2025年5月27日，全球生物技術(shù)巨頭渤?。?span id="7spuyvaygl4l" class="">Biogen）與專(zhuān)注于RNA干擾（RNAi）技術(shù)的創(chuàng )新企業(yè)City Therapeutics（以下簡(jiǎn)稱(chēng)：City）宣布達成戰略合作，共同開(kāi)發(fā)新型RNAi療法。根據協(xié)議，渤健將支付4600萬(wàn)美元的前期資金，并承諾高達10億美元的里程碑付款。這一合作不僅是資本與技術(shù)的結合，更標志著(zhù)RNAi療法在中樞神經(jīng)系統（CNS）疾病領(lǐng)域的重大突破即將到來(lái)。本文將深入解析此次合作的核心邏輯、對渤健的戰略?xún)r(jià)值，以及其對RNAi療法產(chǎn)業(yè)化的深遠影響。
圖片來(lái)源：Biogen官網(wǎng)
RNAi療法的現狀與挑戰：
從技術(shù)潛力到臨床落地的鴻溝
RNA干擾（RNAi）是一種通過(guò)沉默致病基因表達來(lái)治療疾病的革命性技術(shù)。自2006年諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎授予RNAi發(fā)現者以來(lái)，該領(lǐng)域歷經(jīng)近20年發(fā)展，已在遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）等疾病中實(shí)現商業(yè)化（如Alnylam的Onpattro）。然而，RNAi療法仍面臨兩大核心挑戰：
1.靶向遞送難題：RNA分子易被降解，需依賴(lài)載體精準遞送至目標組織；
2.系統性給藥局限：現有技術(shù)多依賴(lài)局部注射（如玻璃體內或鞘內注射），限制了其在全身性疾病中的應用。
此次合作直指這兩大痛點(diǎn)——通過(guò)整合City的“下一代RNAi工程技術(shù)”與渤健的“組織增強型遞送技術(shù)”，旨在實(shí)現RNAi療法的系統性給藥，并優(yōu)先攻克中樞神經(jīng)系統疾病。
合作細節：
分工明確，風(fēng)險共擔
根據官方披露的協(xié)議條款，合作框架清晰體現了雙方優(yōu)勢互補：
• 技術(shù)端：City負責開(kāi)發(fā)RNAi觸發(fā)分子，結合渤健的專(zhuān)有遞送技術(shù)，構建完整療法；
• 臨床與商業(yè)化端：渤健主導IND支持研究、全球臨床開(kāi)發(fā)、監管申報及商業(yè)化；
• 財務(wù)條款：City獲1600萬(wàn)美元首付款和3000萬(wàn)美元投資，可轉換票據投資，將計入渤健2025Q2收購在研研發(fā)費用，未來(lái)若達成里程碑，總金額高達約10億美元，另加高個(gè)位數至低雙位數分層銷(xiāo)售分成。
值得注意的是，渤健保留追加一個(gè)靶點(diǎn)選擇權，進(jìn)一步擴大合作潛力。
渤健的戰略棋局：
補齊技術(shù)短板，加固CNS領(lǐng)域護城河
渤健作為以多發(fā)性硬化癥（MS）、阿爾茨海默?。ˋD）、肌萎縮側索硬化癥（ALS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物聞名的企業(yè)，此次合作暗含三重戰略意圖：
• 多元化研發(fā)管線(xiàn)，擁抱新型治療模態(tài)
與City合作是渤健“平衡內部能力與外部前沿科學(xué)投資”新戰略的體現。RNAi的加入，使其研發(fā)工具箱覆蓋小分子、單抗、基因療法、RNAi四大模態(tài)，降低對單一技術(shù)路線(xiàn)的依賴(lài)。
• 強化中樞神經(jīng)系統疾病領(lǐng)導地位
