近日，據Endpoints報道，基因編輯公司Tome Biosciences將裁員131人，這幾乎是該公司全部的員工隊伍。根據馬薩諸塞州工人調整和再培訓通知（WARN）報告，這些裁員將在11月1日至11月14日完成。
Tome的一位發(fā)言人表示，“盡管我們取得了明確的科學(xué)進(jìn)展，但投資者對基因編輯領(lǐng)域，特別是對臨床前公司的情緒已經(jīng)發(fā)生了戲劇性的變化。鑒于此，公司正在減少運營(yíng)規模，保持核心專(zhuān)業(yè)能力，并與多方探索戰略合作。”
這家生物技術(shù)公司在過(guò)去幾個(gè)月經(jīng)歷了一系列充滿(mǎn)戲劇性的事件。從2023年12月籌集的2.13億美元A輪和B輪融資開(kāi)始，到6500萬(wàn)美元收購DNA編輯公司Replace Therapeutics，再到現在經(jīng)營(yíng)困難，不過(guò)八個(gè)月時(shí)間就從輝煌走向了沒(méi)落。
兩位科學(xué)家創(chuàng )立
Tome Biosciences于2023年12月宣布成立，專(zhuān)注于基因組編程整合（Programmable Genomic Integration,PGI）技術(shù)。
公司兩位創(chuàng )始人Omar Abudayyeh博士和Jonathan Gootenberg博士曾是CRISPR基因編輯先驅張鋒教授的研究生，現為麻省理工學(xué)院（MIT）的研究員。
據Tome官網(wǎng)介紹，PGI技術(shù)允許用戶(hù)在基因組中用戶(hù)定義的位置精確地插入特定的遺傳序列，具有位點(diǎn)特異性的精確度。這項技術(shù)對于開(kāi)發(fā)潛在治愈性的細胞和整合性基因療法具有革命性的意義。
Tome Biosciences開(kāi)發(fā)了兩種PGI技術(shù)：整合酶介導的PGI（I-PGI）和連接酶介導的PGI（L-PGI）。
圖片來(lái)源：Tome官網(wǎng)
基于PGI技術(shù)平臺，Tome計劃開(kāi)發(fā)針對單基因肝病的整合性基因療法和針對自身免疫性疾病的細胞療法。
最近，Tome Biosciences在5月的ASGCT（美國基因和細胞療法協(xié)會(huì )）年會(huì )上分享了其管線(xiàn)進(jìn)展。公司目前有兩個(gè)處于臨床前開(kāi)發(fā)階段的管線(xiàn)，分別為針對苯丙酮尿癥（PKU）的基因療法和針對腎臟自身免疫疾病的細胞療法。
收購加速資本消耗
在成立之初，Tome Biosciences在A(yíng)輪和B輪融資中籌集了2.13億美元，投資者包括Andreessen Horowitz(a16z)Bio+Health、ARCH Venture Partners、GV、Longwood Fund、Polaris Partners等，以推進(jìn)其PGI技術(shù)平臺。
Tome公司認為“PGI代表了編輯技術(shù)的成熟，打破了當前基因組藥物發(fā)現的障礙。”就像文字處理器能夠在文檔中的任何位置粘貼文本一樣，I-PGI可以在基因組中的任何位置插入大型DNA序列，精度前所未有。
在公開(kāi)亮相后不久，Tome Biosciences便以6500萬(wàn)美元現金和近期里程碑付款收購了DNA編輯公司Replace Therapeutics。
Replace Therapeutics由連續創(chuàng )業(yè)者Shakked Halperin博士創(chuàng )立，Replace的技術(shù)結合了CRISPR/Cas9的特異性和DNA連接酶的編寫(xiě)能力，以精確操縱小型DNA序列。
Tome公司認為，新型小型DNA編輯技術(shù)補充了公司的大型DNA整合技術(shù)，提供了選擇適合不同適應癥的正確編輯工具的靈活性，擴大了潛在治愈疾病的種類(lèi)。
根據收購條款，Tome將通過(guò)合并交易以6500萬(wàn)美元的前期和近期里程碑以及高達1.85億美元的總交易價(jià)值收購Replace Therapeutics，交易方式為股票和現金混合。
此次收購加速了Tome公司的資金消耗，不得不在幾個(gè)月后縮減人員與開(kāi)支。
盡管面臨裁員，Tome Biosciences仍計劃參加8月27日至8月31日在冷泉港實(shí)驗室舉行的基因組工程：CRISPR前沿會(huì )議，并在會(huì )議上進(jìn)行海報展示。
結語(yǔ)
在生物技術(shù)領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)一直被視為醫學(xué)進(jìn)步的前沿。然而，最近Tome Biosciences的裁員事件也提醒我們，基于前沿技術(shù)的生物技術(shù)公司也面臨著(zhù)市場(chǎng)的不確定性和資金的挑戰。
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