2025年7月23日，國內首個(gè)獲批上市的AAV基因治療藥物“波哌達可基注射液”（商品名：信玖凝）正式公布定價(jià)：每瓶9.3萬(wàn)元。國際同類(lèi)藥物如Zolgensma（諾華）定價(jià)212.5萬(wàn)美元，信玖凝的單瓶?jì)r(jià)格雖顯著(zhù)低于國際水平，但按體重計算的全程費用（如70kg患者需44瓶，總價(jià)409.2萬(wàn)元）位列國產(chǎn)藥價(jià)格前三。目前，在慈善援助項目支持下，患者自付上限鎖定為279萬(wàn)元，超出30瓶的部分免費提供。
橫向對比國際市場(chǎng)，美國已批準的同類(lèi)血友病B基因療法Hemgenix定價(jià)高達350萬(wàn)美元（約2500萬(wàn)元人民幣），Orchard公司的異染性腦白質(zhì)退化癥基因療法Lenmeldy（425萬(wàn)美元，約3040萬(wàn)人民幣）和藍鳥(niǎo)生物的β-地中海貧血療法Zynteglo（280萬(wàn)美元，約2000萬(wàn)人民幣）的對比中。
傳統血友病B治療需終身注射凝血因子，年均費用達40萬(wàn)元，7年累積費用即與基因療法相當。而基因療法通過(guò)單次靜脈注射AAV載體，將人凝血因子IX基因遞送至肝臟細胞，實(shí)現持續表達凝血因子，臨床試驗顯示治療后52周患者年化出血率從58.2次降至0.6次，80.8%患者實(shí)現零出血，且療效持續超過(guò)5年。
成本解構：138億研發(fā)重壓下的定價(jià)困局
基因療法的高定價(jià)首先源于難以壓縮的研發(fā)與生產(chǎn)成本。2023年一項研究估算，細胞/基因療法藥物的臨床試驗階段平均耗費19.43億美元（約138億元人民幣）（19.43億為包含失敗項目的行業(yè)均值），而適用人群可能僅幾百人。載體構建、動(dòng)物試驗、臨床研究等環(huán)節均需高昂投入，且AAV載體生產(chǎn)作為“生物醫藥領(lǐng)域難度最大、技術(shù)壁壘最高的項目”，超過(guò)30套質(zhì)控方法。業(yè)內人士指出：“基因治療藥物價(jià)格居高不下，核心在于遞送工具AAV的生產(chǎn)制造成本高昂”。
更嚴峻的是商業(yè)化困境的全球性陰影。國際市場(chǎng)上三款已上市的血友病基因療法均遭遇滑鐵盧：
· 輝瑞的Beqvez在2025年2月終止開(kāi)發(fā)（獲批僅8個(gè)月且零商業(yè)治療）
· BioMarin的Roctavian將市場(chǎng)縮至美德意三國（2023年銷(xiāo)售額僅350萬(wàn)美元，遠低于0.5-1.5億預期）
· 輝瑞甚至將血友病A療法權益退回給Sangamo
究其原因，輝瑞歸咎于“患者和醫生對血友病基因療法興趣有限” 。深層矛盾則在于：傳統替代療法已形成穩定醫療路徑，而基因療法作為單次治療且無(wú)法重復給藥，醫生和患者對其長(cháng)期療效持審慎態(tài)度。即便信玖凝的Ⅲ期臨床顯示所有受試者無(wú)嚴重不良事件，隨訪(fǎng)數據顯示90%受試者FIX持續穩定表達且年化出血率為零，市場(chǎng)教育仍需時(shí)間。
支付革命：慈善封頂與療效保險的破冰嘗試
面對279萬(wàn)元的自付門(mén)檻，目前已知探索出三層支付創(chuàng )新體系：
慈善援助：北京病痛挑戰公益基金會(huì )提供“30瓶自付封頂”方案，直接降低32%費用。
醫保商保聯(lián)動(dòng)：2025年7月醫保局同步啟動(dòng)基本目錄調整與商保創(chuàng )新藥目錄制定，探索價(jià)格協(xié)商機制。（企業(yè)提議方案）
企業(yè)創(chuàng )新支付：信念醫藥與武田正推動(dòng)“療效保險和分期付款”，肖嘯提出“按療效分期付款或分擔現有血友病藥物年報銷(xiāo)30萬(wàn)封頂費用”的設想，預期患者實(shí)際支付可降至200萬(wàn)內。
但對于國內大部分患者來(lái)說(shuō)，降至200萬(wàn)以?xún)?，仍然是遙不可及的金額。
生態(tài)博弈：從技術(shù)突圍到可持續醫療的遠征
既要平衡138億元級別的研發(fā)成本分攤，又要適應人均可支配收入僅3.9萬(wàn)元的國情，龐大人口基數下的醫?；饓毫Γ?024年參保人數13.27億人）。其選擇比CAR-T更具優(yōu)勢——后者國內定價(jià)120萬(wàn)元卻因“一人一藥”的定制模式陷入商業(yè)化困境。而基因療法采用通用型制劑，具備規?；当緷摿?。
政策層面曙光已現。國家藥監局通過(guò)突破性療法認定與優(yōu)先審評加速信玖凝上市，醫保局則開(kāi)創(chuàng )性建立“商保創(chuàng )新藥目錄”，為高值藥物提供醫保外支付通道。正如肖嘯所言：“最 理想的是醫保按療效分期付款”——這種風(fēng)險共擔模式或將成為天價(jià)藥破局的關(guān)鍵。已邁出關(guān)鍵一步！未來(lái)需通過(guò)"政策+市場(chǎng)"雙輪驅動(dòng)，將基因療法從"天價(jià)藥"轉化為可持續的公共健康解決方案。
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