2025年6月11日，中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）施均教授團隊在《New England Journal of Medicine》期刊（新英格蘭醫學(xué)雜志，IF=96.3）在線(xiàn)發(fā)布了題為"BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy"的研究成果。該研究首次報告了2例接受自體CD19 CAR-T細胞治療后再次復發(fā)的多線(xiàn)治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者，通過(guò)康諾亞自主研發(fā)的CM336（BCMA x CD3雙抗）挽救治療成功。該研究結果表明，CM336在治療嚴重的復發(fā)/難治性自身免疫性溶血性貧血中展現出優(yōu)異的初步療效和安全性，有望成為AIHA等自身免疫性疾病的革新型治療方案。
《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表文章
自身免疫性溶血性貧血（AIHA）發(fā)病率高（1.8-3.0/10萬(wàn)人年）、患病率高（17/10萬(wàn)人），難治/復發(fā)患者占比高。約50%的患者經(jīng)一線(xiàn)糖皮質(zhì)激素、二線(xiàn)CD20單克隆抗體及多種常規免疫抑制劑治療后，出現多輪次的復發(fā)且不能擺脫藥物依賴(lài)。疾病影響患者生活質(zhì)量，患者常有血栓形成、嚴重感染、股骨頭壞死等，致殘、殘死風(fēng)險高達10-30%，臨床亟需創(chuàng )新治療突破。
該研究中，2例AIHA患者在接受CM336治療前已接受過(guò)包括糖皮質(zhì)激素、脾切除術(shù)、抗CD20抗體、BTK抑制劑和CD19 CAR-T細胞療法等多種治療，但疾病仍最終復發(fā)或進(jìn)展為難治。
患者治療情況（《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表文章）
研究結果顯示，2例患者在接受CM336治療后溶血明顯改善：
· 第1例患者在第13天達部分緩解，第17天血紅蛋白水平恢復正常；第2例患者在第19天達部分緩解，第21天達完全緩解，治療期間未接受其他藥物治療。
· 2例患者溶血指標（網(wǎng)織紅細胞百分比、乳酸脫氫酶、間接膽紅素）均明顯下降，并維持至隨訪(fǎng)6個(gè)月持續處于無(wú)治療緩解中
· 不良反應僅觀(guān)察到1級皮膚硬結及低丙球蛋白血癥，未見(jiàn)其他嚴重不良反應，未發(fā)生細胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或感染事件，整體安全性良好。
CM336治療后臨床效果（《新英格蘭醫學(xué)雜志》發(fā)表文章）
研究整體顯示，CM336在治療既往接受過(guò)多種治療的復發(fā)/難治性自身免疫性溶血性貧血患者中表現出令人驚喜的初步療效，患者病情能夠得到快速控制且可達到半年以上的持續緩解，同時(shí)安全性良好。
本研究首次展示了BCMA x CD3雙抗在CD19 CAR-T復發(fā)后的AIHA患者中獲得治療成功，表明BCMA靶點(diǎn)的治療不僅可以作為靶向CD19治療的挽救治療策略，也為常規免疫抑制劑二線(xiàn)治療失敗的AIHA患者開(kāi)展靶向BCMA的臨床研究提供了依據。CM336有望為此類(lèi)患者提供一種極具應用前景的新型治療選擇，為該疾病的治療帶來(lái)革新性改變。
康諾亞于2024年11月與Ouro Medicines Ltd（f/k/a Platina Medicines Ltd）訂立獨家許可協(xié)議，授予Ouro Medicines在全球（不包括中國內地、香港、澳門(mén)及臺灣地區）研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、注冊及商業(yè)化CM336的獨家權利?；诖舜巍缎掠⒏裉m醫學(xué)雜志》發(fā)表的積極研究數據，Ouro Medicines計劃于2025年下半年啟動(dòng)針對該疾病的臨床研究，并計劃于2025年6月14日歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì )（EHA）年會(huì )以海報形式報告CM336相關(guān)數據，重點(diǎn)介紹其在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤試驗中的安全性與療效數據，及其在自身免疫性血細胞減少癥中的潛在應用。
同時(shí)，康諾亞正加速推進(jìn)CM336在國內的臨床開(kāi)發(fā)，用于治療原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變性的II期臨床研究已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心批準；用于治療自身免疫性血細胞減少癥的臨床研究也在積極準備中，通過(guò)加速推進(jìn)多種適應癥研究，進(jìn)一步提升該候選藥物的開(kāi)發(fā)進(jìn)度和未來(lái)潛力。
康諾亞自主研發(fā)的創(chuàng )新藥物研究成果一年內多次登上全球知名醫學(xué)期刊：自主研發(fā)CD38單抗CM313治療免疫性血小板減少癥研究成果、自主研發(fā)BCMA x CD3雙抗CM336治療自身免疫性溶血性貧血研究成果分別發(fā)表于《新英格蘭醫學(xué)雜志》，核心產(chǎn)品司普奇拜單抗治療季節性過(guò)敏性鼻炎研究成果于2025年4月發(fā)表于《自然•醫學(xué)》（Nature Medicine）。未來(lái)，康諾亞將持續聚焦臨床需求，推動(dòng)更多更具全球競爭力、高質(zhì)量、可負擔的創(chuàng )新療法走進(jìn)臨床、惠及患者。
關(guān)于 CM336(BCMAxCD3雙抗)
CM336是康諾亞自主研發(fā)的創(chuàng )新型T細胞重定向雙特異性抗體藥物，其活性成分為重組抗B細胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化雙特異性抗體。CM336可特異性結合BCMA陽(yáng)性靶細胞和CD3陽(yáng)性T細胞，將免疫T細胞招募至靶細胞周?chē)?，激活T細胞，釋放細胞因子，誘導T細胞介導的細胞殺傷（TDCC）作用殺傷靶細胞。研究結果顯示患者外周血B細胞和漿細胞快速降低，證實(shí)了CM336明確的藥物作用機制。
關(guān)于康諾亞：
康諾亞（香港聯(lián)交所代碼：02162）作為專(zhuān)注創(chuàng )新藥物自主研發(fā)和生產(chǎn)的綜合性生物制藥公司，致力于為患者提供更具世界范圍競爭力、高質(zhì)量、可負擔的創(chuàng )新療法。創(chuàng )始團隊成員均為國際生物制藥行業(yè)知名專(zhuān)家，具有世界 級科技成果轉化和卓越的國內外產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗。
公司堅持自主創(chuàng )新，擁有高效集成的內部研發(fā)實(shí)力，依托新型T細胞重定向（nTCE）雙特異性平臺、抗體偶聯(lián)藥物平臺、小核酸藥物平臺等專(zhuān)有平臺，打造行業(yè)領(lǐng)先的藥物發(fā)現引擎。公司聚焦自身免疫疾病、腫瘤、神經(jīng)退行性疾病治療領(lǐng)域，搭建差異化產(chǎn)品管線(xiàn)，研發(fā)多款潛在世界首 創(chuàng )或同類(lèi)最佳的候選藥物，多項進(jìn)展處于全球或國內領(lǐng)先地位?？抵Z亞深度布局生物制藥全產(chǎn)業(yè)鏈，業(yè)務(wù)覆蓋從分子發(fā)現到商業(yè)化生產(chǎn)全周期，已建成的國際化生產(chǎn)基地設計符合國家藥監局、美國FDA、歐盟EMA的cGMP要求。
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