近日，國家藥品監督管理局通過(guò)優(yōu)先審評審批程序批準1類(lèi)創(chuàng )新藥羅沙司他膠囊（商品名：愛(ài)瑞卓）上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎 臟病(CKD)引起的貧血。該藥品目前尚未在其他任何國家上市。
作為腎性貧血（CKD）治療的口服創(chuàng )新藥物，羅沙司他膠囊是首個(gè)全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類(lèi)新藥，將為中國的腎性貧血患者提供更便捷、更安全的治療選擇。
首個(gè)全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類(lèi)新藥
羅沙司他是一種缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑，中文名為可博美膠囊，能夠在氧分壓正常的情況下抑制 HIF-脯氨酰羥化酶，穩定 HIF-α，促進(jìn)內源性 EPO 生成并改善鐵吸收利用，可抑制缺氧誘導因子的泛素化降解，幫助機體產(chǎn)生更多的紅血球，用于慢性腎 臟病患者的貧血治療。
作為全球首個(gè)用于腎性貧血治療的口服創(chuàng )新藥物，該藥物的前期研發(fā)在美國完成，后期臨床研究和生產(chǎn)在中國進(jìn)行。
在國內，羅沙司他于2017年11月首次提交上市申請，12月18日被CDE以"與現有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢"的理由納入優(yōu)先審評，該藥物在中國上市后的商業(yè)推廣工作由阿斯利康負責。
在藥物臨床登記與信息公示平臺中，羅沙司他有4項試驗項目公示，其中的3項已經(jīng)完成?；谌碌淖饔脵C制，羅沙司他膠囊將有望給全球的腎性貧血患者治療帶來(lái)革命性的變革，成為首個(gè)全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類(lèi)新藥。
未滿(mǎn)足的腎性貧血臨床需求
貧血是慢性腎 臟病患者最常見(jiàn)的并發(fā)癥之一，隨著(zhù)腎功能的減退，貧血的發(fā)生率逐漸升高，程度亦逐漸加重，該并發(fā)癥是導致慢性腎病患者死亡率過(guò)高的重要原因。
據估算，中國成年人群慢性腎 臟病患病率為的10.8%，患者人數大約為1.2億，我國終末期腎病患者人數接近200萬(wàn)，接受透析的患者人數近40萬(wàn)，年增長(cháng)率高達15%~20%。
據報道，目前我國腎性貧血治療達標率相對較低，大量非透析貧血患者沒(méi)有得到及時(shí)治療，可能加速腎 臟疾病的進(jìn)展和增加透析風(fēng)險。
在過(guò)去的30年中，腎性貧血的主流治療方案包括了促紅細胞生成素（EPO）和鐵劑的注射。這些治療方案的臨床應用在一定程度上改善了患者的生活質(zhì)量，但是在療效和安全性方面具有很大的局限性，EPO的使用可能引發(fā)嚴重的不良心血管反應，而貧血控制注射的鐵劑潛在風(fēng)險也很高，臨床急需一種可用于腎性貧血治療的高效安全的創(chuàng )新藥物。
基于低氧誘導因子信號通路的創(chuàng )新藥物 效果顯著(zhù)
1992年，低氧誘導因子被發(fā)現，由此奠基了現代低氧研究的基礎，臨床醫學(xué)開(kāi)始對于腎性貧血的治療有了全新的認識?；谶@一理論研發(fā)的全新機制的低氧誘導因子穩定劑，可通過(guò)多個(gè)途徑高效促進(jìn)紅細胞生成。
從藥物靶點(diǎn)的發(fā)現到新藥臨床前研究的開(kāi)展，這期間跨越了14年的時(shí)間，人們陸續發(fā)現了低氧誘導因子在基因轉錄領(lǐng)域的調控潛力，涉及到刺激細胞的生成、新生血管形成及鐵代謝等諸多方面。憑借著(zhù)對低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣關(guān)聯(lián)的揭示，發(fā)現者獲得了有著(zhù)諾貝爾獎風(fēng)向標之稱(chēng)的拉斯克基礎醫學(xué)獎。
作為基于上述治療靶點(diǎn)的全球首個(gè)用于腎性貧血治療的口服創(chuàng )新藥物，羅沙司他在中國進(jìn)行的包括透析依賴(lài)和非透析依賴(lài)慢性腎病貧血患者治療狀況的III期臨床試驗結果均達到了主要有效終點(diǎn)，患者耐受性良好，沒(méi)有發(fā)現心血管事件升高的風(fēng)險，羅沙司他代表著(zhù)口服安全、有效的腎性貧血患者治療方案。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運工，專(zhuān)注于制藥圈內的陰晴冷暖。
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