近日，和譽(yù)醫藥自主研發(fā)的首 款國產(chǎn)CSF-1R抑制劑鹽酸匹米替尼膠囊，正式提交新藥上市申請，用于需要系統性治療的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成人患者。這一消息迅速引發(fā)行業(yè)高度關(guān)注，背后的6億美金全球授權交易更是成為焦點(diǎn)。
作為一款全新的口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，匹米替尼精準針對集落刺激因子1受體（CSF-1R）。這一靶點(diǎn)在腫瘤微環(huán)境中扮演關(guān)鍵角色，尤其是在腱鞘巨細胞瘤中，CSF-1R信號通路的異常激活，驅動(dòng)著(zhù)腫瘤細胞的增殖與生長(cháng)。
2023年12月，和譽(yù)醫藥與默克達成獨家許可協(xié)議，拉開(kāi)這場(chǎng)資本盛宴的序幕。根據協(xié)議，默克先支付7000萬(wàn)美元首付款，獲得匹米替尼在大中華區（含中國內地、中國香港、中國澳門(mén)及中國臺灣）所有適應癥的商業(yè)化獨家授權。這一舉措不僅為和譽(yù)醫藥注入強勁資金動(dòng)力，更是對匹米替尼研發(fā)成果的高度認可。
2025年4月1日，和譽(yù)醫藥宣布默克行使全球商業(yè)化選擇權，再支付8500萬(wàn)美元鎖定匹米替尼全球權益。加上后續潛在的研發(fā)里程碑付款及銷(xiāo)售里程碑付款，交易總額可能高達6.055億美元。這一巨額交易，是跨國藥企對國產(chǎn)創(chuàng )新藥研發(fā)實(shí)力的資本認可，也標志著(zhù)匹米替尼正式邁向全球市場(chǎng)的廣闊舞臺。
此次授權交易，和譽(yù)醫藥收獲的不僅是高額首付款與里程碑付款，更享有中國區銷(xiāo)售分成及全球兩位數百分比的銷(xiāo)售提成。這一盈利模式改寫(xiě)了本土藥企license-out的傳統路徑，為行業(yè)樹(shù)立全新標桿，激勵更多企業(yè)投身創(chuàng )新研發(fā)。
54%緩解率，革新治療格局
在醫學(xué)領(lǐng)域，一項藥物的研發(fā)成果是否卓越，關(guān)鍵在于其臨床數據的表現。匹米替尼在治療腱鞘巨細胞瘤的III期MANEUVER研究中，交出了自己的答卷。
研究數據顯示，匹米替尼組在第25周時(shí)客觀(guān)緩解率（ORR）高達54.0%，而安慰劑組僅為3.2%，提升效果近17倍。這一數據直觀(guān)展現出匹米替尼強大的腫瘤抑制能力，意味著(zhù)超半數接受匹米替尼治療的患者，腫瘤得到有效控制與緩解。
不僅如此，在與患者生活質(zhì)量密切相關(guān)的次要終點(diǎn)指標上，匹米替尼同樣表現出色。在關(guān)節僵硬改善方面，以數字評定量表（NRS）評分衡量，匹米替尼組降幅達-3.00分，安慰劑組僅為-0.57分，改善效果提升5.3倍，極大減輕患者關(guān)節活動(dòng)時(shí)的阻礙；疼痛緩解上，簡(jiǎn)明疼痛量表（BPI）評分顯示，匹米替尼組降幅為-2.32分，安慰劑組卻升高0.23分，實(shí)現顯著(zhù)逆轉，有效緩解患者日常疼痛困擾。
藥物的安全性是臨床應用的重要考量因素。在MANEUVER研究中，匹米替尼展現出良好的耐受性，安全性數據與先前報告一致。僅1.6%患者因副作用停藥，僅有5人需減量，這一比例在同類(lèi)藥物中處于較低水平，保障患者治療的連續性。同時(shí)，零膽汁淤積性肝毒性的表現，更是優(yōu)于部分同類(lèi)藥物，規避了可能出現的嚴重肝臟不良反應風(fēng)險，讓患者用藥過(guò)程更安全、更放心。
國產(chǎn)崛起，破局罕見(jiàn)病市場(chǎng)
在全球罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的賽道上，和譽(yù)醫藥的匹米替尼正憑借獨特優(yōu)勢嶄露頭角，有望打破國際藥企在腱鞘巨細胞瘤治療領(lǐng)域的壟斷格局，為國產(chǎn)創(chuàng )新藥在罕見(jiàn)病市場(chǎng)贏(yíng)得重要一席之地。