合作首攻的“單一靶點(diǎn)”雖未公開(kāi)，但結合渤健現有管線(xiàn)，可能與神經(jīng)退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ?、帕金森?。┗蚝币?jiàn)神經(jīng)疾病相關(guān)。RNAi的基因沉默機制，為傳統難以成藥的蛋白靶點(diǎn)（如tau蛋白、α-突觸核蛋白）提供了新思路。
• 風(fēng)險可控的創(chuàng )新模式
通過(guò)“首付款+里程碑”的分階段支付，渤健以有限前期投入鎖定潛在重磅療法，同時(shí)借助City的專(zhuān)長(cháng)降低自研風(fēng)險。若項目成功，其商業(yè)化能力可快速放大價(jià)值——參考渤健2024年報，其全球營(yíng)收96.76億美元，銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò )覆蓋全球50余個(gè)國家和地區。
對RNAi療法的產(chǎn)業(yè)意義：
從“技術(shù)驗證”到“大規模應用”的關(guān)鍵一躍
渤健與City合作可能成為RNAi療法發(fā)展的分水嶺有三個(gè)原因：
1.系統性給藥突破，擴大適應癥范圍
現有RNAi藥物多針對肝臟（因脂質(zhì)納米顆粒易靶向肝臟），而渤健與City的“組織增強型遞送技術(shù)”若成功實(shí)現全身給藥并穿透血腦屏障，將徹底打開(kāi)CNS疾病市場(chǎng)。據GlobalData預測，2025年全球CNS疾病藥物市場(chǎng)規模將達800億美元。
2.大藥企背書(shū)，加速行業(yè)成熟
渤健的入局為RNAi領(lǐng)域注入強心劑。其深厚的臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗與監管資源，可大幅縮短City早期技術(shù)的轉化周期。
3.商業(yè)模式的創(chuàng )新樣本
“Biotech發(fā)現+Pharma開(kāi)發(fā)”的合作范式日趨成熟。此次協(xié)議中，City保留平臺技術(shù)的擴展性（如后續靶點(diǎn)選擇權），而渤健通過(guò)可轉換票據獲得少數股權，形成利益深度綁定。這種模式或成為中小型RNAi企業(yè)與大藥企合作的新標桿。
行業(yè)啟示與未來(lái)展望
此次合作釋放出兩大信號：
• CNS疾病成為RNAi的下一個(gè)戰場(chǎng)
繼肝臟、眼部疾病后，RNAi向更復雜的神經(jīng)系統邁進(jìn)，或催生首個(gè)針對阿爾茨海默病的基因沉默療法；
• 遞送技術(shù)決定RNAi天花板
渤健與City能否突破遞送瓶頸，將直接影響RNAi的適應癥邊界。
未來(lái)，若合作項目在2026-2027年進(jìn)入臨床，可能引發(fā)連鎖反應——更多藥企加碼RNAi，資本向遞送技術(shù)平臺傾斜。而渤健若成功驗證該模式，或進(jìn)一步通過(guò)收購鞏固RNAi布局，重現其在反義寡核苷酸（ASO）領(lǐng)域的輝煌。
結語(yǔ)：
以患者之名的科學(xué)冒險
渤健與City的合作，不僅是兩家公司的資源整合，更是一場(chǎng)以患者需求為終點(diǎn)的科學(xué)冒險。若成功，數百萬(wàn)罹患神經(jīng)退行性疾病的患者將迎來(lái)首個(gè)精準基因療法；若失敗，其積累的數據與經(jīng)驗仍將推動(dòng)RNAi技術(shù)向前。
在這場(chǎng)冒險中，科學(xué)家的想象力、企業(yè)的執行力與患者的等待，終將在某一刻交匯為治愈的希望。
參考資料：
1.Biogen與City Therapeutics聯(lián)合新聞稿（2025年5月27日）
2.Biogen 2024年度財報3.GlobalData：CNS market to surpass $80 billion in 2025, driven by MS and psychiatric drug innovation, says GlobalData
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