近期，中國基因治療領(lǐng)域迎來(lái)歷史性突破——信念醫藥的AAV基因療法信玖凝（BBM-H901注射液,通用名稱(chēng)：波哌達可基注射液）獲批上市，成為國內首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
一、破局密碼
BBM-H901的突破性不僅體現在技術(shù)路徑的創(chuàng )新，更在于其臨床價(jià)值的全面躍升。通過(guò)精準的基因遞送與長(cháng)效表達機制，該藥物打破了傳統療法的局限，開(kāi)啟了血友病治療的新紀元。
從年化出血率來(lái)看，傳統療法下患者的年化出血率通常較高，國內預防治療人群確定的ABR約為5.0，而B(niǎo)BM-H901注射液治療后的受試者平均ABR僅為0.6（95%Cl:0.18-1.99），這意味著(zhù)接受BBM-H901治療的患者出血風(fēng)險大幅降低，能有效減少因出血導致的關(guān)節損傷、殘疾等嚴重并發(fā)癥，極大地提高了患者的生活質(zhì)量。
在FIX活性提升方面，BBM-H901同樣表現出色。輸注后第3天，平均FIX活性已經(jīng)迅速升至49.70IU/dL（一期法SynthASil）；輸注后第52周，平均FIX活性更是達到55.08IU/dL（SD35.93）（一期法SynthASil）。而傳統療法往往難以使FIX活性達到如此理想且持久的水平，無(wú)法從根本上解決患者體內凝血因子缺乏的問(wèn)題。這些顯著(zhù)的數據優(yōu)勢，充分證明了BBM-H901在治療血友病B方面的巨大潛力和突破性療效。
值得一提的是，信念醫藥與武田的合作，是其商業(yè)化進(jìn)程中的關(guān)鍵一步，蘊含著(zhù)深遠的戰略意義。武田作為全球知名的跨國藥企，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域擁有豐富的商業(yè)化經(jīng)驗和廣泛的市場(chǎng)渠道。通過(guò)與武田合作，信念醫藥能夠借助其成熟的銷(xiāo)售網(wǎng)絡(luò )和市場(chǎng)推廣能力，快速將BBM-H901推向中國內地、中國香港和中國澳門(mén)市場(chǎng)，讓更多的血友病B患者能夠及時(shí)獲得這一創(chuàng )新治療方案。
二、基因藍圖
據了解，信念醫藥以“聚焦單基因遺傳病，攻堅未被滿(mǎn)足的重大臨床需求”為核心戰略，構建了覆蓋血友病、神經(jīng)疾病及罕見(jiàn)病的多層次管線(xiàn)布局。
針對血友病A和B，信念醫藥分別布局了BBM-H803和BBM-H901兩款產(chǎn)品。其中，BBM-H803用于治療A型血友病，它使用了具備自主知識產(chǎn)權的工程化衣殼，免疫原性較低，肝臟遞送效率較高，臨床擬用劑量亦低于國外已上市同類(lèi)AAV基因治療產(chǎn)品，預期安全性更佳。2022年12月，該產(chǎn)品獲得FDA的孤兒藥認定，并于2023年7月獲得NMPA臨床試驗批準，其注冊臨床研究已順利開(kāi)展。
而B(niǎo)BM-H901則是針對血友病B的基因治療藥物，通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX（FactorIX，FIX）基因導入患者體內持續表達，以提高并長(cháng)期維持患者體內凝血因子水平。2024年7月，BBM-H901注射液的新藥上市申請獲得NMPA正式受理，并被納入優(yōu)先審評審批程序，于2025年4月獲批上市，成為國內首個(gè)獲批上市的AAV基因治療藥物。
在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，信念醫藥的BBM-D101注射液聚焦于杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）。BBM-D101注射液采用工程化改造的高效肌肉靶向AAV作為載體，將優(yōu)化的基因表達盒遞送至全身肌肉，以期實(shí)現“單次給藥、長(cháng)期有效”的治療效果。2024年7月，其研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）啟動(dòng)；同年11月，BBM-D101獲得美國FDA的孤兒藥認定和兒科罕見(jiàn)病資格認定，并于2025年1月獲得FDA臨床試驗申請批準。
