再次全球突破，FDA授予NouvNeu001全球首個(gè)通用型iPSC衍生帕金森病細胞治療產(chǎn)品FTD資格認定，并獲準拓展適用范圍
近日，睿健毅聯(lián)醫藥科技（成都）有限公司自主研發(fā)的NouvNeu001注射液獲得FDA授予的Fast Track Designation（FTD）資格認定，并獲準拓展適用范圍，這也是全球首個(gè)通用型iPSC衍生帕金森細胞治療產(chǎn)品的FTD資格認定。這一全球突破不僅標志著(zhù)睿健在細胞治療領(lǐng)域的全球先進(jìn)地位，更體現出睿健團隊為帕金森患者帶來(lái)創(chuàng )新解決方案的堅定承諾與高效執行力。
iRegene Therapeutics（睿健醫藥）的 iPSC 衍生項目NouvNeu001在2024年3月獲得FDA特殊豁免（Special Exemption）之外，進(jìn)一步獲得 FDA 的FTD加速通道支持。這一重大里程碑事件標志著(zhù)NouvNeu001正式進(jìn)入國際加速通道，同時(shí)也標志著(zhù)美國FDA對睿健NouvNeu001臨床數據的極大認可，睿健NouvNeu001在臨床I期中，展示出具有顯著(zhù)統計學(xué)意義的給藥15個(gè)月的安全性數據，更為重要的是在I期臨床數據中不僅展示出顯著(zhù)優(yōu)于同類(lèi)細胞治療產(chǎn)品，并且也顯著(zhù)優(yōu)于現有臨床治療方法的統計學(xué)數據，MDS-UPDRS III部分評分體現出更快改善時(shí)間窗和更顯著(zhù)改善幅度的特征。
在獲得FTD資格之后，FDA 將與睿健醫藥進(jìn)行更頻繁互動(dòng)，FDA將在包括臨床試驗設計、數據需求等方面對睿健醫藥進(jìn)行針對性一對一指導。此外，睿健也獲得了不受時(shí)間限制與FDA滾動(dòng)交流的資格。更為重要的是，此次FTD的授予也讓睿健NouvNeu001并獲準拓展適用范圍，應用于其它同情用藥（compassionate use）。更值得關(guān)注的是，FTD 可與 突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）、優(yōu)先審評（Priority Review）、加速批準（Accelerated Approval）并行，加速睿健醫藥NouvNeu001上市節奏，并將這一具有重大臨床意義的藥物盡快推向市場(chǎng)。
睿健醫藥CMO蔡萌博士表示：這一里程碑事件表明了Nouvneu001的臨床價(jià)值已經(jīng)獲得了全球監管部門(mén)的認可，而且由于其針對帕金森病的治療展現出了突破性的效果，FDA除了對Nouvneu001的監管和上市給予定制化支持，FDA還同意Nouvneu001可以擴大使用范圍，應用于其它同情用藥（compassionate use）的情形，極大地擴展了Nouvneu001的臨床應用價(jià)值和商業(yè)場(chǎng)景。
在全球范圍，iRegene Therapeutics（睿健醫藥）的 iPSC 衍生通用型細胞治療項目NouvNeu001（化學(xué)誘導的多巴胺能神經(jīng)前體細胞）已經(jīng)獲得了多個(gè)FDA的認定，首先在 2024 年3月獲得 FDA 特殊豁免，FDA 并于2024 年6月批準其IND 在美國及其他國家啟動(dòng)國際多中心I期臨床試驗。iRegene 于 2025 年 8 月 15 日進(jìn)一步獲得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD），這是全球首個(gè)獲得FDA Fast Track Designation（FTD）的iPSC來(lái)源的通用型帕金森細胞治療產(chǎn)品。在此之前，Aspen Neuroscience開(kāi)發(fā)的ANPD001（自體 iPSC 衍生多巴胺神經(jīng)前體）于2023年10月獲得FTD資格認定，BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)的OpCT-001（iPSC 衍生光感受器細胞）于2025年2月獲得FTD資格認定，BlueRock Therapeutics開(kāi)發(fā)的Bemdaneprocel (BRT-DA01)為胚胎干細胞來(lái)源的細胞治療產(chǎn)品，于2023年8月獲得RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy,）再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定。此次突破，標志著(zhù)iRegene進(jìn)一步鞏固了其全球行業(yè)領(lǐng)先地位。
iRegene Therapeutics 的NouvNeu001項目進(jìn)展里程碑時(shí)間表：
2023年8月3日，NouvNeu001獲得中國NMPA批準，在中國開(kāi)展針對中重度帕金森病的I/II期聯(lián)合臨床實(shí)驗；
2023年12月，NouvNeu001在衛生部北京醫院國家老年病醫學(xué)中心正式啟動(dòng)I期臨床；
2024年3月，美國FDA授予NouvNeu001特殊豁免資格，認可睿健醫藥突破性創(chuàng )新平臺及完善的質(zhì)量體系，并豁免NouvNeu001美國藥典相關(guān)要求；
2024年6月，美國FDA批準其IND 在美國及其他國家啟動(dòng)國際多中心I期臨床試驗；
2024年11月，NouvNeu001完成中國I期臨床試驗入組；
2025年4月，NouvNeu001正式啟動(dòng)中國II期臨床試驗；
2025年4-6月，NouvNeu001在多國啟動(dòng)海外多中心I期臨床試驗；
2025年7月，NouvNeu001臨床II期首批患者完成給藥；
2025年8月15日，進(jìn)一步獲得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD）。
Fast Track Designation（FTD）是美國食品藥品監督管理局（FDA）的一種 加速開(kāi)發(fā)和審評通道，旨在促進(jìn)用于治療嚴重或危及生命疾病、且能滿(mǎn)足未被滿(mǎn)足醫療需求的新藥更快進(jìn)入審批與上市流程。核心便利包括更頻繁的監管互動(dòng)與滾動(dòng)審評（rolling review）。1997 年，FTD 作為《FDA 現代化法案（FDAMA）》的一部分首次正式確立，FTD 與 FDA 其他三項快速機制（突破性療法 BTD、加速批準 AA、優(yōu)先審評 PR）并列，是“嚴重疾病—未滿(mǎn)足需求”場(chǎng)景的四大加速工具之一。2012 年，FTD策略在《FDASIA》中被進(jìn)一步修訂與強化。
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