近日，武漢禾元生物的一項III期臨床研究進(jìn)行公示，涉及藥物為植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001，擬用于肝硬化低白蛋白血癥。
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登記號 |
CTR20230244 |
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藥物名稱(chēng) |
植物源重組人血清白蛋白注射液 |
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臨床申請受理號 |
CXSL1500135 |
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適應癥 |
肝硬化低白蛋白血癥 |
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試驗專(zhuān)業(yè)題目 |
植物源重組人血清白蛋白注射液在肝硬化低白蛋白血癥患者中的有效性和安全性多中心、隨機、雙盲、陽(yáng)性對照III期臨床研究 |
資料來(lái)源：藥物臨床登記與信息公示平臺
全球尚無(wú)重組人血清白蛋白上市
截至目前，全球尚無(wú)重組人血清白蛋白上市，在售產(chǎn)品主要為血漿來(lái)源人血清白蛋白。
人血 白蛋白的生理功能主要為擴充血容量及維持血漿膠體滲透壓，同時(shí)兼具載體及維持毛細血管完整性等。
臨床上，人血 白蛋白廣泛應用于各種病因導致的低白蛋白血癥和因低白蛋白血癥引起的并發(fā)癥如肝硬化腹水、新生兒高膽紅素血癥等，在普外科、急診重癥監護室、腫瘤科等使用較多。
1981年，基因泰克公司首次對重組人血蛋白cDNA的序列進(jìn)行了專(zhuān)業(yè)性報道。在此后的數十年中，通過(guò)基因工程開(kāi)發(fā)重組人血 白蛋白的嘗試并不鮮見(jiàn)。2008年，日本三菱田邊制藥株式會(huì )社的重組人血清白蛋白注射 劑Medway上市，后因涉嫌試驗數據篡改被勒令停產(chǎn)，其他上市產(chǎn)品僅為藥用輔料級。
禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001 III期臨床研究
據報道，禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001是利用水稻胚乳細胞表達，經(jīng)提取、純化的重組人血清白蛋白產(chǎn)品。
2022年12月，HY1001的II期臨床試驗結果顯示，該注射液的療效達到了非劣于陽(yáng)性對照藥人血清白蛋白的研究終點(diǎn)，在受試者中顯示出了良好的安全性、耐受性和治療效果；同月，CDE同意HY1001產(chǎn)品進(jìn)入III期臨床研究。
根據此次公示的內容，III期臨床試驗擬在國內招募328名肝硬化受試者，試驗組使用植物源重組人血清白蛋白注射液，與對照組即使用人血 白蛋白的患者進(jìn)行頭對頭的比較，主要目的在于評價(jià)植物源重組人血清白蛋白注射液對肝硬化低白蛋白血癥患者升高血清白蛋白濃度的有效性。該試驗的最長(cháng)給藥時(shí)間為14天，設置的主要終點(diǎn)為治療期間血清白蛋白濃度達到35g/L及以上的受試者比例。
國內人血 白蛋白市場(chǎng)格局
據測算，在國內血液 制品市場(chǎng)中，人血 白蛋白的市場(chǎng)份額占比約為60%，是最主要的品類(lèi)。
2022年上半年，國內人血 白蛋白的批簽發(fā)批次為1903批。其中，進(jìn)口產(chǎn)品廠(chǎng)商百特、基立福、杰特貝 林及奧克 特琺瑪這4家的合計批簽發(fā)占比為59.2%，國產(chǎn)產(chǎn)品的生產(chǎn)廠(chǎng)家主要為天壇生物、華蘭生物、四川遠大蜀陽(yáng)及泰邦生物等。
從血液 制品的產(chǎn)品供給來(lái)看，海外主要生產(chǎn)國家的人血白蛋供給處于相對緊缺的狀態(tài)， 進(jìn)口白蛋白供給維持下降趨勢，國產(chǎn)替代占比估計上升，可能進(jìn)入去庫存周期。
另外，目前國內血漿的采集規模增速有限，疊加進(jìn)口產(chǎn)品供給下降的趨勢，在國產(chǎn)產(chǎn)品完成去庫存周期之后，估計國內的人血 白蛋白供應將長(cháng)期趨緊，這也是血液 制品行業(yè)面臨的發(fā)展矛盾之一。
植物源重組人血清白蛋白的優(yōu)勢
目前市場(chǎng)上使用的人血 白蛋白是由健康人血漿經(jīng)提取純化，并經(jīng)病毒滅活處理制成的滅菌無(wú)熱原血清白蛋白，生產(chǎn)原料為單采血漿。受限于血漿來(lái)源，人血 白蛋白的產(chǎn)量難以在短期內有大幅度的提升。
與之不同的是，植物源重組人血清白蛋白通過(guò)重組技術(shù)制備，理論上產(chǎn)品可以足量供應，不會(huì )存在供應不足的問(wèn)題。
禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001系通過(guò)遺傳工程技術(shù)將人血清白蛋白的基因植入到水稻基因中，利用光合作用在稻谷中大量生產(chǎn)人血清白蛋白；后續通過(guò)對稻谷提取、純化等步驟后，可以得到高產(chǎn)量水平的重組人血清白蛋白。
除了產(chǎn)量供應充足之外，植物源重組人血清白蛋白的另一個(gè)潛在優(yōu)勢將有望體現在價(jià)格方面。
眾所周知，血液 制品的制備原料單采血漿屬于極度稀缺的資源，采集、貯存、檢測、制備及病毒滅活等諸多環(huán)節的嚴格要求決定了產(chǎn)品的高成本門(mén)檻及使用費用；與之相比，植物源重組人血清白蛋白近似于無(wú)限的原料供應，在產(chǎn)品成本控制等方面具備了天然的低價(jià)優(yōu)勢，有望大大降低患者的使用費用。
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