近日，國際干細胞研究學(xué)會(huì )（ISSCR）年會(huì )在香港盛大舉行，全球75個(gè)國家和地區的近4000名專(zhuān)家學(xué)者齊聚一堂，共探干細胞與再生醫學(xué)的前沿突破。在此大會(huì )上，吉美瑞生首席科學(xué)家、同濟大學(xué)左為教授以口頭演講報告的形式，正式公布了全球首 創(chuàng )氣道基底層干細胞治療產(chǎn)品REGEND001用于特發(fā)性肺纖維化(IPF)治療的II期臨床數據。
REGEND001主要通過(guò)再生修復肺泡和支氣管結構發(fā)揮治療作用。REGEND001治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）臨床試驗經(jīng)國家藥監局批準開(kāi)展，其II期研究于2023年6月正式啟動(dòng)，近期正式宣告完成全部患者隨訪(fǎng)及數據揭盲。該研究由北京協(xié)和醫院徐作軍牽頭，全國多家醫療機構共同參與。研究采用隨機、盲法、安慰劑對照設計，包含長(cháng)達24周的有效性及安全性隨訪(fǎng)。主要療效終點(diǎn)為兩組患者經(jīng)治療后其肺彌散換氣功能(DLCO)相對于基線(xiàn)的改善情況，相關(guān)各項研究數據結果均由盲法團隊采集并經(jīng)由第三方數據統計團隊獨立測算?；讓痈杉毎委熃M患者肺彌散換氣功能較基線(xiàn)水平明顯提升，與安慰劑對照組相比具有統計學(xué)顯著(zhù)差異。值得一提的是，研究結果顯示干細胞治療組患者的肺臟纖維化評分相對于基線(xiàn)明顯下降，與安慰劑對照組相比具有統計學(xué)顯著(zhù)差異。兩組患者在無(wú)進(jìn)展生存期方面同樣體現出了統計學(xué)顯著(zhù)差異。在傳統藥物終點(diǎn)關(guān)注的指標FVC方面，REGEND001也表現出了一定程度的提升效果。此外，研究表明氣道基底層干細胞肺內移植治療安全性良好，未觀(guān)察到任何與治療相關(guān)的嚴重不良事件，試驗組與安慰劑對照組不良事件發(fā)生率相當。綜上數據說(shuō)明自體氣道基底層干細胞產(chǎn)品用于IPF的治療安全有效，與傳統藥物治療手段相比具備獨特的優(yōu)勢。
眾所周知，特發(fā)性肺纖維化（IPF）被稱(chēng)為“不是癌癥的癌癥”——患者肺部形成進(jìn)行性瘢痕，健康肺泡被不可逆地破壞，肺功能逐年惡化。診斷后平均生存期僅3-4年，五年生存率甚至低于多種惡性腫瘤?；颊呷缤?jīng)歷肺部“石化”，呼吸逐漸變成奢侈，最終因呼吸衰竭走向生命終點(diǎn)。目前全球僅有兩款針對IPF的獲批藥物，但治療效果有限，且存在腹瀉、肝功能異常等明顯副作用。北京協(xié)和醫院呼吸科主任徐作軍教授在項目啟動(dòng)會(huì )上曾坦言，“現有藥物只能延緩纖維化進(jìn)程，無(wú)法恢復已經(jīng)損傷的肺組織結構?！?/p>
面對這一重大挑戰，吉美瑞生團隊將目光投向人體肺臟自身的修復力量——氣道基底層干細胞。團隊開(kāi)發(fā)了人自體P63?KRT5?氣道基底層干細胞先進(jìn)治療技術(shù)，干細胞經(jīng)支氣管鏡定向回輸至肺損傷區域后，可在數周后逐漸分化形成新的肺泡及支氣管上皮功能結構，重建上皮屏障從而有效阻斷成纖維細胞浸潤和膠原沉積，同時(shí)顯著(zhù)改善局部免疫和炎癥微環(huán)境，最終實(shí)現肺臟氣體交換功能的提升與個(gè)體生存率的提高。相關(guān)的一系列基礎及臨床研究工作成果先后發(fā)表在Nature，Science Translational Medicine， Nature Communications及eLife等國際頂級學(xué)術(shù)刊物上，為重大呼吸系統疾病的干細胞再生修復治療提供了堅實(shí)的基礎。
針對此次重大成果發(fā)布，Nature期刊駐亞太地區資深記者Smriti Mallapaty對左為教授進(jìn)行了長(cháng)達一小時(shí)的專(zhuān)訪(fǎng)，以期讓更多的人能了解到中國干細胞治療領(lǐng)域的重大突破。吉美瑞生CEO、國家重點(diǎn)研發(fā)計劃干細胞與器官修復專(zhuān)項首席科學(xué)家張婷博士表示：隨著(zhù)此項重要研究成果在ISSCR大會(huì )的全球首發(fā)，標志著(zhù)中國團隊自主研發(fā)的干細胞再生醫學(xué)療法在攻克“類(lèi)癌癥”疾病的征途上邁出關(guān)鍵一步。后續的三期確證性臨床試驗相關(guān)工作計劃于數月后啟動(dòng)，產(chǎn)品最終有望在2027年獲批上市。與此同時(shí)，公司針對美國市場(chǎng)患者開(kāi)發(fā)的新一代肺干細胞產(chǎn)品Pulmovinci日前也已獲得FDA孤兒藥認定用于IPF的治療。除IPF之外，吉美瑞生氣道基底層干細胞治療慢性阻塞性肺疾病的技術(shù)也已于2025年4月獲批在海南博鰲醫療先行區正式應用，獲醫保局批準進(jìn)入收費目錄。隨著(zhù)這項中國原創(chuàng )療法得到推廣應用并逐步走向世界，再生醫學(xué)正將“不可逆”變?yōu)闅v史，為全球數千萬(wàn)重大呼吸系統疾病患者點(diǎn)亮生命曙光。
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