11月14日，FDA召開(kāi)的審查Amarin魚(yú)油衍生藥物Vascepa補充新藥申請（sNDA）的咨詢(xún)委員會(huì )(AdCom)會(huì )議，最終以16:0的投票結果支持批準Vascepa用于降低心血管風(fēng)險的新適應癥。此次會(huì )議的結果將會(huì )影響FDA的最終審查決定（預計下月底FDA將作出最終審查決定）。據悉，截至12日美國東部時(shí)間上午11:44， Amarin的股價(jià)就上漲了22.4%，這也間接說(shuō)明Vascepa擴大適應癥獲批的可能性非常大。
Vascepa（二十碳五烯酸乙酯，開(kāi)發(fā)代號AMR101）是經(jīng)過(guò)復雜的生產(chǎn)工藝從深海魚(yú)中提取的高純度EPA（二十碳五烯酸）單分子處方型產(chǎn)品，于2012年被美國FDA批準用于成人嚴重(≥500 mg/dL)高甘油三酯血癥患者飲食的輔助治療，于2013年開(kāi)始生產(chǎn)銷(xiāo)售，不過(guò)在美國只能作為處方藥使用。Vascepa憑借其獨特的臨床特征獲得多個(gè)國際專(zhuān)利，包括降低相關(guān)患者群體的甘油三酯水平而不升高LDL-C水平。而且Vascepa的生產(chǎn)工藝可有效消除雜質(zhì)并分離和保護單分子活性成分。
此次Vascepa的sNDA始于今年3月份，5月份FDA受理了該申請，且同時(shí)授予其優(yōu)先評審資格。然而8月份FDA突然宣布延后對Vascepa標簽審查工作，不過(guò)考慮到Vascepa對整個(gè)藥物和心血管領(lǐng)域的重要性，這一舉動(dòng)并不一定會(huì )對Vascepa的未來(lái)造成影響。
此次Vascepa的sNDA申請是基于REDUCE-IT的積極研究結果。該研究是一項包括8179名接受他汀類(lèi)藥物治療但心血管事件發(fā)生風(fēng)險仍升高的成年人的全球性臨床研究，且該研究按照FDA同意的特殊方案評估指導原則進(jìn)行，已于2018年完成。最終該研究達到了主要終點(diǎn)（在意向治療人群中，與安慰劑相比，Vascepa主要不良心血管事件相對風(fēng)險降低25%）、關(guān)鍵次要終點(diǎn)（在意向治療人群（包括心血管死亡、非致命性心臟病發(fā)作和非致命性卒中）中，主要不良心血管事件的相對風(fēng)險降低了26%）以及其他7個(gè)次要終點(diǎn)（包括與安慰劑相，比心血管事件導致死亡的相對風(fēng)險降低20%）。其中該研究中的主要不良心血管事件包括心血管死亡、非致命性心肌梗死（心肌梗死或心臟病發(fā)作）、非致命性卒中、冠狀動(dòng)脈血運重建（如支架和旁路手術(shù)）以及需要住院治療的不穩定心絞痛。具體詳細數據分析及結果見(jiàn)2018年11月發(fā)表的《新英格蘭醫學(xué)雜志》和2019年3月的《美國心臟病學(xué)院雜志》。
Vascepa是Amarin（一家總部位于愛(ài)爾蘭都柏林、專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)心血管疾病創(chuàng )新療法的生物制藥公司）的主導產(chǎn)品，自上市以來(lái)銷(xiāo)量不斷增長(cháng)。目前，Vascepa口服膠囊（0.5g/240粒）的定價(jià)為380美元，但美國定價(jià)監管機構--臨床和經(jīng)濟審查研究所（ICER）在其關(guān)于Vascepa成本效益的最終報告中證實(shí)，該藥很輕松地達到"通常被引用的成本效益閾值，因此具有很高的長(cháng)期性?xún)r(jià)比"。今年上半年，Vascepa凈產(chǎn)品收入從9631.3萬(wàn)美元增加到17309.7萬(wàn)美元，同比增長(cháng)80%。而且今年以來(lái)，隨著(zhù)Vascepa產(chǎn)品銷(xiāo)售額的不斷上升，曾出現輝瑞、安進(jìn)、諾華和諾和諾德收購Amarin的傳聞。
未來(lái)Vascepa的sNDA一旦正式獲得FDA批準，對于使用他汀類(lèi)藥物治療后低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平得到控制，但甘油三酯水平仍然偏高的血脂異?；颊?，Vascepa將成為首個(gè)FDA獲批的能有效降低殘余心血管事件發(fā)生風(fēng)險的藥物。鑒于龐大的心血管疾病患者群體， Vascepa的銷(xiāo)售額將會(huì )迎來(lái)更大的突破，在此之前Amarin公司的管理層曾預計Vascepa的銷(xiāo)售額最終可能達到每年20億美元。而且Amarin也將加速推進(jìn)并進(jìn)一步擴大其在美國市場(chǎng)的Vascepa商業(yè)化計劃，包括在2019年10月之前，將美國銷(xiāo)售人員增加至約800人,并且Amarin也計劃推出各種推廣和教育項目，以提高對Vascepa的認識。從各方面來(lái)看，Vascepa成為Amarin的重磅炸 彈級產(chǎn)品也是指日可待。
關(guān)于A(yíng)dCom會(huì )議
AdCom會(huì )議將召集一群獨立的消費者、行業(yè)和健康專(zhuān)家，他們從獨特的利益相關(guān)者的角度權衡實(shí)驗藥物的利弊。AdCom討論有問(wèn)題的營(yíng)銷(xiāo)應用程序，并投票決定是否贊成批準候選藥物。但這不是正式投票，FDA對市場(chǎng)批準擁有最終決定權，不過(guò)FDA通常會(huì )遵循專(zhuān)家們的建議，但并不受表決的約束。
參考資料：
[1] Amarin plots salesforce hiring binge to prep for new Vascepa approval
[2] Amarin Provides Mid-2019 Update, Including Commercialization Plans for Vascepa® and Updates Full Year 2019 Revenue Guidance
[3] Amarin's Vascepa buzzkill: FDA stalls label review with surprise panel meeting
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