近日，Galapagos NV與艾伯維合作開(kāi)發(fā)的囊性纖維化藥物GLPG2737遇挫，GLPG2737聯(lián)合Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）在囊性纖維化（CF）適應癥中無(wú)法顯著(zhù)改善患者ppFEV1指標，目前，Galapagos NV正在全面評估該數據，這也可能導致艾伯維退出合作協(xié)議。截至目前，CF市場(chǎng)Vertex Pharmaceuticals將繼續一家獨大，優(yōu)勢明顯。此文將會(huì )重點(diǎn)介紹GLPG2737與Orkambi三聯(lián)方案的試驗數據，并簡(jiǎn)單說(shuō)明了Vertex Pharmaceuticals在CF市場(chǎng)中的銷(xiāo)售預期。
一． GLPG2737開(kāi)發(fā)遇挫 Galapagos與艾伯維合作危機重重
CF是一種CFTR基因單堿基突變引起的常染色體隱性遺傳，CFTR基因突變導致CFTR蛋白水平降低或功能缺陷，Cl-轉運障礙（如上圖），累及肺、消化系統等部位，可引起感染、呼吸衰竭、炎癥等，目前已鑒定CFTR基因突變位點(diǎn)約有2000多個(gè)，其中281個(gè)與CF相關(guān)。
大多數患者約在2歲確診為CF，預期壽命為40歲，肺部疾病是最為常見(jiàn)的死因。
日前，Galapagos NV公布GLPG2737+ Orkambi的2期臨床數據，該三聯(lián)方案可顯著(zhù)降低患者汗液 氯 化物水平降低，但無(wú)法使肺功能指標ppFEV1明顯獲益。
此臨床試驗PELICAN是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的phase 2a臨床，評估三聯(lián)方案治療F508del/F508del 純合突變CF患者的安全性和有效性。
試驗概述：
該試驗數據實(shí)在曖昧，這給GLPG2737+ Orkambi未來(lái)開(kāi)發(fā)蒙上沉重陰影，更加值得注意的是，Vertex Pharmaceuticals三聯(lián)方案實(shí)驗數據簡(jiǎn)直秒殺Galapagos，二者臨床數據對比如下：
上表中，Vertex兩款三聯(lián)方案完勝GLPG2737 + Orkambi?。?！
二．CF市場(chǎng)中 Vertex Pharmaceuticals一家獨大
談起CF，Vertex Pharmaceuticals就是妥妥的獨角獸，目前公司已先后有Kalydeco，Orkambi及SYMDEKO™(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲批上市，已成為公司最重要的資產(chǎn)，2017年CF產(chǎn)品全年營(yíng)收21.7億美金，2018Q1第一季度銷(xiāo)售額6.38億美金，同比增長(cháng)32.6%。未來(lái)Vertex產(chǎn)品將會(huì )覆蓋所有CF患者，留給后來(lái)者的機會(huì )已經(jīng)不多了。
Galapagos的CF資產(chǎn)GLPG2737岌岌可危，目前，艾伯維已經(jīng)放棄GLPG3067/LPG2222/ GLPG2737的臨床開(kāi)發(fā)，雖然Galapagos聲稱(chēng)將對PELICAN臨床數據全面評估，但是艾伯維極有可能選擇終止2013年簽訂的合作協(xié)議，Galapagos再堅持開(kāi)發(fā)GLPG2737的意義已經(jīng)不大。
附：
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參考資料：
1. Galapagos和Vertex Pharmaceuticals官網(wǎng)
2. EvaluatePharma® Orphan Drug Report 2018
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