國內創(chuàng )新藥光速進(jìn)化，在多個(gè)領(lǐng)域取得領(lǐng)先地位，小分子頭部上市企業(yè)相繼通過(guò)出海銷(xiāo)售或大額BD，驗證自己的國際競爭力。

       滄海遺珠，海和藥物是未上市小分子企業(yè)的標桿，具有關(guān)鍵核心技術(shù)/平臺，在中國創(chuàng )新藥企中，第一個(gè)叩開(kāi)全球第三大制藥市場(chǎng)的大門(mén)。

       海和在創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)每一個(gè)階段均有產(chǎn)品布局，3款產(chǎn)品上市商業(yè)化，1款腫瘤創(chuàng )新藥pre-NDA，2款腫瘤創(chuàng )新藥進(jìn)入臨床關(guān)鍵性研究，并儲備5款FIC/BIC早研分子，其研發(fā)管線(xiàn)的深度和廣度，以及在小分子領(lǐng)域深厚的Know-how積淀，早已不輸于港股18A小分子頭部企業(yè)。

       面對殘酷的市場(chǎng)競爭，海和藥物依靠差異化的技術(shù)路線(xiàn)和出海策略，脫穎而出，成為圈內的標桿。

造血能力：創(chuàng )新驅動(dòng)的商業(yè)成功

       2023年3月8日，谷美替尼片（商品名：海益坦）獲得國家藥監局附條件批準上市，用于治療間質(zhì)-上皮轉化因子（MET）外顯子14跳躍突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC），突破并填補國內METex14跳變的非小細胞肺癌一線(xiàn)適應癥空白。2024年1月1日，該藥物被納入國家醫保目錄，成為首個(gè)成功列入國家醫保目錄的MET ex14跳變全線(xiàn)適應癥的MET靶向藥物。

       出海溢價(jià)

       2024年6月24日，谷美替尼在日本獲批上市，首次實(shí)現中國企業(yè)創(chuàng )新藥在日本自主注冊申報并獲批上市。

       據藥智網(wǎng)，日本是老齡化社會(huì )與高福利醫療支撐的全球第三大制藥市場(chǎng)。相比歐美，日本在藥品監管上相對保守，谷美替尼能夠率先破圈，體現出過(guò)硬的FIC創(chuàng )新實(shí)力。

       憑借“中日雙報”模式，谷美替尼的商業(yè)化價(jià)值顯著(zhù)提升，并能迅速覆蓋東南亞市場(chǎng)，其差異化的出海策略令人矚目。

       研銷(xiāo)分離

       自谷美替尼上市之初，國內商業(yè)化推廣由石藥集團負責，海外則由日本大鵬藥品工業(yè)株式會(huì )社進(jìn)行商業(yè)化運作。此外，紫杉醇口服溶液在中國大陸及中國香港地區的商業(yè)化授權給三生制藥，中國臺灣地區則授權給智擎公司。

       糖尿病足潰瘍新藥ON101則是與臺灣中天生物合作開(kāi)發(fā)，海和主要利用自身的臨床研究體系，負責在中國大陸推進(jìn)ON101的III期臨床試驗，并負責其N(xiāo)DA申請及注冊，以及后續納入中國大陸醫保范圍的相關(guān)工作。

       研銷(xiāo)分離的模式不僅體現出專(zhuān)業(yè)人做專(zhuān)業(yè)事的原則，還能避免初創(chuàng )期Biotech公司精力過(guò)于分散。

       多元化產(chǎn)品管線(xiàn)

       海和藥物通過(guò)自主研發(fā)、合作研發(fā)和授權引進(jìn)相結合的方式，構建了品類(lèi)豐富、布局合理的多層次、立體化產(chǎn)品管線(xiàn)體系，覆蓋從臨床前到上市的各個(gè)環(huán)。同時(shí)，借助成熟的開(kāi)發(fā)體系，快速實(shí)現商業(yè)化。

       作為一家未上市企業(yè)，在有限的人力及資金條件下，其商業(yè)化布局表現尤為出色。

硬核科技：有哪些秘密武器？

       谷美替尼：肺癌治療的「王炸組合」

       Met突變肺癌市場(chǎng)向來(lái)是兵家必爭之地?；熕幬锒€(xiàn)治療無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）僅為2.9個(gè)月，總生存期（OS）為7.9-8.3個(gè)月5。免疫治療用于MET ex14跳變患者獲益有限，ORR為16-17%，中位PFS為1.9-3.4個(gè)月。

       2024年歐洲腫瘤學(xué)會(huì )（ESMO ASIA）披露谷美替尼數據顯示：總體客觀(guān)緩解率(ORR)為65.8%，其中初治患者ORR為70.5%，經(jīng)治患者的ORR為60.0% 。中位隨訪(fǎng)35.0 個(gè)月，總體中位總生存期(mOS)為19.4個(gè)月，其中初治患者mOS為25.4個(gè)月，經(jīng)治患者的mOS為16.3個(gè)月。目前，已上市的MET抑制劑治療非小細胞肺癌初治患者的mOS為10.9-21.4個(gè)月，ESMO ASIA公布谷美替尼mOS數據為25.4個(gè)月，為患者帶來(lái)了顯著(zhù)的生存期延長(cháng)。

