近日，罕見(jiàn)病巨頭Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了公司第二季度財報，在上一季度中，Vertex指責俄羅斯一家藥企侵犯知識產(chǎn)權，仿制vertex的囊性纖維化藥物Trikafta系列，嚴重阻礙囊性纖維化公司產(chǎn)品在國際市場(chǎng)的銷(xiāo)售，國外市場(chǎng)囊性纖維化藥物的銷(xiāo)售下降5%。
而本季度，這一頹勢似乎得到了扭轉，美國市場(chǎng)收入18.5億美元（+14%），受益于患者需求增長(cháng)及醫保支付結構優(yōu)化。而國際市場(chǎng)收入11.2億美元（+8%），歐洲、加拿大等地增長(cháng)顯著(zhù)。
基因治療領(lǐng)域
在Q1時(shí)，Vertex拋棄了所有的AAV管線(xiàn)，Affinia Therapeutics，Tevard Biosciences等公司的管線(xiàn)受到影響。
不過(guò)，當時(shí)Vertex表示公司沒(méi)有放棄所有基因與細胞治療。
這一點(diǎn)在今年Q2得到了體現。
之前飽受詬病的基因治療CASGEVY疑似有了新的希望，雖然Q2也才新增加16例患者，但Vertex聲稱(chēng)，他們在中東找到了市場(chǎng)（中東市場(chǎng)約有2萬(wàn)3000例潛在患者）。
這事情還真有點(diǎn)說(shuō)法。
中東地區的近親婚姻率高，堂兄妹或表兄妹聯(lián)姻歷史悠久。遺傳性疾病發(fā)病率顯著(zhù)高于全球平均水平。
以β-地中海貧血為例，這一疾病在阿聯(lián)酋、沙特阿拉伯等海灣國家高發(fā)，患者需終身輸血。由于一部分重型患者需終身輸血，長(cháng)期輸血導致的鐵過(guò)載會(huì )引發(fā)多器官損傷，這種情況下，又需要依賴(lài)祛鐵治療，長(cháng)期使用之下的醫療費用高昂。就算是在這種情況下，許多患者還真有支付能力。
理論上，性?xún)r(jià)比更高的CASGEVY還真有可能在中東市場(chǎng)打出一片天。
而另外一項適應癥的鐮狀細胞?。⊿CD）同樣以中東地區患者高發(fā)，部分國家（如埃及、蘇丹）因遺傳背景和瘧疾歷史，SCD患者數量較多，約占全球總病例的5%-10%。
未來(lái)可以期待和關(guān)注Vertex在中東市場(chǎng)的開(kāi)拓情況，這對于國內相關(guān)企業(yè)也有啟示作用。
有得有失的疼痛管理領(lǐng)域
在非阿片止痛藥領(lǐng)域，該公司的NaV1.8抑制劑JOURNAVX上市四個(gè)月內就開(kāi)出了11萬(wàn)例處方，同時(shí)與兩大PBM（ pharmacy benefit managers，藥品福利管理）及16州Medicaid計劃達成協(xié)議，覆蓋近半數美國患者（1.5億人）。
不過(guò)公司的另外一款產(chǎn)品沒(méi)能跟上JOURNAVX的腳步，公司在新聞稿中宣布VX-993在II期臨床中效果未能超過(guò)安慰劑。Vertex公司在新聞稿中表示，該公司不再將VX-993作為急性疼痛的單一療法。
之前Vertex公司還是對VX-993寄予了厚望的，VX-993作為Journavx的后續第二代藥物，是公司疼痛管理管線(xiàn)的重要一環(huán)，作為第二代NaV1.8抑制劑理論上能展現出有效性和安全性的進(jìn)一步提升。
公司為VX-993開(kāi)展了一項規模較大的II期臨床，共招募了367名接受拇囊炎摘除手術(shù)的患者，試驗測試了三種口服劑量的VX-993，并評估了它們與安慰劑相比減輕急性疼痛的能力。
遺憾的是，在48小時(shí)內，所有三種劑量都未能改善疼痛強度。
這樣一來(lái)二代的VX-993反而就不如一代的JOURNAVX了。
另外，VX-993也正在接受糖尿病周?chē)窠?jīng)病變的II期臨床測試，糖尿病周?chē)窠?jīng)病變是一種慢性疼痛，
考慮到之前公司有傳出過(guò)風(fēng)聲，FDA不太可能批準JOURNAVX在外周神經(jīng)病理性疼痛的適應癥……
這樣一來(lái)二代的VX-993的前景也不太樂(lè )觀(guān)了……
總結
總的來(lái)說(shuō)，這次Vertex第二季度財報雖然確實(shí)展現出JOURNAVX的商業(yè)潛力和基本盤(pán)囊性纖維化藥物的銷(xiāo)售增長(cháng)，但不要忘了公司仍然沒(méi)有明確提出已經(jīng)解決俄羅斯藥企侵犯專(zhuān)利這事情。
市場(chǎng)普遍不看好二代NaV1.8抑制劑VX-993的前景。
長(cháng)期擔任首席科學(xué)官David Altshuler的退休也讓外界擔心Vertex的研發(fā)是否處于瓶頸。
參考來(lái)源：
https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-reports-second-quarter-2025-financial-results
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