2018年3月22日，柳葉刀在線(xiàn)發(fā)表諾華多發(fā)性硬化癥藥物siponimod（BAF312）的臨床III期詳細數據，siponimod能夠顯著(zhù)降低繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥 (SPMS) 患者的疾病致殘進(jìn)展風(fēng)險，具有顯著(zhù)的臨床受益，siponimod的上市申請將會(huì )相繼提交FDA和EMA。筆者在這里分享了siponimod的實(shí)驗設計和主要臨床數據，并對多發(fā)性硬化癥做了簡(jiǎn)單介紹。
一．EXPAND：關(guān)鍵臨床III期試驗證實(shí)siponimod具有顯著(zhù)臨床收益
EXPAND是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床III期試驗，評價(jià)siponimod 在SPMS患者中的安全性和有效性，共計招募患者1651例，試驗信息如下：
EXPAND：NCT01665144
1. 患者信息與入組
患者總計1651例，年齡18-60歲，女性1092人，男性659人，EDSS評分3.0-6.5，2:1隨機入組試驗組或是安慰劑組。
2. 試驗設計和結果
SPMS缺乏有效的臨床控制方案，EXPAND達到試驗臨床主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)，siponimod能夠明顯降低疾病致殘進(jìn)展風(fēng)險，如下圖：
siponimod同時(shí)也能夠使患者的MRI指標獲益，患者腦損傷進(jìn)展減緩，平均損傷體積（T2-weighted）惡化進(jìn)展減緩近80%。
二．Siponimod與SPMS
多發(fā)性硬化癥已成為年輕患者非創(chuàng )傷性致殘的首要原因，局限于醫療水平和經(jīng)濟發(fā)展，多發(fā)性硬化癥治療很不充分。2013年統計數據顯示，全球患者總人數達230萬(wàn)人，女性：男性患者比例為2:1。
多發(fā)性硬化癥的類(lèi)型：共有4類(lèi)
85%患者為復發(fā)緩解型，10%患者為原發(fā)進(jìn)展型，5%患者為進(jìn)展型復發(fā)，其中80%復發(fā)緩解型可能病情復發(fā)成為激發(fā)進(jìn)展型。
多發(fā)性硬化癥最常見(jiàn)癥狀包括感覺(jué)、行動(dòng)、視覺(jué)與疲勞，目前約有14種藥物獲批用于多發(fā)性硬化癥，多發(fā)性硬化癥市場(chǎng)規模約220億美金。
Siponimod是一種S1P1R調控劑，商業(yè)化前景被廣泛看好，諾華計劃在2018年初向FDA提價(jià)上市申請，2018第3季度向EMA提交上市申請，Siponimod也將成為首個(gè)被證實(shí)能夠顯著(zhù)降低SPMS患者疾病致殘進(jìn)展風(fēng)險的藥物。
參考來(lái)源：https://www.novartis.com/news/media-releases/phase-iii-data-lancet-show-novartis-siponimod-significantly-improves-outcomes-patients-secondary-progressive-ms
作者簡(jiǎn)介：Dopine，注冊執業(yè)藥師，河南省藥學(xué)會(huì )會(huì )員，就職于河南省某三級甲等醫院PIVAS，精于臨床藥學(xué)服務(wù)，專(zhuān)注臨床用藥安全和不合理用藥。對國內外醫藥審評審批政策，研發(fā)動(dòng)態(tài)，新藥注冊審批等長(cháng)期關(guān)注。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