進(jìn)軍神經(jīng)疾病領(lǐng)域，信念醫藥推出了BBM-P002注射液，旨在攻克帕金森病這一重大難題。BBM-P002注射液使用腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，通過(guò)腦立體定向注射技術(shù)，將治療基因遞送至患者腦內，促進(jìn)多巴胺合成與分泌，阻止疾病進(jìn)展，以期實(shí)現“單次給藥、長(cháng)期有效”的治療效果。
三、競品圍剿
在全球基因療法的賽道上，國際巨頭們早已布局，競爭態(tài)勢激烈。
輝瑞與Spark合作開(kāi)發(fā)的針對B型血友病的基因療法SPK-9001備受關(guān)注。SPK-9001采用新型生物工程化的腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼，可表達密碼子優(yōu)化的高活性人凝血因子IX。在相關(guān)試驗中，其展現出了顯著(zhù)療效，凝血因子IX活性達到了持續且一致的水平，年化出血率（ABR）降低了96％，年化輸注率（AIR）下降了99％，為B型血友病患者帶來(lái)了新的治療選擇，也對信念醫藥的BBM-H901構成了有力競爭。
拜耳與Ultragenyx聯(lián)合開(kāi)發(fā)的DTX301，用于治療鳥(niǎo)氨酸氨甲?；D移酶缺乏癥(OTC)，是一種AAV8基因療法。2023年2月其第三階段首例患者入組，并于2024年上半年完成全部患者入組。OTC是一種罕見(jiàn)的遺傳性代謝疾病，目前治療手段有限，DTX301若研發(fā)成功，將在該領(lǐng)域占據重要地位，憑借拜耳和Ultragenyx的強大研發(fā)實(shí)力與資源，有望快速推進(jìn)產(chǎn)品上市，搶占市場(chǎng)份額。
國內企業(yè)在A(yíng)AV療法研發(fā)方面也不甘落后，錦籃基因和至善唯新等企業(yè)積極布局，形成了對信念醫藥的追趕之勢。錦籃基因在基因治療領(lǐng)域成果頗豐，其自主研發(fā)的GC310腺相關(guān)病毒注射液獲批用于治療肝豆狀核變性病。肝豆狀核變性病是一種由ATP7B基因突變所致的常染色體隱性遺傳性疾病，當前標準治療方案需患者長(cháng)期甚至終身接受頻繁藥物干預，且無(wú)法完全恢復組織細胞內銅離子的正常代謝平衡。GC310注射液通過(guò)單次治療，使靶組織表達具有生物學(xué)功能的miniATP7B銅離子轉運蛋白，恢復銅離子代謝能力并提升銅藍蛋白水平，有望從根本上改善病情。此外，錦籃基因的GC101腺相關(guān)病毒注射液針對1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）也已獲批臨床，其通過(guò)鞘內給藥方式直接向中樞神經(jīng)系統遞送和補充SMN蛋白，改善SMA患者呼吸功能及運動(dòng)能力，在多個(gè)熱門(mén)靶點(diǎn)上發(fā)力，展現出強勁的研發(fā)實(shí)力。
至善唯新同樣在A(yíng)AV療法領(lǐng)域深入探索，其核心研發(fā)管線(xiàn)ZS801注射液是一種AAV基因治療藥物，適用于18歲及以上男性重度、中重度B型血友病患者出血的控制和預防。ZS801設計采用了至善唯新?lián)碛型耆灾髦R產(chǎn)權的核心序列和高效基因表達盒，其中核心序列為至善唯新聯(lián)合國內知名醫療機構自主開(kāi)發(fā)的原創(chuàng )藥物靶標。目前該產(chǎn)品已獲批臨床，研究正在有序推進(jìn)，有望在B型血友病治療市場(chǎng)分得一杯羹，加劇了同靶點(diǎn)的競爭態(tài)勢。
結語(yǔ)
BBM-H901的上市，標志著(zhù)中國基因治療從實(shí)驗室邁向臨床應用的質(zhì)變。信念醫藥憑借血友病B的突破，不僅為患者帶來(lái)希望，更在帕金森、杜氏肌營(yíng)養不良等賽道埋下爆發(fā)引信。然而，全球巨頭環(huán)伺和國內競品追擊，這場(chǎng)基因治療的馬拉松遠未到終點(diǎn)。
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