2025年7月22日，Abivax宣布微小RNA（miRNA）藥物Obefazimod（ABX464）治療潰瘍性結腸炎（UC）的兩項III期研究（ABTECT-1和ABTECT-2）都達到了主要終點(diǎn)。
Obefazimod是Abivax開(kāi)發(fā)的一種口服、全球首 創(chuàng )（first in class）、增強miR-124（一種抗炎miRNA）表達的HIV RNA剪接調節因子，通過(guò)阻止Rev介導的未剪接HIV-1轉錄本輸出到細胞質(zhì)并與帽結合復合物（CBC）相互作用來(lái)抑制病毒復制。
ABTECT-1（Study 105）和ABTECT-2（研究106）均為全球性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=1275），評估了Obefazimod（25mg或50mg，每日1次）對比安慰劑誘導治療對常規療法和/或先進(jìn)療法反應不足、無(wú)反應或不耐受的中度至重度活動(dòng)性UC成人患者的有效性和安全性。研究的主要終點(diǎn)是治療第8周實(shí)現臨床緩解的患者比例。
ABTECT項目是有史以來(lái)規模最大的UC III期研究之一，并且納入了數量最多的對JAK抑制劑反應不足的患者群體。
ABTECT-1研究結果表明，25mg、50mg、安慰劑組分別有23.8%、21.7%、2.5%的患者實(shí)現臨床緩解，分別有37.5%、33.3%、5.7%的患者實(shí)現內鏡評分改善，分別有65.6%、61.0%、28.5%的患者產(chǎn)生臨床應答。
ABTECT-2研究結果表明，25mg、50mg、安慰劑組分別有11.3%、19.8%、6.3%的患者實(shí)現臨床緩解，分別有22.0%、35.5%、10.1%的患者實(shí)現內鏡評分改善，分別有53.5%、63.2%、33.3%的患者產(chǎn)生臨床應答。
在安全性層面，Obefazimod 的表現與以往研究結果相符。兩項研究中均未發(fā)現新的安全性問(wèn)題，且兩個(gè)劑量組的治療方案整體耐受度較好
關(guān)于潰瘍性結腸炎
潰瘍性結腸炎是一種病因尚未完全明確的慢性非特異性腸道炎癥性疾病，主要累及直腸和結腸黏膜，表現為持續或反復發(fā)作的腹瀉、黏液膿血便、腹痛等癥狀，嚴重時(shí)可伴隨發(fā)熱、乏力、體重減輕等全身表現。該病病程遷延，易反復發(fā)作，部分患者可能出現腸穿孔、中毒性巨結腸等嚴重并發(fā)癥，甚至增加結直腸癌的風(fēng)險。目前，潰瘍性結腸炎的治療以控制炎癥、緩解癥狀、維持緩解期為目標，常用藥物包括氨基水楊酸制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及生物制劑等，對于藥物治療無(wú)效或出現嚴重并發(fā)癥的患者，可能需要手術(shù)干預。
關(guān)于miRNA
miRNA 藥物是一類(lèi)基于微小核糖核酸（miRNA）研發(fā)的創(chuàng )新型藥物。miRNA 是真核生物中廣泛存在的、長(cháng)度約 22 個(gè)核苷酸的非編碼 RNA，通過(guò)與靶基因 mRNA 的 3'UTR 區域互補配對，抑制翻譯或促使 mRNA 降解，調控基因表達，參與細胞增殖、分化、凋亡等眾多生理病理過(guò)程 。其研發(fā)策略主要有兩種：當疾病中特定 miRNA 表達下調，采用 miRNA 模擬物補充其功能，像腫瘤治療中補充抑癌性 miRNA 以抑制腫瘤；若 miRNA 過(guò)度表達，運用 miRNA 抑制劑阻斷其作用，如在某些肝病中抑制過(guò)度活躍的 miRNA。miRNA 藥物具有多靶點(diǎn)調控優(yōu)勢，能針對復雜疾病，但也面臨穩定性差、靶向性不足、遞送困難等挑戰
關(guān)于 Abivax 公司
Abivax 是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)利用人體天然調節機制的療法，以穩定慢性炎癥性疾病患者的免疫反應。
資料來(lái)源：1.醫藥魔方
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