8月21日，精鼎醫藥研究開(kāi)發(fā)（上海）有限公司的注射用伏索利肽被CDE擬納入優(yōu)先審評，用于骨骺尚未閉合兒童患者的軟骨發(fā)育不全的治療。
伏索利肽（Vosoritide，Voxzogo）是Biomarin 研發(fā)的一種C型利鈉肽（CNP）類(lèi)似物，通過(guò)改良的CNP與利鈉肽受體-B（NPR-B）結合，拮抗因基因變異造成的過(guò)度FGFR3下游信號傳導，從而恢復患兒骨骼生長(cháng)。2021年11月，該藥在美國被批準用于治療5歲及以上骨骺(生長(cháng)板)開(kāi)放的軟骨發(fā)育不全的兒童。在國內，伏索利肽于2022年在海南樂(lè )城國際醫療先行區作為特許藥物獲批。
軟骨發(fā)育不全（ACH）是一種罕見(jiàn)骨骼發(fā)育障礙性疾病，患者主要表現為短肢型侏儒癥，身高顯著(zhù)低于同齡人，并常伴隨枕骨大孔狹窄、睡眠呼吸暫停、脊髓壓迫等嚴重并發(fā)癥，導致行動(dòng)受限、多器官功能障礙甚至危及生命。據統計，全球約有25萬(wàn)人受ACH影響。
ACH由成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數據表明，CNP通路刺激生長(cháng)發(fā)育，補充CNP 可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進(jìn)骨骼的生長(cháng)。
ACH通常需要通過(guò)基因檢測輔助診斷，但診斷明確后卻面臨著(zhù)無(wú)藥可用的困境。伏索利肽是全球首個(gè)針對軟骨發(fā)育不全生長(cháng)板異常的靶向治療藥物，每日皮下注射一次。據悉，伏索利肽2025上半年銷(xiāo)售額達4.04億美元，BioMarin預計其2025年銷(xiāo)售額將在9億至9.35億美元之間，可能占公司收入的近30%。
值得期待的是，全球還有多款在研ACH新藥，如BioMarin的BMN 333、Ascendis Pharma/維昇藥業(yè)首的那韋培肽（Navepegritide）、RIBOMIC制藥的umedaptanib pegol（RBM-007）、Kyowa Kirin /BridgeBio的infigratinib、和譽(yù)醫藥的ABSK061。
BMN 333是伏索利肽的潛在后續產(chǎn)品，是新型長(cháng)效CNP類(lèi)似物。2025年8月，BioMarin宣布BMN 333在1期臨床試驗中展示出卓越的藥代動(dòng)力學(xué)特性，其曲線(xiàn)下面積（AUC）水平比其他長(cháng)效CNP研究中觀(guān)察到的水平高出三倍多，這意味著(zhù)BMN 333可能比現有治療方法提供更高的效力。BioMarin計劃在2026上半年啟動(dòng)該藥2/3期注冊性項目的劑量探索階段，若結果積極，預計在2030年推出。
那韋培肽是Ascendis Pharma開(kāi)發(fā)的一款長(cháng)效的CNP前藥，每周一次皮下給藥，維昇藥業(yè)擁有其在大中華區的獨家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利。目前，那韋培肽治療ACH的新藥申請正在美國接受優(yōu)先審查。2025年8月，那韋培肽在中國ACH兒童患者中開(kāi)著(zhù)的2期臨床ACcomplisH China研究取得積極結果：100 μg/kg/周劑量的那韋培肽治療組受試者的年化生長(cháng)速率（AGV）為 5.939 厘米/年，顯著(zhù)高于安慰劑組（4.760 厘米/年）。而且那韋培肽總體安全且耐受性良好。
umedaptanib pegol是一種新型的基于寡核苷酸的適體，具有強效的抗FGF2活性。已公布的試驗結果顯示：5名受試者中2名受試人的身高增長(cháng)率比服用試驗藥物前增加了+4.6厘米，+3.3厘米/年，該藥對ACH治療具有顯著(zhù)治療效果。
Infigratinib是一款口服FGFR3抑制劑，目前治療ACH的臨床試驗處于3期階段。已公布的infigratinib治療ACH兒童患者的2期臨床試驗結果顯示：接受最高劑量Infigratinib治療的患兒在6個(gè)月時(shí)，年平均身高生長(cháng)速度（AHV）與基線(xiàn)相比提高3.03厘米/年。同時(shí)，Infigratinib在試驗中表現出良好的安全性和耐受性。
ABSK061是和譽(yù)醫藥獨立自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權的一款新一代口服、高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，2025年3月其治療ACH的臨床試驗申請獲CDE批準。2025年6月，ABSK061治療兒童ACH的臨床試驗完成首例患者給藥。
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