2025年8月2日，東陽(yáng)光藥自主研發(fā)的乙肝siRNA療法——HECN30227正式遞交臨床試驗申請（IND），標志著(zhù)東陽(yáng)光藥在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域邁出關(guān)鍵一步！作為國內乙肝創(chuàng )新藥研發(fā)的領(lǐng)先企業(yè)，東陽(yáng)光藥憑借扎實(shí)的技術(shù)積累與前瞻布局，以技術(shù)引領(lǐng)邁向源頭創(chuàng )新。此次IND遞交，不僅為乙肝患者帶來(lái)全新治療希望，更彰顯東陽(yáng)光藥在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域的雄厚實(shí)力與廣闊前景。
siRNA：重塑乙肝治療的未來(lái)
乙肝是由乙肝病毒（HBV）感染引起的肝臟疾病，可進(jìn)展成肝硬化、肝癌和肝衰竭等嚴重并發(fā)癥，是全球公共衛生領(lǐng)域的重大挑戰。據世界衛生組織統計，全球約2.96億人患有慢性乙肝。其中，中國患者數量超7000萬(wàn)，2023年新報告乙肝病例數超105萬(wàn)[1]，每年約有30萬(wàn)人死于乙肝相關(guān)肝病[2]。
盡管現有的核苷（酸）類(lèi)似物（NAs）和干擾素治療方案能抑制HBV復制，改善肝組織病理學(xué)，但仍存在顯著(zhù)局限性[3,4]：
1.難以實(shí)現功能性治愈
2.干擾素副作用大，耐受性差，適用人群有限
3.NAs需每日給藥，長(cháng)期用藥依從性挑戰大，部分患者甚至需終身治療
為突破現有治療困境，開(kāi)發(fā)兼具高乙肝表面抗原（HBsAg）清除率、良好安全性、順應性的新型療法已成為全球乙肝新藥研發(fā)焦點(diǎn)。值得關(guān)注的是，在首個(gè)NAs上市近30年后的今天，全新作用機制的乙肝抗病毒藥物——小核酸藥物，已在早期研究中展現出突破性潛力。
小干擾RNA（siRNA）作為小核酸藥物的代表，主要通過(guò)基因沉默機制靶向于HBV RNA——siRNA與HBV RNA互補結合，通過(guò)觸發(fā)RNA干擾介導的HBsAg編碼序列裂解，引起RNA降解。這種直接作用于病毒復制源頭的分子機制，不僅展現出顯著(zhù)的靶向特異性，更能實(shí)現優(yōu)效持久的HBsAg抑制，延長(cháng)給藥周期，為突破現有治療瓶頸提供了全新的分子干預策略。
HECN30227：潛在BIC乙肝新藥
HECN30227是東陽(yáng)光藥自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權的1類(lèi)新藥，也是公司基于小核酸技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)的首 款siRNA藥物，可同時(shí)消除cccDNA和intDNA來(lái)源的HBsAg。臨床前數據表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBV表面抗原水平，對核苷類(lèi)藥物耐藥株同樣保持突出藥效，體內外藥效亦優(yōu)于臨床競品。該藥物采用東陽(yáng)光藥獨特設計的HEC-GalNova（N-乙酰半乳糖胺）肝靶向遞送系統，在實(shí)現精準高效肝臟遞送的同時(shí)大幅降低脫靶風(fēng)險?；趯BV清除機制的深刻了解，公司正同步開(kāi)發(fā)“siRNA+ASO+免疫調節劑”三聯(lián)療法，通過(guò)多靶點(diǎn)協(xié)同作用全面抑制乙肝病毒和表面抗原，并通過(guò)免疫重建開(kāi)啟乙肝“功能性治愈”新時(shí)代，為患者帶來(lái)新希望。
目前全球尚無(wú)乙肝siRNA藥物獲批上市，HECN30227憑借“強效、長(cháng)效、安全”三位一體的差異化優(yōu)勢，展現出“Best-in-Class”潛力，有望為乙肝治療領(lǐng)域帶來(lái)范式轉變。
東陽(yáng)光藥：領(lǐng)航小核酸百億藍海
