2025年6月5日，北京大學(xué)人民醫院黃曉軍院士團隊開(kāi)出中國首 款干細胞藥物——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）的首張處方。從凍存環(huán)境取出的干細胞制劑，歷經(jīng)清洗、質(zhì)檢、包裝及全程掃碼追溯，于6月6日清晨通過(guò)專(zhuān)業(yè)冷鏈箱送往臨床一線(xiàn)，正式用于單倍體移植患者的治療。這一藥物由鉑生生物研發(fā)，主要設計用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD），填補了該領(lǐng)域長(cháng)期以來(lái)的技術(shù)空白。更以19800元/次、完整療程15.8萬(wàn)元的親民定價(jià)，顛覆了全球干細胞治療的天價(jià)困局——僅為美國同類(lèi)產(chǎn)品Ryoncil單價(jià)的1.5%、療程總價(jià)的1.4%。雖說(shuō)是“親民”，但對于部分患者來(lái)說(shuō)，15.8萬(wàn)元/療程仍可能屬高成本治療。
根據統計，國內每年約2萬(wàn)人接受造血干細胞移植，其中約30%-50%發(fā)生aGVHD，是治療需求非常迫切的病癥。在睿鉑生上市之前，國內尚無(wú)專(zhuān)門(mén)針對耐藥性aGVHD的干細胞藥物，治療以現有免疫抑制藥物為主，但療效有限且副作用明顯。如果能進(jìn)醫保，將進(jìn)一步降低患者負擔，提升市場(chǎng)能見(jiàn)度。
跨度百倍的全球價(jià)格對比：睿鉑生如何實(shí)現可及性升級
美國Ryoncil的定價(jià)策略曾引發(fā)全球震動(dòng)：?jiǎn)未屋斪?9.4萬(wàn)美元（約138萬(wàn)元人民幣），8次療程總價(jià)高達155.2萬(wàn)美元（約1100萬(wàn)元人民幣）。
相比之下，睿鉑生以完整療程15.8萬(wàn)元的定價(jià)，僅相當于Ryoncil的1.4%。這一“中國定價(jià)”的實(shí)現依托于三大創(chuàng )新：
1. 成本管控技術(shù)革新
華龕生物提供的3D TableTrix®微載體與3D FloTrix® vivaSPIN生物反應器技術(shù)，幫助鉑生生物實(shí)現了干細胞大規模自動(dòng)化生產(chǎn)，顯著(zhù)降低單位成本。相較于Ryoncil依賴(lài)人工操作的傳統培養工藝，國產(chǎn)3D智造平臺通過(guò)封閉式自動(dòng)化系統提升產(chǎn)效，使規?；苽涑蔀榭赡?。
2. 支付模式創(chuàng )新
據行業(yè)披露，企業(yè)正與醫保部門(mén)磋商“療效分期付款”方案：患者先支付基礎費用，治療無(wú)效可申請部分退款。這一風(fēng)險共擔模式既緩解患者支付壓力，也倒逼企業(yè)提升產(chǎn)品有效性。
3. 政府補貼緩解研發(fā)壓力：
鉑生生物作為國產(chǎn)創(chuàng )新藥企，在干細胞藥物研發(fā)過(guò)程中獲得了國家層面的專(zhuān)項資助和地方補貼。這直接減少了企業(yè)在技術(shù)研發(fā)上的資金壓力，使其可以制定更優(yōu)的定價(jià)策略，將部分成本優(yōu)勢轉移給患者。
昂貴的干細胞藥物：從全球價(jià)格到國產(chǎn)希望
全球上市的干細胞藥物覆蓋了多種嚴重疾病，包括急性移植物抗宿主?。╝GVHD）、腸道疾病、心血管問(wèn)題、免疫缺陷、軟骨修復等。其中，aGVHD是治療研發(fā)的熱點(diǎn)領(lǐng)域，多款藥物針對該疾病推出，如睿鉑生、Prochymal、Temcell-Hs等。
根據不完全統計，目前全球上市的干細胞藥物共計10余款，大多針對難以治愈或常規治療不可及的高危疾病，例如角膜緣干細胞缺乏癥、急性心肌梗塞和嚴重免疫缺陷病。這些疾病治療市場(chǎng)較為明確，但患者群體普遍較為小眾，因此藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程強調高效和精準。
對比全球已上市的10余款MSC藥物，價(jià)格差異主要受到生產(chǎn)成本、市場(chǎng)購買(mǎi)力和保險體系的影響，但普遍比較昂貴。印度Stempeucel定價(jià)最低（約3000美元/療程），但因有限許可難以推廣。銷(xiāo)售情況最 好的是日本的Temcell，享受了納入健保給付帶來(lái)的好處，Temcell一劑價(jià)格為868,680日元，系列療程約1390萬(wàn)日元。由于健保輔助，患者只承擔10-30%。
希望國產(chǎn)干細胞藥物能夠探索出更具性?xún)r(jià)比的支付模式，比如分期付款，與商業(yè)保險進(jìn)行合作，為低收入或貧困嘉賓病患提供部分減免等等。
圖片來(lái)源：求實(shí)藥社整理
結束語(yǔ)
首張處方的意義遠超商業(yè)銷(xiāo)售本身——它驗證了一條兼顧技術(shù)創(chuàng )新與可及性普惠的中國特色干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展路徑。隨著(zhù)原能細胞、華龕生物等企業(yè)構建起自主可控的產(chǎn)業(yè)鏈，以及CDE將國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )（ICH）指導原則全面轉化實(shí)施，中國干細胞藥物已具備參與全球競爭的基礎。
通過(guò)醫保覆蓋、生產(chǎn)優(yōu)化、支付模式創(chuàng )新和多渠道資金支持相結合，希望睿鉑生可以在未來(lái)大幅降低高額治療費用，進(jìn)一步親民化，同時(shí)保障企業(yè)盈利。通過(guò)借鑒全球經(jīng)驗并結合中國市場(chǎng)的獨特特點(diǎn)，干細胞藥物可以推動(dòng)更大范圍的應用，使更多患者受益。
隨著(zhù)更多干細胞藥物向肝病、腦卒中、糖尿病等大病種拓展，中國不僅有望成為全球干細胞療法的“價(jià)值定價(jià)標桿”，更可能重塑生物醫藥創(chuàng )新的倫理坐標——讓尖端醫療技術(shù)從“富豪專(zhuān)屬”回歸“生命普惠”的本質(zhì)。
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