一、最 好的結局
之所以說(shuō)低價(jià)出售是藍鳥(niǎo)最 好的解決辦法，因為這是其排解債務(wù)危機唯一的方式。截至 2024 年 9 月末，藍鳥(niǎo)本質(zhì)上已經(jīng) “資不抵債”：負債已經(jīng)超過(guò)資產(chǎn)總額。
單純看現金方面，其賬上現金余額為 7065 萬(wàn)美元，而短期借款也達到了 7060 萬(wàn)美元，現金壓力就已經(jīng)不小。算上其它負債，其凈資產(chǎn)為 “-578 萬(wàn)美元”。
從其財務(wù)狀況來(lái)看，很難在短期扭轉敗局。2023 年第三季度，其收入為 1060 萬(wàn)美元，低于去年同第二季度的 1610 萬(wàn)美元，和 2023 年同期的 1230 萬(wàn)美元。
陷入困境的財務(wù)狀況，已經(jīng)對其經(jīng)營(yíng)造成了影響，甚至這種影響在不斷擴大。藍鳥(niǎo)董事會(huì )認為，如果短期沒(méi)有大量資本注入，公司將面臨違反貸款契約的風(fēng)險。更嚴峻的情況可能是停擺，去年藍鳥(niǎo)已經(jīng)表示，可能只能撐到今年的第二季度。
在這一背景下，Bluebird 需要借助外力的幫助。
但問(wèn)題在于，市場(chǎng)對于基因療法的態(tài)度變化，從起初未知的擔心，再到充滿(mǎn)期待的追捧，再到如今歸于平靜，對藍鳥(niǎo)感興趣的機構或個(gè)人可能不在少數，但真正愿意大力援助的不多。
在過(guò)去五個(gè)月，藍鳥(niǎo)與 70 多名潛在投資者和合作伙伴會(huì )面后，才達成了這筆交易。換句話(huà)說(shuō)，凱雷和 SK Capital 給出的條件，已經(jīng)很可能是最為豐厚的。
根據藍鳥(niǎo)董事會(huì )所說(shuō)，這項交易是為股東創(chuàng )造價(jià)值的唯一可行解決方案。也正因此，藍鳥(niǎo)只能選擇低價(jià)賣(mài)身：
每股 3 美元的價(jià)格，不足 2 月 20 日收盤(pán)價(jià)（7.04 美元）的一半。只有私募股權公司能夠在 2027 年底前在任何 12 個(gè)月內將 bluebird 的三種基因療法的銷(xiāo)售額提高到 6 億美元，它將額外支付每股 6.84 美元的或有價(jià)值權。
雖然無(wú)奈，但也只能接受。
二、被“安全”影響節奏、改變形勢
藍鳥(niǎo)墜落，也可以說(shuō)是情理之中。
表面看，藍鳥(niǎo)是基因療法先驅?zhuān)?020 年以來(lái)，Zynteglo、Skysona、Lyfgenia 三款產(chǎn)品相繼獲批上市，產(chǎn)品陣營(yíng)不斷擴大。
但如果以更深入的視角來(lái)看，在其發(fā)展過(guò)程中，可以說(shuō)是并不順利。在其產(chǎn)品相繼上市背后，實(shí)際上安全性問(wèn)題持續困擾著(zhù)藍鳥(niǎo)，導致其核心管線(xiàn)的節奏大幅拖延。
例如，藍鳥(niǎo)最寄予厚望的 Lyfgenia 在 2023 年年底獲批上市，但約在 8 年前，藍鳥(niǎo)生物便啟動(dòng)了該療法的研發(fā)工作。
此后，該療法上市申請遭遇了一系列挫折。尤其在 2021 年，FDA 叫停了 Lyfgenia 面向 18 歲以下鐮狀細胞病患者的臨床試驗，原因是有患者發(fā)展為急性髓性白血病。
延緩的不只是臨床節奏，還包括商業(yè)化節奏。
2021 年，Lyfgenia 被叫停的同時(shí)，已經(jīng)在歐洲獲批上市的 Zynteglo，因為與 Lyfgenia 使用了相同的慢病毒粒載體，可能存在潛在的安全問(wèn)題，也被藍鳥(niǎo)暫停銷(xiāo)售。
雖然經(jīng)過(guò) 5 個(gè)月的評估，最終證明治療收益大于風(fēng)險，Zynteglo 能夠重新開(kāi)始銷(xiāo)售，而 Lyfgenia 臨床試驗也得以重啟，但就在半年后，Lyfgenia 的臨床試驗再次遇到問(wèn)題。
一名青少年患者在接受 Lyfgenia 治療后出現了持續性非輸血依賴(lài)性貧血，18 歲以下鐮狀細胞病患者的臨床研究進(jìn)程被部分擱置。
幾經(jīng)波折，Lyfgenia 好不容易在 2023 年年底上市，但恰在 Lyfgenia 獲批的同一天，全球首 款基因編輯療法 Casgevy 也獲得了 FDA 批準，且與 Lyfgenia 是同一適應癥，定價(jià)相對更低：Lyfgenia 定價(jià)為 310 萬(wàn)美元，而 Casgevy 定價(jià)為 220 萬(wàn)美元。
