧化應激反應，減輕干眼癥相關(guān)的炎癥。
早在2022年11月，Aldeyra首次向FDA提交了新藥上市申請，但是遭到了FDA的駁回，FDA認為Reproxalap的臨床試驗數據不足以證明有效性。
2024年11月，基于一項干眼室Ⅲ期臨床數據的鼓舞（2024年8月），Aldeyra再次提交了新藥上市申請。
然而，再次得到了FDA發(fā)出的CRL，理由與第一次一樣，Reproxalap未能證明對治療干眼癥相關(guān)癥狀的有效性。
兩次被拒對Aldeyra的打擊都相當大，第一次被拒，導致公司股價(jià)大跌近70%，二次被拒后又大跌73%。
總體來(lái)看，Reproxalap對干眼癥患者的療效益處不夠直接。
最初，Aldeyra將眼睛發(fā)紅（干眼癥癥狀之一）設置為臨床主要終點(diǎn)，但在之前進(jìn)行的臨床試驗中，Reproxalap未能達到該目標，之后公司便把次要終點(diǎn)—Schirmer（淚液分泌測試）選定為臨床主要終點(diǎn)，不過(guò)沒(méi)能得到FDA的通過(guò)。
之后，Aldeyra把Reproxalap的臨床試驗設置在了容易造成干眼的環(huán)境中，就目前看來(lái)，Reproxalap在干眼室中確實(shí)取得了積極結果，但Aldeyra并沒(méi)有拿出改善干眼癥本身癥狀的直接療效證據。
第三次的上市申請是否能得到FDA的通過(guò)頗為懸念。
艾伯維在觀(guān)望
雖然Reproxalap的有效性仍然存在的疑問(wèn)，但是現在也不得不硬著(zhù)頭皮再次申報上市。作為公司的核心管線(xiàn)，Reproxalap能否獲批也關(guān)系著(zhù)公司的命運。
目前Reproxalap沒(méi)有商業(yè)化產(chǎn)品，處于虧損狀態(tài)，2024年公司凈虧損－5585萬(wàn)美元，現金余額約1.01億美元（截止2024年12月31日）。
Aldeyra曾在財報中表示，公司的營(yíng)收能力將取決于Reproxalap是否順利開(kāi)發(fā)、獲批以及商業(yè)化。
此外，Reproxalap能否獲批還將決定公司能不能拿到2個(gè)億美元的即時(shí)付款。
2023年11月，Aldeyra與艾伯維達成了一項Co-license協(xié)議，艾伯維支付了100萬(wàn)美元定金（不可退還）獲得了在美國共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Reproxalap的獨家選擇權。
據協(xié)議條款，如果艾伯維行使選擇權，將向Aldeyra支付1億美元的預付款+以及未來(lái)高達3億美元的里程碑付款，其中Reproxalap獲批干眼癥后，艾伯維就需支付Aldeyra 1億美元里程碑付款。
但是Reproxalap中間被拒也導致了艾伯維對于是否選擇行權產(chǎn)生了遲疑，去年12月，艾伯維又花了500萬(wàn)美元把行權日延期至2025年4月30日。艾伯維是否會(huì )選擇行權也存在相當大的不確定性。
參考出處：
https://www.businesswire.com/news/home/20250506374075/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Chamber-Trial-of-Reproxalap-and-Plans-NDA-Resubmission
https://endpts.com/aldeyra-plots-third-fda-filing-for-dry-eye-disease-drug-after-latest-
phase-3-data/
https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-receives-complete-response-letter-us-food-0?sessionid=-1355142899
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