目前，全球范圍內獲批用于治療腱鞘巨細胞瘤的藥物屈指可數。第一三共的吡昔替尼（pexidartinib）早在2019年就獲美國FDA批準上市，成為首個(gè)獲批治療TGCT的藥物，在關(guān)鍵性III期ENLIVEN研究中，第25周客觀(guān)緩解率達39%，但存在混合性和膽汁淤積性肝毒性風(fēng)險，被FDA給予"黑框警告"。小野制藥的Vimseltinib已獲FDA批準，III期MOTION研究顯示，其第25周客觀(guān)緩解率為40%，安全性可控，未觀(guān)察到膽汁淤積性肝毒性等嚴重不良反應。
和譽(yù)醫藥的匹米替尼即將成為全球第三款、國產(chǎn)首 款獲批的TGCT治療藥物。從現有III期MANEUVER研究數據來(lái)看，54.0%的客觀(guān)緩解率超越了兩款競品，且在安全性上表現卓越，零膽汁淤積性肝毒性，為患者提供了更優(yōu)治療選擇，在全球競爭格局中形成有力的"三足鼎立"之勢。
匹米替尼在研發(fā)與臨床設計上獨具匠心，展現出諸多差異化優(yōu)勢。在全球試驗設計上，MANEUVER研究是首個(gè)在多個(gè)地區以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細胞瘤患者的全球性試驗。不同種族人群在藥物代謝、療效反應等方面可能存在差異，這種均衡納入東西方患者的設計，使研究結果更具普適性，能為全球不同種族患者提供更精準的用藥參考，打破了以往國際多中心試驗中西方患者占主導的局面，體現了對全球患者群體的全面關(guān)注。
在劑型與用藥便利性上，匹米替尼是每日一次口服劑型，而競品吡昔替尼需每日兩次服藥。對于長(cháng)期服藥的患者而言，每日一次的服藥方式極大提高了用藥依從性，減少漏服風(fēng)險，確保藥物持續穩定發(fā)揮療效，提升患者生活質(zhì)量，簡(jiǎn)化治療流程，增強患者治療信心。
值得一提的是，匹米替尼此次納入優(yōu)先審評，加速在中國上市進(jìn)程，讓中國患者得以?xún)?yōu)先獲益。這得益于和譽(yù)醫藥的積極推動(dòng)與國內審評審批政策的支持，彰顯國產(chǎn)創(chuàng )新藥立足本土、惠及國人的使命擔當，使中國患者能更快用上國際領(lǐng)先水平的創(chuàng )新藥物，緩解病痛。
未來(lái)可期
匹米替尼的上市申請，是和譽(yù)醫藥發(fā)展歷程中的重要里程碑，更是中國創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展的生動(dòng)注腳。一旦獲批上市，匹米替尼將為國內腱鞘巨細胞瘤患者帶來(lái)全新、高效且安全的治療選擇，顯著(zhù)改善患者生活質(zhì)量，減輕病痛折磨。
從市場(chǎng)前景來(lái)看，國內罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)正處于快速增長(cháng)階段，隨著(zhù)醫保政策對罕見(jiàn)病藥物的支持力度不斷加大，以及患者對創(chuàng )新藥物認知度和支付能力的逐步提升，匹米替尼有望憑借其卓越療效與安全性，在國內市場(chǎng)迅速打開(kāi)局面，收獲可觀(guān)市場(chǎng)份額。放眼全球，憑借在MANEUVER研究中展現的優(yōu)勢，匹米替尼亦具備參與國際競爭、拓展海外市場(chǎng)的堅實(shí)基礎，有望在國際舞臺大放異彩，提升國產(chǎn)創(chuàng )新藥的國際影響力。
展望未來(lái)，和譽(yù)醫藥在腫瘤創(chuàng )新藥研發(fā)領(lǐng)域的腳步不會(huì )停歇?；?strong>CSF-1R靶點(diǎn)在多種疾病中的潛在作用，和譽(yù)醫藥極有可能繼續深挖匹米替尼在其他適應癥，如慢性移植物抗宿主病、胰腺癌等領(lǐng)域的治療潛力，拓展藥物應用范圍，為更多患者謀福祉。同時(shí)，和譽(yù)醫藥也可能借助此次與默克成功合作的經(jīng)驗，進(jìn)一步加強與國內外藥企的戰略合作，整合資源、優(yōu)勢互補，加速創(chuàng )新藥研發(fā)進(jìn)程，豐富自身產(chǎn)品管線(xiàn)，在腫瘤免疫治療、精準治療等領(lǐng)域持續發(fā)力，不斷推出更多創(chuàng )新藥物，為全球患者帶來(lái)更多希望。
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