因為安全性問(wèn)題，不僅影響上市節奏，增加了失血的時(shí)間，讓市場(chǎng)對其耐心降低；又因為市場(chǎng)格局改變導致難度增加，藍鳥(niǎo)的處境看上去那么樂(lè )觀(guān)。
而最終商業(yè)化的困境，又給了藍鳥(niǎo)致命一擊。
三、天價(jià)基因療法賣(mài)不動(dòng)
被市場(chǎng)寄予厚望的基因療法，賣(mài)不動(dòng)。
去年 11 月，藍鳥(niǎo)表示，其僅有 57 名患者開(kāi)始接受治療，其中 35 人接受的是 Zynteglo 療法，17 人接受的是 Lyfgenia 療法，5 人接受的是 Skysona 療法。
在藍鳥(niǎo)生物啟用的 70 多家治療中心中，僅有 40% 的中心為至少一名患者啟動(dòng)了治療。
也正因此，藍鳥(niǎo)的商業(yè)化管線(xiàn)越來(lái)越多，但收入增長(cháng)有限，財務(wù)狀況持續惡化。而之所以如此，原因無(wú)他：價(jià)格過(guò)于高昂，Zynteglo 美國定價(jià) 280 萬(wàn)美元，Skysona 定價(jià) 300 萬(wàn)美元，Lyfgenia 定價(jià) 310 萬(wàn)美元。
顯然普通人是很難支付這昂貴的藥物費用，為此藍鳥(niǎo)瞄準了德國這種實(shí)行全民醫保的國家，希望由政府為昂貴的藥物買(mǎi)單，不過(guò)歐洲 Zynteglo 的售價(jià)高達 157.5 萬(wàn)歐元（約合 1210 萬(wàn)人民幣）。
但德國地中海貧血患者并不多，因而德國只同意半價(jià)為這一藥物買(mǎi)單。
價(jià)格方面的分歧使得這一筆交易以失敗告終，而藍鳥(niǎo)生物也決定攜 Zynteglo、Skysona 退出歐洲市場(chǎng) 。
基因療法不斷刷新著(zhù)天價(jià)藥的上限。從 100 萬(wàn)美元到 200 萬(wàn)美元再到 350 萬(wàn)美元 / 針，全世界沒(méi)有一個(gè)國家的衛生系統可以負擔得起，包括美國也頗為頭疼。
截至目前，基因療法在美國也難以獲得高額的報銷(xiāo)支持，再加上，目前基因療法所針對的多是單基因遺傳病，而單基因遺傳病絕大多數為罕見(jiàn)病，患者群體并不大。就拿地中海貧血這一疾病來(lái)說(shuō)，該病在世界范圍內發(fā)病率為十萬(wàn)分之一。
高昂的價(jià)格，加之小眾的群體，使得基因療法難以找到買(mǎi)單者，也就出現了上文提及的情況：藍鳥(niǎo)基因療法治療人數還未突破百人，大部分治療中心處于 “閑置” 狀態(tài)。
這也就造成了藍鳥(niǎo)單季度銷(xiāo)售額只有 1000 多萬(wàn)美元，嚴重入不敷出，在價(jià)值毀滅的路上越走越遠，讓人看不到希望。
總結
藍鳥(niǎo)的遭遇告訴我們，在藥物研發(fā)領(lǐng)域，即便你追逐雄心勃勃的目標，成為先驅者，達成臨床試驗的終點(diǎn)指標，獲得FDA的批準，推出能夠治療此前從未得到有效治療患者的產(chǎn)品…… 但最終仍有可能失敗。
因為創(chuàng )新藥的發(fā)展歷程并不像人們想象的那樣簡(jiǎn)單明了。尤其是過(guò)度追求新技術(shù)，或許會(huì )吸引眾人的關(guān)注與追捧，但在研發(fā)過(guò)程中，總會(huì )出現意想不到的變數。
更進(jìn)一步講，科學(xué)成功也不意味著(zhù)財務(wù)成功，而最終的商業(yè)化也遠非簡(jiǎn)單計算就能實(shí)現。
種種因素致使變現的節奏和成果，往往與預期存在差距。
但殘酷的現實(shí)是，創(chuàng )新藥企消耗現金的速度并不會(huì )因這些因素而減緩。這就可能導致 “剪刀差” 的出現，一旦這種 “剪刀差” 無(wú)法得到扭轉，很可能會(huì )不斷消磨市場(chǎng)信心，最終使企業(yè)陷入困境。
如何避免出現這種情況，這不僅是藍鳥(niǎo)需要解決的問(wèn)題，也是所有致力于技術(shù)創(chuàng )新的biotech必須應對的挑戰。藍鳥(niǎo)以一種悲壯的方式，再次給市場(chǎng)敲響了警鐘。
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