2025年8月27日，羅氏制藥宣布，NMPA正式批準其旗下神經(jīng)罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥物艾滿(mǎn)欣?（Evrysdi?，通用名：利司撲蘭/Risdiplam）片劑上市，用于治療2歲及以上且體重≥20公斤的兒童及成人脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。
此次獲批的5毫克片劑劑型，憑借其室溫儲存、無(wú)需配制、可整片吞服或溶于水服用的突出便利性，有望顯著(zhù)提升患者的用藥自主性與長(cháng)期治療依從性，為SMA的全程管理樹(shù)立新的便利性標桿。
圖1. 利司撲蘭片劑獲批，來(lái)源：羅氏制藥官微
關(guān)于SMA 脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種由于運動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）缺失或突變所導致的、進(jìn)行性、全身性的神經(jīng)肌肉遺傳疾病。該基因缺陷導致患者無(wú)法產(chǎn)生足夠的功能性SMN蛋白，進(jìn)而造成脊髓前角運動(dòng)神經(jīng)元變性壞死，引起嚴重的肌肉萎縮和無(wú)力。隨著(zhù)病情進(jìn)展，患者將逐漸喪失行走、進(jìn)食甚至呼吸等各項運動(dòng)功能。 SMA是嬰幼兒時(shí)期頭號的遺傳病致死原因，我國每年新增患者約1000例，其中約80%在出生后18個(gè)月內起病。重癥Ⅰ型SMA患兒如不接受有效治療，約80%會(huì )在1歲內死亡，極少能存活超過(guò)2歲，疾病負擔極其沉重。2018年，SMA被納入我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》。 關(guān)于利司撲蘭 利司撲蘭是一種SMN2基因剪接修飾劑，其作用機制直擊SMA的疾病根源。SMN2是一個(gè)與SMN1高度同源的“備份基因”，但因其pre-mRNA剪接異常，通常只能產(chǎn)生少量（約10%）功能正常的全長(cháng)SMN蛋白。利司撲蘭可精確地修飾SMN2 pre-mRNA的剪接過(guò)程，從而顯著(zhù)增加全長(cháng)SMN蛋白的生成。
圖2. 利司撲蘭化學(xué)結構式，來(lái)源：藥渡數據
該藥物可穿透血腦屏障，在中樞神經(jīng)系統和外周組織中同步、穩定地提高SMN蛋白水平，從而實(shí)現對運動(dòng)神經(jīng)元功能的持續保護和改善，延緩疾病進(jìn)展，提高生存率。
從溶液到片劑的革新
利司撲蘭并非一個(gè)新分子實(shí)體，其口服溶液用散劑型早在2021年就已在中國獲批，用于治療2月齡及以上的SMA患者，并于2023年通過(guò)國家醫保談判成功納入醫保目錄，同年適用人群進(jìn)一步拓展至16日齡及以上的SMA患者，是國內獲批的首個(gè)SMA口服治療藥物。
此次新獲批的片劑劑型，是在原有口服溶液基礎上的一次重要劑型升級，其優(yōu)勢主要體現在：
儲存便利，新型5毫克片劑可在室溫條件下穩定儲存，徹底消除了口服溶液劑型所需的冷鏈運輸和冷藏保存的繁瑣步驟與潛在風(fēng)險，極大地降低了藥品儲存和管理的門(mén)檻。
服用便捷，患者可選擇整片吞服或將其分散于水中后服用，且無(wú)需隨餐，服用方式靈活。這避免了口服溶液需由醫療衛生專(zhuān)業(yè)人士（或藥師）先行配制成溶液的環(huán)節，為具備自主服藥能力的患者（尤其是年長(cháng)兒童和成人）帶來(lái)了前所未有的用藥獨立性和隱私性。
提升患者依從性，簡(jiǎn)化流程和增強自主性直接轉化為更高的長(cháng)期治療依從性，這對于SMA這樣一種需要終身管理的慢性疾病至關(guān)重要。
生物等效性確證，該片劑的批準主要基于生物等效性研究（NCT04718181）。研究表明，無(wú)論是整片吞服還是分散于水中服用，利司撲蘭片劑在體內的暴露水平均與口服溶液劑型相當，確保了其在療效和安全性上的一致性。該片劑已于2025年2月和6月先后在美國和歐盟獲批。
國內SMA賽道“三足鼎立”
目前，中國SMA治療領(lǐng)域已形成三款高度有效但作用機制和給藥方式各異的疾病修飾治療藥物共存的格局。
1、渤健的諾西那生鈉（Nusinersen）：
一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，需通過(guò)鞘內注射給藥，首年需加載劑量，此后每年需維持給藥3次，是我國首個(gè)獲批的SMA治療藥物。
2、諾華的Zolgensma（Onasemnogene abeparvovec）：
一種一次性靜脈輸注的基因療法，通過(guò)AAV9載體將功能性SMN1基因導入體內，旨在實(shí)現一勞永逸的治療效果。其在國內的上市申請已于近期獲受理。
3、羅氏的利司撲蘭（Risdiplam）：
每日一次的口服藥物，覆蓋全年齡段，且新劑型片劑進(jìn)一步提升了便利性。
三者互為補充，為不同年齡、不同病情、不同治療偏好和支付能力的患者及家庭提供了多元化的選擇。利司撲蘭憑借其無(wú)創(chuàng )口服的給藥方式和全年齡段覆蓋的優(yōu)勢，在長(cháng)期維持治療中占據了獨特且重要的地位。
結 語(yǔ) 羅氏利司撲蘭片劑的成功獲批，是中國SMA診療事業(yè)發(fā)展中的又一重要里程碑。它不僅是增加一個(gè)簡(jiǎn)單的劑型選項，以細致的劑型創(chuàng )新回應了患者未被滿(mǎn)足的便利性需求；更是中國罕見(jiàn)病藥物研發(fā)與審評體系不斷進(jìn)步、與國際同步的體現，讓中國患者得以同年享受到全球最新的醫療創(chuàng )新成果。 從無(wú)藥可醫到有藥可選，再從有藥可選到用藥便捷，利司撲蘭片劑為中國SMA群體帶來(lái)的這份“簡(jiǎn)便”，看似微小，卻意義非凡，它照亮了患者走向更自主、更輕松日常生活的道路。未來(lái)，隨著(zhù)利司撲蘭片劑的可及性逐步提高，以及更多創(chuàng )新療法不斷涌現，中國的SMA診療生態(tài)將愈發(fā)完善。
參考資料：
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
