2025年6月25日，舶望制藥有限責任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"舶望制藥"，"公司"）宣布，其在研小干擾RNA（siRNA）藥物BW-40202完成臨床I期首例健康受試者給藥，BW-40202是靶向補體因子B（CFB）的用于治療補體介導疾病的藥物。該里程碑在澳大利亞臨床研究中心達成。此外，BW-40202已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的新藥臨床試驗（IND）批準，將在中國臨床研究中心同步推進(jìn)。
BW-40202是一種靶向肝臟中CFB mRNA的siRNA藥物, 通過(guò)RNA干擾（RNAi）機制，抑制CFB mRNA的表達，從而降低血清CFB蛋白水平并抑制補體替代途徑（CAP）活性。在臨床前研究中，BW-40202表現出優(yōu)異的純度和穩定性，能夠顯著(zhù)降低血清CFB蛋白水平，有效抑制CAP活性，并具有長(cháng)效性和良好的安全性。該項首次人體試驗將評估BW-40202在健康受試人群的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)及生物標志物變化 。臨床前研究數據支持該療法在治療補體介導疾病方面具有創(chuàng )新治療的潛力。
關(guān)于補體介導疾病
補體系統是免疫系統的關(guān)鍵組成部分。過(guò)度激活或補體系統失調可引發(fā)多種嚴重疾病，包括補體介導的腎臟疾病、補體介導的溶血性貧血、年齡相關(guān)性黃斑變性等疾病。目前，針對此類(lèi)疾病的治療選擇十分有限，且不具有針對性，亟需創(chuàng )新的精準靶向的治療方法。
關(guān)于舶望制藥
舶望制藥是一家處于臨床研究階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)新一代RNAi療法，為全球患者提供更優(yōu)治療選擇。公司依托肝靶向與肝外遞送技術(shù)平臺，構建了覆蓋心血管代謝、特殊疾病、病毒感染、中樞神經(jīng)系統疾病及罕見(jiàn)病的多元化RNAi藥物研發(fā)管線(xiàn)。目前，舶望制藥已有六款RNAi候選藥物進(jìn)入臨床研究。
資料來(lái)源：1.舶望制藥
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