       日本獲批，進(jìn)一步證明谷美替尼在不同人群的有效性。此外，聯(lián)合用藥也展現較大潛力。

       谷美替尼聯(lián)合奧希替尼針對一/二代EGFR-TKI治療失敗、無(wú)T790M突變且未接受過(guò)三代EGFR-TKI的患者，療效尤為顯著(zhù)，客觀(guān)緩解率ORR為73.7%（14/19），中位無(wú)進(jìn)展生存期PFS為7.0個(gè)月，接受三代EGFR-TKI治療后進(jìn)展患者中，客觀(guān)緩解率ORR為36.4%。聯(lián)合多西他賽關(guān)鍵性臨床同步推進(jìn)中。

       除了在具有MET改變的晚期非小細胞肺癌患者中顯示了明確療效，同時(shí)腦轉移患者也明確獲益，直接替代傳統化療。

       ON101：糖尿病足領(lǐng)域的「Game-Changer」

       ON101是全球首個(gè)透過(guò)調控巨噬細胞的作用機制治療DFU的新藥，通過(guò)調節M(mǎn)1/M2 巨噬細胞平衡，16 周創(chuàng )面閉合率達60.7%，是傳統敷料的2.84 倍。

       加速潰瘍愈合。ON101的中位人群愈合所需時(shí)間為98天，而對照組（親水性纖維敷料，AQUACEL®）治療期間僅35.1%的患者（40例）潰瘍愈合。

       高風(fēng)險患者福音。對潰瘍＞6個(gè)月、面積＞5cm²、HbA1c＞9% 的「難治性患者」同樣有效，截肢風(fēng)險降低50%。

       口服紫杉醇：化療體驗的「顛覆性革命」

       海和RMX3001上市前，國內紫杉醇全部是注射劑，白蛋白結合型、脂質(zhì)體等新型紫杉醇注射制劑的競爭。

       RMX3001作為全球第一款研發(fā)成功的口服劑型紫杉醇藥物，已在韓國獲批用于胃癌二線(xiàn)治療劑型革新。其脂質(zhì)自乳化技術(shù)讓生物利用度提升3 倍，居家用藥減少70% 住院次數，生活滿(mǎn)意度提高42%。

       紫杉醇口服溶液不僅劑型革新，且療效不劣于紫杉醇注射液。III期研究（CTR20190050）顯示，mPFS為3.02個(gè)月（對照組2.89個(gè)月），mOS試驗組為9.13個(gè)月（對照組6.54個(gè)月），中位OS優(yōu)于紫杉醇注射液延長(cháng)了2.59個(gè)月（HR 0.770, 95.5% CI: 0.635, 0.934, p=0.006）。

       CYH33：差異化布局「罕見(jiàn)腫瘤」

       CYH33是全球首個(gè)針對PIK3CA基因突變的卵巢透明細胞癌的靶向藥物。差異性結構的PI3Kα抑制劑，能有效阻止細胞在G1期進(jìn)行增殖，從而抑制腫瘤細胞的擴散。

       Ia期臨床試驗顯示：ORR為11.9%，疾病控制率（ DCR）為35.7%。同時(shí)，對于攜帶PIK3CA突變的患者，尤其是乳腺癌和卵巢癌患者，CYH33表現出了顯著(zhù)的治療效果。

       2025年6月30日，CYH33獲日本孤兒藥認定，目前進(jìn)入Pre-NDA交流申請階段。差異化布局罕見(jiàn)腫瘤，并從惡性腫瘤跨越到良性腫瘤領(lǐng)域，進(jìn)一步滿(mǎn)足更大的臨床未滿(mǎn)足需求。

       HH2853：血液腫瘤的「精準手術(shù)刀」

       選擇性EZH1/2 雙重抑制劑HH2853 在R/R PTCL 患者中表現出良好的安全性和初步的療效。HH2853-G202 (CTR20221416)Ib/II期研究顯示，在34 例R/R PTCL患者中，28例患者有評估緩解，總緩解率（ORR） 為64.7%（22例），疾病控制率 （DCR） 為73.5%（25 例）。

       目前HH2853進(jìn)入關(guān)鍵性研究階段，覆蓋上皮樣肉瘤、濾泡性淋巴瘤、外周T細胞淋巴瘤等未滿(mǎn)足需求領(lǐng)域。

       5款潛在BIC/FIC早研管線(xiàn)，具有BD潛力

       海和的亮點(diǎn)遠不止此，5款臨床前產(chǎn)品具備BIC/FIC潛力，利用新的技術(shù)平臺，聚焦新型治療靶點(diǎn)，未來(lái)借助成熟的海外申報臨床開(kāi)發(fā)體系，有望帶來(lái)BD交易的驚喜。

海和啟示：破圈三要素

       臨床數據國際化

       創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)的核心還是臨床數據，數據可靠、經(jīng)得起驗證，商業(yè)化才有立足的根本。

       谷美替尼首次實(shí)現中國企業(yè)創(chuàng )新藥在日本自主注冊申報并獲批上市，臨床試驗的質(zhì)量、產(chǎn)品藥學(xué)、臨床前研究均獲得日本藥監機構（PMDA）核查認可。通過(guò)全球多中心試驗（如SCC244-G303），獲得多國監管機構認可。

       數據有效后，再結合單藥、聯(lián)用等商業(yè)化策略，才能快速商業(yè)化放量銷(xiāo)售。

       產(chǎn)品競爭差異化