胡軼清 阿斯利康中國副總裁、罕見(jiàn)病事業(yè)部負責人

       本次獲批加速了中國NMOSD治療領(lǐng)域變革，也進(jìn)一步夯實(shí)阿斯利康在補體罕見(jiàn)病領(lǐng)域的科學(xué)領(lǐng)導力。作為長(cháng)效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗在持續控制NMOSD的疾病癥狀和防止復發(fā)方面臨床獲益明確。每8周一次的給藥方式也將進(jìn)一步提高治療的便捷性，從而幫助患者提高長(cháng)期生活質(zhì)量。我們十分期待讓創(chuàng )新藥物加速惠及更多中國罕見(jiàn)病患者！

       CHAMPION-NMOSD研究中最常見(jiàn)的不良事件為COVID-19，頭痛、背痛、關(guān)節痛和尿路感染。瑞利珠單抗的安全性和耐受性與既往臨床研究及真實(shí)世界數據一致，未發(fā)現新的安全性信號。²

       瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區獲批用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者，并在全球多個(gè)國家和地區獲批多項適應癥。

       關(guān)于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

       視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統疾病，因免疫系統被異常激活對中樞神經(jīng)系統中的健康組織和細胞進(jìn)行攻擊。⁴ 大約四分之三的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者會(huì )產(chǎn)生與特定蛋白質(zhì)AQP4結合的抗體，呈現為抗AQP4抗體陽(yáng)性。^8,9 補體系統是免疫系統的一部分，對人體抵御感染至關(guān)重要，而這種特定的結合導致補體系統被異常激活，從而破壞視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細胞。^5,9

       視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病常見(jiàn)于女性，一般在 30 多歲開(kāi)始發(fā)病。男性和兒童均可能發(fā)病，但人群更為罕見(jiàn)。^10-13 NMOSD 患者可能會(huì )出現視力問(wèn)題、劇烈疼痛、膀胱或腸道功能喪失、皮膚感覺(jué)異常（例如刺痛或對熱、冷敏感），以及影響協(xié)調功能或運動(dòng)能力。⁶ 大多數 NMOSD 患者都會(huì )經(jīng)歷數次復發(fā)。每次復發(fā)可導致殘疾加重，包括視力喪失、癱瘓，甚至過(guò)早死亡。^5,6 NMOSD 有別于多發(fā)硬化等其他中樞神經(jīng)系統疾病。⁴ NMOSD確診過(guò)程不僅漫長(cháng)，還容易出現誤診情況。¹⁴

       關(guān)于CHAMPION-NMOSD研究

       CHAMPION-NMOSD 是一項全球性III期開(kāi)放標簽的多中心臨床試驗，旨在評估瑞利珠單抗在成年視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者中的安全性和有效性。該研究在北美、歐洲、亞太地區及日本共入組了58例患者。所有入組患者均需滿(mǎn)足確診為抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的NMOSD，在篩選前12個(gè)月內至少經(jīng)歷過(guò)一次發(fā)作或復發(fā)，且入組時(shí)擴展殘疾狀態(tài)量表評分不超過(guò)7分，且體重不低于40公斤。試驗期間允許患者維持既有的穩定支持性免疫抑制治療。¹⁵

       由于NMOSD復發(fā)可能導致長(cháng)期功能障礙，且存在有效的治療藥物，出于倫理考慮，本研究未設置直接安慰劑對照組，而是將瑞利珠單抗治療組與依庫珠單抗PREVENT 關(guān)鍵性臨床試驗的安慰劑數據進(jìn)行了比較。¹⁵

       中位治療持續時(shí)間的73周內，所有受試者在第1天接受單次基于體重的誘導劑量，并于第15天開(kāi)始接受基于體重的維持劑量給藥，每8周一次。研究的主要終點(diǎn)是由獨立裁定委員會(huì )判定的至研究首次復發(fā)時(shí)間。主要治療階段的結束時(shí)間定義為以下兩種情況之一：所有受試者在第26周訪(fǎng)視前完成治療或中止研究且裁定復發(fā)事件達到或超過(guò)2例；或者所有受試者在第50周訪(fǎng)視前完成治療或中止研究且裁定復發(fā)事件少于2例。由于試驗期間未發(fā)生任何裁定復發(fā)事件，主要治療階段于最后一名入組受試者完成第50周訪(fǎng)視后結束。¹⁵

       完成主要治療階段的患者可進(jìn)入長(cháng)期擴展治療階段。¹⁵

       關(guān)于偉立瑞®

       作為長(cháng)效C5補體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可實(shí)現即時(shí)、完全且持續的補體抑制。該藥物通過(guò)抑制人體免疫系統中末端補體級聯(lián)反應中的C5激活來(lái)發(fā)揮作用。當補體級聯(lián)反應被異常激活時(shí)，會(huì )導致機體攻擊自身健康細胞。成人患者需先接受誘導劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據體重調整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

       瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本和其他國家及地區獲批用于治療特定的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

       瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人患者，以及在美國、歐盟及其他國家獲批用于治療特定患有PNH的兒童。

       瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區獲批用于治療特定的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。

       此外，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區獲批用于治療特定的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）成人患者。

       作為全面開(kāi)發(fā)計劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評估用于治療其他適應癥。

       關(guān)于瑞頌制藥

       作為阿斯利康罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)子公司，瑞頌制藥致力于為罕見(jiàn)病患者及其家庭研發(fā)并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領(lǐng)將補體系統的復雜生物學(xué)轉化為變革性藥物，并在具有重大未滿(mǎn)足需求的疾病領(lǐng)域，持續開(kāi)展豐富的研發(fā)創(chuàng )新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴展業(yè)務(wù)版圖，為全球更多罕見(jiàn)病患者提供服務(wù)。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

       關(guān)于阿斯利康

       阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè)，專(zhuān)注于研發(fā)、生產(chǎn)及營(yíng)銷(xiāo)處方類(lèi)藥品，重點(diǎn)關(guān)注腫瘤、罕見(jiàn)病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業(yè)務(wù)遍布超過(guò)125個(gè)國家，創(chuàng )新藥物惠及全球數百萬(wàn)患者。

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