2025年8月，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心（首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院）牽頭、聯(lián)合北京協(xié)和醫院開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療原發(fā)性帕金森病”注冊臨床試驗完成全國首例中重度原發(fā)性帕金森病患者入組。
本項目所使用的細胞藥物——XS411注射液，為士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司自主研發(fā)的異體通用型“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療（臨床GMP級；國家I類(lèi)新藥）。
已完成的首例細胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)，采用神經(jīng)外科微創(chuàng )技術(shù)，于兩小時(shí)內順利完成。首例受試者接受臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411）移植后，術(shù)中及圍術(shù)期未發(fā)生任何并發(fā)癥或其他與治療相關(guān)的不良安全事件，目前已順利進(jìn)入注冊臨床隨訪(fǎng)觀(guān)察階段。
關(guān)于帕金森
帕金森?。?strong>Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國是全球帕金森病第一大國，帕金森病主要致病原因為中腦黑質(zhì)區多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進(jìn)而引起震顫、運動(dòng)遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動(dòng)功能的逐步退化，直至病人死亡。我國65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預計至2030年，我國帕金森病患者人數將達到500萬(wàn)左右，現有的傳統藥物治療或手術(shù)治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問(wèn)題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。
2025年4月11日世界帕金森病日，士澤生物宣布開(kāi)發(fā)的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗申請，已正式獲我國國家藥品監督管理局（NMPA）一次性無(wú)發(fā)補完全批準，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病帕金森病。
此前，美國時(shí)間2025年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）已一次性無(wú)發(fā)補完全正式批準了XellSmart（士澤生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗，并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權（Exemption），用于支持士澤生物開(kāi)展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗。同月，美國FDA批準美國B(niǎo)lueRockTherapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗。
士澤生物自主研發(fā)的臨床級異體通用“現貨型”衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液）治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病的注冊臨床I期研究的臨床合作方為國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心及專(zhuān)家團隊：
牽頭臨床研究中心：國家神經(jīng)系統疾病臨床醫學(xué)研究中心、國家神經(jīng)疾病醫療質(zhì)量控制中心、國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心（北京）、國家醫學(xué)中心北京天壇醫院，帕金森病和運動(dòng)障礙疾病領(lǐng)域專(zhuān)家馮濤主任及功能神經(jīng)外科孟凡剛主任；
聯(lián)合臨床研究中心：北京協(xié)和醫院神經(jīng)專(zhuān)家王任直主任/包新杰主任/王含主任及其團隊。
圖.士澤生物與北京天壇醫院及北京協(xié)和醫院注冊臨床研究啟動(dòng)會(huì )正式召開(kāi)
牽頭臨床中心北京天壇醫院馮濤主任在注冊臨床研究啟動(dòng)會(huì )上表示： “士澤生物通用細胞新藥治療帕金森病的中美雙報，均獲中美藥監機構批準開(kāi)展注冊臨床試驗，用于治療帕金森病。這標志著(zhù)中美藥監機構對士澤生物已建立的臨床級iPS衍生細胞藥用于治療帕金森病的認可與肯定，以及對于天壇醫院與士澤生物共同制定的干細胞治療帕金森病臨床研究方案的科學(xué)性、專(zhuān)業(yè)性與臨床價(jià)值的認可、支持及批準。 雄關(guān)漫道真如鐵，而今邁步從頭越！讓我們共同努力，通過(guò)項目實(shí)施，為帕金森病患者照亮希望之路！讓再生神經(jīng)細胞移植治療的創(chuàng )新療法早日造福帕金森病患者！”
北京天壇醫院孟凡剛主任在注冊臨床研究啟動(dòng)會(huì )上表示： “從上個(gè)世紀胎腦細胞移植臨床探索，到今日干細胞治療帕金森病的破冰之旅，我們歷經(jīng)了從胎腦細胞移植到iPSC技術(shù)的科學(xué)躍遷。本次立體定向移植手術(shù)肩負重大使命，團隊已進(jìn)行全流程預演并優(yōu)化操作路徑，確保每一環(huán)節精準可控?！?/p>
北京協(xié)和醫院王任直主任在注冊臨床研究啟動(dòng)會(huì )上表示： “在中國老齡化加速與腦計劃深化推進(jìn)的時(shí)代關(guān)口，帕金森病防治已成為國家戰略重點(diǎn)。本次與天壇醫院馮濤教授團隊、士澤生物攜手開(kāi)展iPSC治療帕金森病注冊臨床研究，是產(chǎn)學(xué)研醫協(xié)同攻堅的典范。士澤生物賦予的產(chǎn)業(yè)轉化機遇——讓臨床智慧融入創(chuàng )新藥研發(fā)血脈，為500萬(wàn)中國患者鍛造‘治愈之鑰’！”
北京協(xié)和醫院包新杰主任在注冊臨床研究啟動(dòng)會(huì )上表示： “我們此次與天壇醫院聯(lián)合開(kāi)展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療原發(fā)性帕金森病”項目，代表著(zhù)國內干細胞治療帕金森病領(lǐng)域的最前沿探索。這不僅是技術(shù)的重大突破，更是為飽受疾病困擾的患者帶來(lái)了全新的希望之光。 本次臨床研究選擇在天壇醫院和協(xié)和醫院聯(lián)合開(kāi)展，我們將全力以赴，確保試驗的科學(xué)性、規范性與患者安全性，推動(dòng)這項前沿療法的發(fā)展，最終惠及帕金森病患者，讓他們重獲生命的尊嚴與活力！”