小核酸藥物被譽(yù)為繼小分子與抗體藥物的第三次制藥行業(yè)浪潮。盡管我國在該領(lǐng)域起步較晚，但基于龐大的患者群體和迫切的臨床需求，國內創(chuàng )新力量正加速追趕國際先進(jìn)水平。目前，國內小核酸藥物市場(chǎng)仍處于產(chǎn)業(yè)化前期，尚無(wú)本土產(chǎn)品獲批上市。然而，隨著(zhù)核心技術(shù)的不斷突破和產(chǎn)業(yè)生態(tài)的日益完善，行業(yè)即將進(jìn)入爆發(fā)式增長(cháng)階段。據預測，到2030年中國小核酸藥物市場(chǎng)規模將突破百億元大關(guān)。
東陽(yáng)光藥自2022年起進(jìn)軍小核酸領(lǐng)域，構建了“靶點(diǎn)發(fā)現-序列設計-化學(xué)修飾-遞送技術(shù)-生物學(xué)評價(jià)”的全鏈條研發(fā)平臺，研發(fā)實(shí)力已躍居國內第一梯隊。依托這一完善的技術(shù)平臺，公司已布局超10款小核酸管線(xiàn)，涵蓋抗感染、心血管-腎臟-代謝、呼吸系統與腫瘤四大領(lǐng)域，計劃未來(lái)將保持每年推動(dòng)多款小核酸藥物進(jìn)入臨床階段，持續鞏固自身在小核酸治療領(lǐng)域的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢。
圖1：東陽(yáng)光藥小核酸技術(shù)平臺
從乙肝siRNA療法HECN30227遞交IND到小核酸百億藍圖，東陽(yáng)光藥正以“技術(shù)+管線(xiàn)+產(chǎn)業(yè)化”的立體化布局引領(lǐng)中國小核酸藥物創(chuàng )新浪潮。未來(lái)，東陽(yáng)光藥將持續加碼小核酸技術(shù)平臺建設，加速攻克未滿(mǎn)足的臨床需求，為患者帶來(lái)全球先進(jìn)的“中國智造”治療方案。
關(guān)于東陽(yáng)光藥
東陽(yáng)光藥創(chuàng )立于2001年，是一家以自主研發(fā)為驅動(dòng)、植根中國、面向世界的綜合型制藥公司。東陽(yáng)光藥為全球患者提供創(chuàng )新、優(yōu)質(zhì)及可負擔的藥物，以成為世界一流的制藥公司為企業(yè)愿景。20多年來(lái)，公司堅持“創(chuàng )新”和“國際化”發(fā)展戰略，已建成國內領(lǐng)先的藥物研發(fā)平臺、符合國際標準的生產(chǎn)設施和覆蓋全球的銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò )。公司戰略性聚焦兒童藥、感染、慢病及腫瘤等治療領(lǐng)域，在全球擁有150款獲批藥物，超過(guò)100款在研藥物，包括近50款一類(lèi)創(chuàng )新藥，逐步發(fā)展成為中國生物醫藥領(lǐng)軍企業(yè)之一。公司連續7年入選由藥智網(wǎng)發(fā)布的“中國藥品研發(fā)綜合實(shí)力排行榜”TOP20，蟬聯(lián)“2023中國醫藥創(chuàng )新企業(yè)100強”第一梯級，其中專(zhuān)利數位居“2022年全球生物醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)明專(zhuān)利排行榜TOP 100”全球第44位，中國第4位。根據弗若斯特沙利文報告，以2014年1月1日至2023年12月31日在中國公布的專(zhuān)利數量及授權專(zhuān)利公告數量統計，東陽(yáng)光藥在中國制藥公司中排名第 一。
參考文獻：
[1]中國疾病預防控制中心.2023年全國法定傳染病疫情概況.
[2]Yan, Ruiyi, et al. 2024 latest report on hepatitis B virus epidemiology in China: current status, changing trajectory, and challenges[J]. Hepatobiliary Surgery and Nutrition, 2025, 14(1):66-77.
[3]梁攜兒,劉智泓,侯金林. 乙型肝炎功能性治愈新藥:聚焦反義寡核苷酸和小干擾RNA[J]. 臨床肝膽病雜志,2025(1):7-14.
[4]鄧優(yōu),孟彤彤,尤紅,等. 中國乙型肝炎最新流行病學(xué)及防治進(jìn)展[J]. 中華肝臟病雜志，2025，33(02):115-120.
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