摘要：2025 年 7 月，美國食品藥品監督管理局（FDA）在藥品審批領(lǐng)域動(dòng)作頻頻。一方面，批準了 Regeneron 公司治療多發(fā)性骨髓瘤的 Lynozyfic 以及 Axsome 公司治療阿爾茨海默病激越癥狀的 Xywav，為相關(guān)患者群體帶來(lái)新的治療選擇；另一方面，拒絕了 Capricor Therapeutics 公司用于杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的細胞療法 Deramiocel 以及 Carmot Therapeutics 公司用于 2 型糖尿病的 CT-996 的生物制品許可申請（BLA）。這些決策不僅影響企業(yè)發(fā)展，也反映出 FDA 在平衡創(chuàng )新療法需求與嚴格監管標準方面的考量。
一、Lynozyfic 獲批：多發(fā)性骨髓瘤治療新選擇
7 月 1 日，FDA 加速批準了 Regeneron 公司的 Lynozyfic（linvoseltamab-gcpt），用于治療接受過(guò)至少四線(xiàn)治療的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成年患者，此前治療需包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗 CD38 單克隆抗體。Lynozyfic 是一款雙特異性抗體，可激活 T 細胞識別并摧毀骨髓瘤細胞。其獲批基于關(guān)鍵的 1/2 期 Linker-MM1 試驗（NCT03761108）結果，該試驗中 80 例患者的客觀(guān)緩解率達 70%。
與已上市的同類(lèi)產(chǎn)品相比，Lynozyfic 具有一定優(yōu)勢。例如，治療 24 周后，若患者反應良好，可每月給藥一次，而強生的 Tecvayli 在患者至少六個(gè)月反應良好后，每?jì)芍芙o藥一次，輝瑞的 Elrexfio 從第 25 周起也為每?jì)芍芙o藥一次。不過(guò)，與其他 T 細胞導向藥物一樣，Lynozyfic 也帶有黑框警告，包括細胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性等，同時(shí)還有感染、中性粒細胞減少、肝毒性和胚胎 - 胎兒毒性等警告和預防措施。盡管 Lynozyfic 上市較晚，但憑借其獨特的給藥優(yōu)勢，有望在 MM 治療市場(chǎng)中分得一杯羹。據 GlobalData 的醫藥情報中心預測，到 2031 年，Tecvayli 年銷(xiāo)售額預計接近 45 億美元，而 Lynozyfic 屆時(shí)銷(xiāo)售額預計為 7.07 億美元。
二、Xywav 獲批：緩解阿爾茨海默病激越癥狀
7 月 23 日，FDA 批準 Axsome 公司的 Xywav（羥丁酸鈉）用于治療成人阿爾茨海默病激越癥狀。這一批準為飽受阿爾茨海默病激越癥狀困擾的患者及其護理人員帶來(lái)了希望。激越癥狀在阿爾茨海默病患者中較為常見(jiàn)，嚴重影響患者生活質(zhì)量及護理難度。Xywav 此前已被批準用于治療發(fā)作性睡病相關(guān)的日間過(guò)度嗜睡和猝倒，此次獲批新適應癥是基于其在相關(guān)臨床試驗中對阿爾茨海默病激越癥狀的改善效果。雖然目前具體試驗數據尚未完全公開(kāi)，但這一批準無(wú)疑為阿爾茨海默病的癥狀管理增添了新的手段，有助于緩解患者的痛苦，減輕家庭和社會(huì )的護理負擔。
三、Deramiocel 遭拒：DMD 細胞療法受挫
7 月 11 日，Capricor Therapeutics 公司宣布收到 FDA 關(guān)于其核心產(chǎn)品 Deramiocel（CAP - 1002）生物制品許可申請（BLA）的完整回復函（CRL）。Deramiocel 是用于治療與杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）相關(guān)的心肌病的細胞療法候選藥物。FDA 表示已完成審查，但認為該 BLA 不符合實(shí)質(zhì)性有效性證據的法定要求，且需要更多臨床數據。CRL 還提及申請中化學(xué)、生產(chǎn)和控制（CMC）部分的一些未決事項。
Capricor 公司認為其中大部分問(wèn)題已在先前與 FDA 的溝通中得到解決，但由于 CRL 發(fā)布時(shí)間原因，更新內容未能納入此次評審。FDA 確認將在公司重新提交申請后重啟評審流程，并向公司提供了申請召開(kāi) "A 類(lèi)會(huì )議" 的機會(huì )，以討論后續推進(jìn)路徑。DMD 是一種嚴重的遺傳性肌肉疾病，目前治療手段有限，Deramiocel 的受挫無(wú)疑給 DMD 治療領(lǐng)域帶來(lái)了打擊，但 Capricor 公司計劃進(jìn)一步與 FDA 溝通，明確下一步行動(dòng)計劃，為該療法的推進(jìn)尋找新的契機。
四、CT - 996 被拒：2 型糖尿病創(chuàng )新療法遇阻
同樣在 7 月，Carmot Therapeutics 公司用于治療 2 型糖尿病的 CT - 996 的生物制品許可申請（BLA）也遭到 FDA 拒絕。CT - 996 是一種新型的胰淀素受體激動(dòng)劑，旨在通過(guò)調節血糖、體重等代謝指標來(lái)治療 2 型糖尿病。盡管 Carmot 公司在研發(fā)過(guò)程中投入大量精力，且該產(chǎn)品在部分早期試驗中顯示出一定潛力，但 FDA 認為其提交的數據不足以支持批準。具體拒絕原因尚未完全披露，但可能涉及臨床試驗設計、有效性終點(diǎn)評估或安全性考量等多方面因素。這一決定對 Carmot Therapeutics 公司而言是重大挫折，也反映出 FDA 在審批創(chuàng )新糖尿病療法時(shí)的謹慎態(tài)度，確保上市藥物真正能為患者帶來(lái)顯著(zhù)臨床獲益且風(fēng)險可控。
五、行業(yè)影響與展望：創(chuàng )新與監管的平衡
FDA 在七月的這些審批決策對醫藥行業(yè)產(chǎn)生了廣泛影響。獲批的 Lynozyfic 和 Xywav 為相關(guān)疾病領(lǐng)域注入了新活力，推動(dòng)了治療方案的多元化發(fā)展，也為患者帶來(lái)了更多希望。然而，Deramiocel 和 CT - 996 的被拒則給企業(yè)研發(fā)帶來(lái)挑戰，提醒企業(yè)在新藥研發(fā)過(guò)程中需嚴格遵循 FDA 要求，確保臨床數據的充分性與可靠性。
從行業(yè)角度看，這一系列決策凸顯了 FDA 在鼓勵創(chuàng )新療法與保障公眾健康之間尋求平衡的努力。對于高未滿(mǎn)足需求領(lǐng)域如 DMD 和 2 型糖尿病，盡管創(chuàng )新療法備受期待，但 FDA 仍堅守嚴格標準，以確?；颊甙踩行У赜盟?。未來(lái)，隨著(zhù)更多創(chuàng )新療法進(jìn)入審批階段，FDA 的決策將持續影響行業(yè)走向，而企業(yè)也需不斷優(yōu)化研發(fā)策略，提高研發(fā)成功率，為患者提供更優(yōu)質(zhì)的治療選擇。
參考來(lái)源：https://www.biospace.com/fda/fda-issued-myeloma-alzheimers-approvals-in-july-but-rejected-two-cgts
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