今日（7月24日），阿斯利康宣布其研發(fā)的Gefurulimab在針對成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者的PREVAIL三期臨床試驗中取得顯著(zhù)療效。
全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種罕見(jiàn)的、使人衰弱的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要表現為肌肉功能喪失和嚴重無(wú)力。Gefurulimab是一種迷你雙特異性抗體（25kD），包含靶向C5的抗體重鏈可變區和與白蛋白特異性結合的抗體片段。其較小的分子量使其具有更好的組織滲透性，同時(shí)與白蛋白的結合能夠延長(cháng)其半衰期，有望成為一款每周一次的皮下注射療法。
在PREVAIL三期臨床試驗中，Gefurulimab在抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的gMG成人患者中顯示出顯著(zhù)療效。與安慰劑相比，Gefurulimab在第26周時(shí)，在重癥肌無(wú)力日常生活活動(dòng)能力量表（MG-ADL）總分上顯示出具有統計學(xué)顯著(zhù)性和臨床意義的改善。
此外，Gefurulimab在試驗中耐受性良好，其安全性與既往gMG C5抑制劑試驗中觀(guān)察到的一致，未發(fā)現新的安全性信號。這些數據將在即將召開(kāi)的醫學(xué)會(huì )議上公布，并將提交給全球監管機構。
Gefurulimab作為一種每周一次、可自我給藥的C5抑制劑治療方案，將為患者管理病情提供更大的便利性和獨立性，幫助患者更好地掌控自身治療。這一創(chuàng )新療法的出現，有望改善gMG患者的治療體驗，減輕治療負擔，為患者帶來(lái)更高質(zhì)量的生活。
值得一提的是，C5抑制劑是一類(lèi)通過(guò)阻斷補體系統C5蛋白的激活，從而抑制炎癥反應和免疫反應的藥物。
C5蛋白在多種自身免疫性疾病和炎癥性疾病中扮演關(guān)鍵角色，因此C5抑制劑在治療重癥肌無(wú)力（gMG）、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、視神經(jīng)脊髓炎（NMOSD）等疾病中具有重要潛力。
阿斯利康是C5抑制劑領(lǐng)域的先行者之一，其研發(fā)的瑞利珠單抗已在中國獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成年全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者。此外，阿斯利康于今日傳出的喜訊，其Gefurulimab在針對成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者的PREVAIL三期臨床試驗中展現出顯著(zhù)療效，有望成為每周一次的皮下注射療法。阿斯利康在C5抑制劑領(lǐng)域具有深厚的研發(fā)基礎和技術(shù)積累，其產(chǎn)品在臨床試驗中表現出良好的療效和安全性，有望進(jìn)一步鞏固其在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。
與此同時(shí)，安斯泰來(lái)通過(guò)收購Iveric Bio，進(jìn)入老年退行性眼病賽道，其核心產(chǎn)品Izervay成為全球首個(gè)可長(cháng)期使用的補體C5抑制劑。安斯泰來(lái)在眼科疾病治療領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗和技術(shù)積累，Izervay的獲批為其在補體抑制劑市場(chǎng)中占據一席之地提供了有力支持。
諾華則在口服因子B抑制劑LPN023上發(fā)力，正在進(jìn)行2期試驗，用于治療PNH。諾華在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗和技術(shù)積累，其口服因子B抑制劑LPN023的開(kāi)發(fā)將為PNH患者提供新的治療選擇。
參考來(lái)源：https://www.marketresearchintellect.com/zh/product/c5-complement-inhibitors-market/
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