士澤生物創(chuàng )始人&CEO李翔博士在注冊臨床研究啟動(dòng)會(huì )上表示： “每年4月11日為世界帕金森病日，自創(chuàng )立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時(shí)刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。 士澤生物自創(chuàng )立之日起，全體全職All In，不懈進(jìn)取，只爭朝夕，一路以結果為證：經(jīng)歷四年多的全情投入和鉆研開(kāi)發(fā)，士澤生物異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411）注射液中美雙報，均獲一次性無(wú)發(fā)補批準開(kāi)展注冊臨床試驗。 2025年8月，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心牽頭的注冊臨床試驗，成功完成“中國首例”原發(fā)性帕金森病患者的異體通用“現貨型”再生多巴胺能神經(jīng)細胞移植給藥，標志著(zhù)我國在本領(lǐng)域開(kāi)啟的新篇章。 在iPSC衍生細胞治療帕金森病賽道中，士澤生物率先實(shí)現多項關(guān)鍵里程碑突破，承擔國內首個(gè)且唯一國家級備案臨床研究項目，已完成包括“中國首例”在內的多例原發(fā)性帕金森病患者符合GCP/GMP標準的細胞治療，隨訪(fǎng)期超過(guò)18個(gè)月，顯示出良好的安全性及有效性，患者的“開(kāi)關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動(dòng)癥狀均顯著(zhù)改善。 士澤生物團隊將持續推動(dòng)異體通用“現貨型”iPSC衍生神經(jīng)細胞技術(shù)、新藥研發(fā)與臨床研究的協(xié)同進(jìn)展，力爭在帕金森病等中樞神經(jīng)系統疾病的再生修復領(lǐng)域實(shí)現更大突破，積極爭取全球話(huà)語(yǔ)權！
關(guān)于士澤生物
士澤生物由創(chuàng )始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng )立。士澤生物專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床級、異體通用、“現貨型”iPSC衍生細胞藥用于治療神經(jīng)系統疾?。–NS Diseases）：
士澤生物已獲得中國國家藥監局（NMPA）和美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：
全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個(gè)自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。
在通用iPSC細胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領(lǐng)域突破進(jìn)展，由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心（北京天壇醫院及上海華山醫院）牽頭，開(kāi)展注冊臨床I/II期試驗：
2024年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫院劉中民院長(cháng)團隊合作，完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪(fǎng)超過(guò)18個(gè)月：安全性良好，患者“開(kāi)關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動(dòng)指標顯著(zhù)改善，多例患者反饋明顯的生活質(zhì)量提升，并通過(guò)國家衛健委GCP/GMP規范雙核查；
2025年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）一次性無(wú)發(fā)補完全正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準美國B(niǎo)lueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗。
2025年4月，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心——北京天壇醫院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫院包新杰主任/王任直主任/王含主任開(kāi)展異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森病；
2025年4月，“中國首個(gè)”采用證據級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗，由復旦大學(xué)附屬華山醫院（同為國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫院劉春風(fēng)主任開(kāi)展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）。
此外，士澤生物開(kāi)發(fā)的其他異體通用iPSC細胞治療神經(jīng)系統疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進(jìn)展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng )”地位：
2023年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；
2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫院戎利民院長(cháng)牽頭，聯(lián)合大連醫科大學(xué)附屬第一醫院劉晶院長(cháng)開(kāi)展，用于治療重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細胞治療脊髓損傷患者給藥。
2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng )團隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng )新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng )新創(chuàng )業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng )新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng )板日報》等多次報道。
士澤生物已完成由頂級市場(chǎng)化風(fēng)險投資機構集體領(lǐng)投的多輪數億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場(chǎng)化機構領(lǐng)投及多輪持續投資，其中包括2022-2025年在生物醫藥領(lǐng)域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場(chǎng)化融資。
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