《處方藥用戶(hù)付費法案》（PDUFA）是美國最早實(shí)施的用戶(hù)付費法案，始于1992年，它授權FDA向生產(chǎn)某些新藥和生物制品的公司收取一定費用，用以加快藥物審查和批準。這項付費法案，制定了優(yōu)先審批策略和專(zhuān)家溝通交流制度，極大地減少了審評積壓，很大程度上加速了FDA的審評審批時(shí)限，在加快藥品審批過(guò)程中發(fā)揮了重要作用，也開(kāi)創(chuàng )了FDA審評審批的新紀元，詳見(jiàn)《FDA GDUFA III最新進(jìn)展和影響分析》一文。
PDUFA必須每五年重新授權一次，PDUFA（處方藥用戶(hù)付費法案）于2022年9月30日重新授權（PDUFA- VII），其條款從2022年10月1日至2027年9月30日之間有效。
之前的PDUFA已經(jīng)經(jīng)歷了1997年（PDUFAII）、2002年（PDUFAIII）、2007年（PDUFAIV）和2012年（PDUFAV）、2017年（PDURFAVI）的五次更新；如今，處方藥用戶(hù)付費法案已經(jīng)走過(guò)了6個(gè)5年，進(jìn)入PDUFA VII的歷史階段。
近30年來(lái)，FDA監管體系不斷完善，FDA已經(jīng)使用PDUFA資源大幅減少了評估新藥所需的時(shí)間,評審效率逐年提高，從而實(shí)現了審評的加速、藥品的快速上市而不影響安全性和有效性的法定標準，使民眾能夠更快地獲得新藥，生命健康受益，這些與用戶(hù)付費法案的更新和進(jìn)步息息相關(guān)。另外一方面，處方藥用戶(hù)付費法案在幫助增加FDA人才隊伍，支撐信息化建設，加強與利益者相關(guān)的溝通，加速建立產(chǎn)品全周期監管體系方面也起到了積極的推動(dòng)作用?？梢院敛豢鋸埖卣f(shuō)，如果沒(méi)有來(lái)自PDUFA費用的資金，FDA就不可能取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，也不可能為美國公共衛生帶來(lái)后續利益。
以下是PDUFA各階段評審進(jìn)展的演變：
PDUFA I：減少申請審查階段(1993財年至1997財年)-在PDUFA I的前幾年，FDA消除了在早些年由于FDA資源較少時(shí)形成的積壓。隨著(zhù)PDUFA I下資源的增加，FDA能夠承諾并實(shí)現評審績(jì)效目標，逐步提高到90%的水平。
PDUFA II：促進(jìn)藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程(1998財年至2002財年)。根據PDUFA II，FDA縮短了一些審查績(jì)效水平的承諾。此外，新的程序目標擴大了工作范圍，以改善FDA和發(fā)起人在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中的溝通。這些目標規定了安排會(huì )議和響應各種發(fā)起人提交文件的時(shí)間框架，例如特別方案評估和對臨床會(huì )議的響應。
PDUFA III：細化流程-從藥物開(kāi)發(fā)到申請審查到上市后監測(2003財年至2007財年)-PDUFA III建立了幾項新舉措，以改善藥物開(kāi)發(fā)和申請審查期間的申請提交和FDA發(fā)起人之間的互動(dòng)。此外，PDUFA III授權FDA將用戶(hù)費用資金用于上市后風(fēng)險管理的某些方面，包括2002年10月1日之后批準的產(chǎn)品的監督，在批準后長(cháng)達三年。
PDUFA IV：加強藥品安全(2008財年至2012財年)。PDUFA IV增加了用戶(hù)費用，以提高藥物安全性，并確立了目標，重點(diǎn)是確保FDA健全財政基礎，加強上市前審查，并創(chuàng )建現代上市后安全體系。具體變化包括根據通貨膨脹率和工作量調整用戶(hù)費用，以確保FDA擁有及時(shí)審查新藥所需的資源，擴大良好審查管理規范(Good Review Management Practices)的實(shí)施，并創(chuàng )建旨在幫助加快藥物開(kāi)發(fā)的額外舉措，并允許FDA分配用戶(hù)費用，以確保藥品上市后環(huán)境下整個(gè)生命周期的藥物安全性。
PDUFA V：藥物審查過(guò)程的創(chuàng )新和現代化(2013財年至2017財年)。PDUFA V延續了PDUFA IV確立的嚴格性能目標，同時(shí)增加了一個(gè)新項目，以加強對新分子實(shí)體和生物制劑的審查，并提高電子提交系統的利用率。
PDUFA VI： PDUFA VI(2018財年至2022財年)建立在PDUFA V的成功基礎上，并承諾FDA將采取多項舉措，以確保新藥審查計劃的持續成功。這些活動(dòng)包括但不限于監管科學(xué)和監管決策工具的增強，如以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā)，增加效益-風(fēng)險框架的使用，以及基于模型的藥物開(kāi)發(fā)和復雜的創(chuàng )新試驗設計的試點(diǎn)項目。此外，PDUFA VI還幫助FDA擴大努力，使其長(cháng)期能力和財務(wù)規劃方法現代化。
在處方藥用戶(hù)付費法案（PDUFA）制定的早期，PDUFA的費用主要分為三個(gè)部分：申請費（Application Fee）、生產(chǎn)設施費（Establishment Fee）和產(chǎn)品費（Product Fee）。
隨著(zhù)處方藥用戶(hù)付費法案走過(guò)的6個(gè)5年，PDUFA費用結構也發(fā)生了不斷的優(yōu)化和調整，目前最新的處方藥用戶(hù)付費法案（PDUFA- VII）保留了需要臨床數據的申請費和不需要臨床數據的申請費，取消了補充費用，另外用項目費用取代了生產(chǎn)設施費和產(chǎn)品費，具體情況下文將逐一介紹。
說(shuō)明：本文不構成任何價(jià)值判斷和投資建議。
參考資料：
1-FDA官網(wǎng)信息。
作者簡(jiǎn)介：zhulikou431，高級工程師、PDA會(huì )員、ISPE會(huì )員、ECA會(huì )員、PQRI會(huì )員、資深無(wú)菌GMP專(zhuān)家，在無(wú)菌工藝開(kāi)發(fā)和驗證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫(xiě)和審核、法規審計、國際認證、國際注冊、質(zhì)量體系建設與維護領(lǐng)域，以及無(wú)菌檢驗、環(huán)境監控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開(kāi)始著(zhù)力關(guān)注制藥宏觀(guān)領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項目的風(fēng)險管理工作。
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